Säkerheten för erytropoietin och melatonin för mycket för tidigt födda barn med intraventrikulär blödning (SCEMPI)
17 juni 2026 uppdaterad av: Johns Hopkins University
Säkerhet för kombinerad terapi med erytropoietin och melatonin för mycket för tidigt födda barn med intraventrikulär blödning (SCEMPI)
Mycket för tidigt födda barn är benägna att drabbas av många medicinska komplikationer med livslång påverkan.
Bland de allvarligaste är svår intraventrikulär blödning (sIVH) och den efterföljande progressionen till posthemorragisk hydrocefalus (PHH).
För närvarande är den enda behandlingen för PHH kirurgi, oftast med shuntar som är benägna att fungera fel under hela livslängden.
Prekliniska data visar att melatonin (MLT) och erytropoietin (EPO), när de administreras i en uthållig doseringsregim, kan förhindra kännetecknen för progression från tidig postnatal sIVH till efterföljande PHH.
Utredarna kommer att utföra en fas I, enstaka institution, randomiserad, dubbelblind studie för mycket prematura spädbarn med sIVH för att definiera en säker kombinationsdos av MLT och EPO.
Högst 60 mycket prematura nyfödda med sIVH kommer att inskrivas, behandlas genom 33w6/7d och följas till 37w6/7d.
Nyfödda kommer att randomiseras 3:1 mellan MLT+EPO och placebo, och alla får standardvård.
Det primära effektmåttet är en sammansatt allvarlig biverkning (SAE)/dosbegränsande toxicitet (DLT).
Utredarna antar att MLT+EPO SAE/DLT-frekvensen inte kommer att vara högre än placebofrekvensen.
Sekundära utfall kommer att vara graden av samsjuklighet vid för tidig födsel.
Utforskande data, som samlats in för att vägleda utformningen av framtida kliniska prövningar för effektivitet, kommer att inkludera seriella neuro-avbildningsmått som erhållits från kliniska bilder, seriella neonatala neuroutvecklingsundersökningar, MLT- och EPO-nivåer i serum och urin samt flytande biomarkörer.
En framgångsrik implementering av denna initiala säkerhetsprövning kommer att ge viktiga data för att vägleda nästa steg av kliniska prövningar för att testa om långvarig MLT+EPO-behandling kan minska behovet av kirurgisk ingrepp och undvika den livslånga bördan av shuntad hydrocefalus.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
60
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Jessica Wollett
- Telefonnummer: 667-306-8141
- E-post: jwollet1@jhmi.edu
Studera Kontakt Backup
- Namn: Kathryn Lowe
- Telefonnummer: 443-721-4390
- E-post: kathrynlowe@jhmi.edu
Studieorter
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Rekrytering
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Kontakt:
- Haley Wong
- Telefonnummer: 727-767-2466
- E-post: hsivili1@jhmi.edu
-
Underutredare:
- Sandra Brooks, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Rekrytering
- Johns Hopkins Hospital
-
Kontakt:
- Katie Lowe
- E-post: kathrynlowe@jhmi.edu
-
Huvudutredare:
- Shenandoah Robinson, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 månader till 7 månader (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Neonatal intensivvårdsavdelning (NICU) slutenvårdspatienter födda >22 och
- sIVH inom de första 21 dagarna från födseln, definierat som minst ensidig grad III5 på huvudultraljud utfört under de senaste 5 dagarna
- förväntas överleva i minst 3 dagar
- frånvaro av en medfödd anomali av metabolisk eller genetisk störning med förväntad överlevnad mindre än termekvivalent
- godkännande av primär neonatolog
- arteriell eller venös åtkomst
- lämplig vårdgivare för att ge informerat samtycke
Exklusions kriterier:
- förväntad livslängd
- allvarlig medfödd anomali eller genetisk störning med förväntad livslängd
- leversvikt
- allvarlig hematologisk kris såsom spridd intravaskulär koagulation
- hydrops fetalis
- polycytemi (hematokrit < 65 %)
- hypertoni för ålder som kräver medicin
- klinisk oro eller diagnos av toxoplasmos, cytomegalovirus, röda hund eller syfilisinfektion
- ingen lämplig person tillgänglig eller villig att ge informerat samtycke
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo oral spruta enteralt varje kväll. Placebospruta IV var 48:e timme för 10 doser. Placebo subkutant eller intravenöst tre gånger i veckan på måndag, onsdag och fredag fram till 33-6/7 veckors ålder. |
Placebo enteral och IV
|
|
Experimentell: MLT+EPO
Melatonin 3 mg/ml oral spruta enteralt varje kväll. Dos kommer att delas upp i hälften och administreras på kvällsomsorg. Epoetin med hög dos Epbx rekombinant (1000 enheter/kg) spruta subkutant eller intravenöst var 48 timmar för 10 doser. Lågdos epoetin alfa-epbx rekombinant (400 enheter/kg) subkutant eller intravenöst tre gånger i veckan på måndag, onsdag och fredag till 33-6/7wk. |
Melatoninkomponent kommer att vara en daglig dos på 30 mg/kg enteral som administreras på kvällen i en delad dos som ges vid bryr sig/matningar.
EPO component is a two-stage regimen with high dose EPO (1000 U/kg/dose q 48 hrs ± 2hr subcutaneously or intravenously) for 10 doses followed by maintenance dose EPO (400 U/kg/dose q Monday, Wednesday, Friday subcutaneously eller intravenöst) till 33-6/7wk.
Underhåll av EPO kommer att börja den dagen som är närmast att genomföra High Dose -serien.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal SAE/DLT inklusive dödsfall
Tidsram: 4 veckor efter avslutad behandling, upp till 38 veckors graviditetsålder
|
för att testa hypotesen att frekvensen av allvarliga biverkningar (SAE)/dosbegränsande toxicitet (DLT) med en cocktail av MLT och EPO hos mycket prematura spädbarn med svår intraventrikulär blödning (sIVH) kommer att ha liknande frekvens av SAE/DLT hos patienter som behandlas med placebo
|
4 veckor efter avslutad behandling, upp till 38 veckors graviditetsålder
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektiviteten av EPO plus MLT bedömd med frekvensen av för tidigt födda födselrelaterade samsjukligheter
Tidsram: 4 veckor efter avslutad behandling, upp till 38 veckors graviditetsålder
|
Bestäm om behandling med EPO plus MLT förändrar frekvensen av för tidigt födda födselrelaterade samsjukligheter jämfört med samtidiga placebokontroller.
|
4 veckor efter avslutad behandling, upp till 38 veckors graviditetsålder
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Shenandoah Robinson, MD, Johns Hopkins University
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 april 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 november 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 november 2022
Första postat (Faktisk)
16 november 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IRB00301237
- R01HD104673-01A1 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .