뇌실내 출혈이 있는 초미숙아에 대한 에리스로포이에틴과 멜라토닌의 안전성 (SCEMPI)

초미숙아는 평생 영향을 미치는 수많은 의학적 합병증에 걸리기 쉽습니다. 가장 심각한 것 중에는 중증 심실내 출혈(sIVH)과 이후의 출혈 후 수두증(PHH)으로의 진행이 있습니다. 현재 PHH에 대한 유일한 치료법은 수술이며 가장 일반적으로 수명 기간 동안 오작동하기 쉬운 션트를 사용합니다. 전임상 데이터에 따르면 멜라토닌(MLT)과 에리스로포이에틴(EPO)을 지속 투여 요법으로 투여하면 출생 후 초기 sIVH에서 후속 PHH로의 진행 특징을 예방할 수 있습니다. 조사관은 MLT와 EPO의 안전한 조합 용량을 정의하기 위해 sIVH가 있는 극미숙아를 대상으로 1상, 단일 기관, 무작위 이중 맹검 시험을 수행할 것입니다. sIVH가 있는 최대 60명의 조산 신생아가 등록되고 33w6/7d까지 치료를 받고 37w6/7d까지 이어집니다. 신생아는 MLT+EPO와 위약 사이에서 3:1로 무작위 배정되며 모두 표준 치료를 받습니다. 1차 종료점은 복합 심각한 부작용(SAE)/용량 제한 독성(DLT)입니다. 연구자들은 MLT+EPO SAE/DLT 비율이 위약 비율보다 높지 않을 것이라는 가설을 세웁니다. 이차 결과는 조산의 동반이환율이 될 것입니다. 효능에 대한 향후 임상 시험의 설계를 안내하기 위해 수집된 탐색적 데이터에는 임상 이미지, 연속 신생아 신경발달 검사, 혈청 및 소변 MLT 및 EPO 수준, 액체 바이오마커에서 획득한 일련의 신경 영상 지표가 포함됩니다. 이 초기 안전 시험의 성공적인 구현은 지속적인 MLT+EPO 치료가 외과적 개입의 필요성을 줄이고 평생 지속되는 뇌수종의 부담을 피할 수 있는지 테스트하기 위한 임상 시험의 다음 단계를 안내하는 필수 데이터를 제공할 것입니다.