Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet for erytropoietin og melatonin for svært premature spedbarn med intraventrikulær blødning (SCEMPI)

17. juni 2026 oppdatert av: Johns Hopkins University

Sikkerhet ved kombinert terapi med erytropoietin og melatonin for svært premature spedbarn med intraventrikulær blødning (SCEMPI)

Svært premature spedbarn er utsatt for en rekke medisinske komplikasjoner med livslang påvirkning. Blant de mest alvorlige er alvorlig intraventrikulær blødning (sIVH) og den påfølgende progresjonen til posthemorragisk hydrocephalus (PHH). Foreløpig er den eneste behandlingen for PHH kirurgi, oftest med shunts som er utsatt for funksjonsfeil gjennom hele levetiden. Prekliniske data viser at melatonin (MLT) og erytropoietin (EPO), når de administreres i et vedvarende doseringsregime, kan forhindre kjennetegnene på progresjon fra tidlig postnatal sIVH til påfølgende PHH. Etterforskerne vil utføre en fase I, enkeltinstitusjon, randomisert, dobbeltblind studie for svært premature spedbarn med sIVH for å definere en sikker kombinasjonsdose av MLT og EPO. Maksimalt 60 svært premature nyfødte med sIVH vil bli registrert, behandlet gjennom 33w6/7d og fulgt til 37w6/7d. Nyfødte vil bli randomisert 3:1 mellom MLT+EPO og placebo, og alle får standard omsorg. Det primære endepunktet er en sammensatt alvorlig bivirkning (SAE)/dosebegrensende toksisitet (DLT). Etterforskerne antar at MLT+EPO SAE/DLT-frekvensen ikke vil være høyere enn placebofrekvensen. Sekundære utfall vil være frekvensen av komorbiditeter ved prematur fødsel. Utforskende data, samlet inn for å lede utformingen av fremtidige kliniske studier for effektivitet, vil inkludere serielle nevro-avbildningsmålinger innhentet fra kliniske bilder, serielle neonatale nevroutviklingsundersøkelser, serum og urin MLT og EPO nivåer, og flytende biomarkører. Vellykket implementering av denne innledende sikkerhetsstudien vil gi viktige data for å veilede neste fase av kliniske studier for å teste om vedvarende MLT+EPO-behandling kan redusere behovet for kirurgisk inngrep, og unngå den livslange byrden av shuntet hydrocephalus.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Sandra Brooks, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shenandoah Robinson, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 måneder til 7 måneder (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Innlagte pasienter på neonatal intensivavdeling (NICU) født >22 og
  • sIVH innen de første 21 dagene fra fødselen, definert som minst ensidig grad III5 på hodeultralyd utført i løpet av de siste 5 dagene
  • forventes å overleve i minst 3 dager
  • fravær av en medfødt anomali av metabolsk eller genetisk lidelse med forventet overlevelse mindre enn terminekvivalent
  • godkjenning av primær neonatolog
  • arteriell eller venøs tilgang
  • passende omsorgsperson for å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • forventet levealder
  • alvorlig medfødt anomali eller genetisk lidelse med forventet levealder
  • leversvikt
  • alvorlig hematologisk krise som disseminert intravaskulær koagulasjon
  • hydrops fetalis
  • polycytemi (hematokritt < 65 %)
  • hypertensjon for alder som krever medisinering
  • klinisk bekymring eller diagnose av toksoplasmose, cytomegalovirus, røde hunder eller syfilisinfeksjon
  • ingen passende person tilgjengelig eller villig til å gi informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo

Placebo oral sprøyte enteralt hver kveld.

Placebo sprøyte IV hver 48. time for 10 doser.

Placebo subkutant eller intravenøst ​​tre ganger ukentlig mandag, onsdag og fredag ​​til 33-6/7 ukers alder.
Annen: Placebo
Placebo enteral og IV
Eksperimentell: MLT+EPO

Melatonin 3 mg/ml oral sprøyte enteralt hver kveld. Dosen vil bli delt i to og administreres på kveldens bryr seg.

Høy dose epoetin alfa epbx rekombinant (1000 enheter/kg) sprøyte subkutant eller intravenøst ​​hver 48 time for 10 doser.

Lav dose epoetin ALFA-EPBX rekombinant (400 enheter/kg) subkutant eller intravenøst ​​tre ganger ukentlig mandag, onsdag og fredag ​​til alder 33-6/7wk.
Kombinasjonsprodukt: MLT+EPO
Melatonin -komponent vil være en daglig dose på 30 mg/kg enteral administrert om kvelden i en delt dose gitt ved CARES/Feedings. EPO-komponent er et totrinnsregime med høy dose EPO (1000 U/kg/dose Q 48 timer ± 2 timer eller intravenøst) til 33-6/7WK. Vedlikehold EPO -dosering vil begynne på dagen nærmest å fullføre høydoserien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sats for SAE/DLT inkludert dødsfall
Tidsramme: 4 uker etter avsluttet behandling, opptil 38 ukers svangerskapsalder
for å teste hypotesen om at frekvensen av alvorlige bivirkninger (SAE)/dosebegrensende toksisitet (DLT) med en cocktail av MLT og EPO hos svært premature spedbarn med alvorlig intraventrikulær blødning (sIVH) vil ha tilsvarende frekvens av SAE/DLT hos personer behandlet med placebo
4 uker etter avsluttet behandling, opptil 38 ukers svangerskapsalder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av EPO pluss MLT vurdert ut fra frekvensen av for tidlig fødsel relaterte komorbiditeter
Tidsramme: 4 uker etter avsluttet behandling, opptil 38 ukers svangerskapsalder
Bestem om behandling med EPO pluss MLT endrer frekvensen av premature fødselsrelaterte komorbiditeter sammenlignet med samtidige placebokontroller.
4 uker etter avsluttet behandling, opptil 38 ukers svangerskapsalder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Etterforskere

  • Studiestol: Shenandoah Robinson, MD, Johns Hopkins University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

16. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB00301237
  • R01HD104673-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere