Seguridad de la eritropoyetina y la melatonina en lactantes muy prematuros con hemorragia intraventricular (SCEMPI)
20 de junio de 2024 actualizado por: Johns Hopkins University
Seguridad de la terapia combinada con eritropoyetina y melatonina para lactantes muy prematuros con hemorragia intraventricular (SCEMPI)
Los bebés muy prematuros son propensos a numerosas complicaciones médicas con impacto de por vida.
Entre las más graves se encuentran la hemorragia intraventricular grave (sIVH) y la posterior progresión a hidrocefalia poshemorrágica (PHH).
Actualmente, el único tratamiento para la HPH es la cirugía, más comúnmente con derivaciones que tienden a funcionar mal a lo largo de la vida.
Los datos preclínicos muestran que la melatonina (MLT) y la eritropoyetina (EPO), cuando se administran en un régimen de dosificación sostenido, pueden prevenir las características distintivas de la progresión de la sIVH posnatal temprana a la HPH posterior.
Los investigadores realizarán un ensayo de Fase I, de una sola institución, aleatorizado, doble ciego para bebés muy prematuros con sIVH para definir una dosis combinada segura de MLT y EPO.
Se inscribirá un máximo de 60 recién nacidos muy prematuros con sIVH, tratados hasta 33w6/7d y seguidos hasta 37w6/7d.
Los recién nacidos serán aleatorizados 3:1 entre MLT+EPO y placebo, y todos recibirán el estándar de atención.
El criterio principal de valoración es un evento adverso grave compuesto (SAE)/toxicidad limitante de la dosis (DLT).
Los investigadores plantean la hipótesis de que la tasa de MLT+EPO SAE/DLT no será más alta que la tasa de placebo.
Los resultados secundarios serán la tasa de comorbilidades del parto prematuro.
Los datos exploratorios, recopilados para guiar el diseño de futuros ensayos clínicos para la eficacia, incluirán métricas de neuroimagen en serie adquiridas a partir de imágenes clínicas, exámenes de neurodesarrollo neonatal en serie, niveles de MLT y EPO en suero y orina, y biomarcadores líquidos.
La implementación exitosa de este ensayo de seguridad inicial proporcionará datos esenciales para guiar la siguiente etapa de los ensayos clínicos para evaluar si el tratamiento sostenido con MLT+EPO puede reducir la necesidad de una intervención quirúrgica y evitar la carga de por vida de la hidrocefalia con derivación.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jessica Wollett
- Número de teléfono: 667-306-8141
- Correo electrónico: jwollet1@jhmi.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Kathryn Lowe
- Correo electrónico: klowe3@jh.edu
Ubicaciones de estudio
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Hospital
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Contacto:
- Katie Lowe
- Correo electrónico: kathrynlowe@jhmi.edu
-
Investigador principal:
- Shenandoah Robinson, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 meses a 7 meses (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes hospitalizados en la Unidad de Cuidados Intensivos Neonatales (UCIN) nacidos a los >22 años y
- sIVH dentro de los primeros 21 días desde el nacimiento, definida como al menos unilateral grado III5 en la ecografía de la cabeza realizada en los últimos 5 días
- se espera que sobreviva al menos 3 días
- ausencia de una anomalía congénita de un trastorno metabólico o genético con una supervivencia esperada inferior al término equivalente
- aprobación del neonatólogo primario
- acceso arterial o venoso
- cuidador apropiado para dar su consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- esperanza de vida
- anomalía congénita grave o trastorno genético con esperanza de vida
- insuficiencia hepática
- crisis hematológica severa como la coagulación intravascular diseminada
- hidropesía fetal
- policitemia (hematocrito < 65%)
- hipertensión para la edad que requiere medicación
- preocupación clínica o diagnóstico de infección por toxoplasmosis, citomegalovirus, rubéola o sífilis
- ninguna persona adecuada disponible o dispuesta a dar su consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: MLT+EPO
Jeringa oral de 3 mg/ml de melatonina por vía enteral todas las noches. Para recién nacidos que pesen menos de 1200 g, divida la dosis por la mitad y administre cada mitad con 30 minutos de diferencia. Alta dosis de epoetina alfa epbx recombinante (1000 unidades/kg) jeringa IV cada 48 horas por 10 dosis. Dosis baja de epoetina alfa-epbx recombinante (400 unidades/kg) por vía subcutánea o intravenosa tres veces por semana los lunes, miércoles y viernes hasta la edad de 33-6/7 semanas. |
El componente de melatonina será una dosis única diaria de 30 mg/kg enteral administrada por la noche.
El componente EPO es un régimen de dos etapas con dosis altas de EPO (1000 U/kg/dosis q 48 h ± 2 h IV) durante 10 dosis seguidas de una dosis de mantenimiento de EPO (400 U/kg/dosis q lunes, miércoles, viernes IV/SC ) a 33-6/7 semanas.
La dosificación de EPO de mantenimiento comenzará el día más cercano a la finalización de la serie de dosis alta.
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Comparador de placebos: Placebo
Jeringa oral de placebo por vía enteral todas las noches. Jeringa de placebo IV cada 48 horas por 10 dosis. Placebo por vía subcutánea o intravenosa tres veces por semana los lunes, miércoles y viernes hasta la edad de 33-6/7 semanas. |
Placebo enteral e IV
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de SAE/DLT incluida la muerte
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la conclusión del tratamiento, hasta las 38 semanas de edad gestacional
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probar la hipótesis de que la tasa de eventos adversos graves (SAE)/toxicidad limitante de la dosis (DLT) con un cóctel de MLT y EPO en lactantes muy prematuros con hemorragia intraventricular grave (sIVH) tendrá una tasa similar de SAE/DLT en sujetos tratados con placebo
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4 semanas después de la conclusión del tratamiento, hasta las 38 semanas de edad gestacional
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia de EPO más MLT evaluada por la tasa de comorbilidades relacionadas con el parto prematuro
Periodo de tiempo: 4 semanas después de la conclusión del tratamiento, hasta las 38 semanas de edad gestacional
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Determinar si el tratamiento con EPO más MLT altera la tasa de comorbilidades relacionadas con el parto prematuro en comparación con los controles de placebo simultáneos.
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4 semanas después de la conclusión del tratamiento, hasta las 38 semanas de edad gestacional
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Shenandoah Robinson, MD, Johns Hopkins University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
16 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
24 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de junio de 2024
Última verificación
1 de junio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB00301237
- R01HD104673-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .