促红细胞生成素和褪黑激素对脑室内出血极早产儿的安全性 (SCEMPI)
2024年4月11日 更新者：Johns Hopkins University
促红细胞生成素和褪黑激素联合治疗脑室内出血极早产儿 (SCEMPI) 的安全性
非常早产的婴儿容易出现许多具有终生影响的医学并发症。
其中最严重的是严重的脑室内出血 (sIVH) 和随后发展为出血后脑积水 (PHH)。
目前，PHH 的唯一治疗方法是手术，最常见的分流器在整个生命周期内都容易出现故障。
临床前数据表明，褪黑激素 (MLT) 和促红细胞生成素 (EPO) 在持续给药方案中给药时，可以预防从产后早期 sIVH 进展为后续 PHH 的标志。
研究人员将对患有 sIVH 的极早产儿进行 I 期、单一机构、随机、双盲试验，以确定 MLT 和 EPO 的安全组合剂量。
最多将招募 60 名患有 sIVH 的极早产新生儿，治疗至 33w6/7d，并随访至 37w6/7d。
新生儿将按照 3:1 的比例在 MLT+EPO 和安慰剂之间随机分配，所有新生儿均接受标准护理。
主要终点是复合严重不良事件（SAE）/剂量限制毒性（DLT）。
研究人员假设 MLT+EPO SAE/DLT 发生率不会高于安慰剂发生率。
次要结果将是早产合并症的发生率。
为指导未来疗效临床试验设计而收集的探索性数据将包括从临床图像中获取的系列神经影像指标、系列新生儿神经发育检查、血清和尿液 MLT 和 EPO 水平以及液体生物标志物。
这一初步安全性试验的成功实施将为指导下一阶段的临床试验提供必要的数据，以测试持续的 MLT + EPO 治疗是否可以减少手术干预的需要，并避免分流脑积水的终生负担。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
60
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Jessica Wollett
- 电话号码：667-306-8141
- 邮箱：jwollet1@jhmi.edu
研究联系人备份
- 姓名：Kathryn Lowe
- 邮箱：klowe3@jh.edu
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21287
- 招聘中
- Johns Hopkins Hospital
-
接触：
- Katie Lowe
- 邮箱：kathrynlowe@jhmi.edu
-
首席研究员：
- Shenandoah Robinson, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5个月 至 7个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 新生儿重症监护病房 (NICU) 住院患者出生年龄 >22 岁且
- 出生后 21 天内的 sIVH，定义为过去 5 天内进行的头部超声检查至少为单侧 III5 级
- 预计至少存活 3 天
- 没有先天性代谢或遗传异常，预期生存期低于足月当量
- 初级新生儿科医生的批准
- 动脉或静脉通路
- 适当的照顾者提供知情同意
排除标准：
- 预期寿命
- 具有预期寿命的严重先天性异常或遗传疾病
- 肝衰竭
- 严重的血液学危象，如弥散性血管内凝血
- 胎儿水肿
- 红细胞增多症（血细胞比容 < 65%）
- 需要药物治疗的年龄段高血压
- 弓形体病、巨细胞病毒、风疹或梅毒感染的临床关注或诊断
- 没有合适的人可用或愿意提供知情同意
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MLT+EPO
褪黑激素 3 mg/mL 口服注射器，每晚肠内注射。 对于体重小于 1200 克的新生儿，将剂量分成两半，每半间隔 30 分钟给药。 高剂量阿法依泊汀 epbx 重组体（1000 单位/千克）注射器静脉注射，每 48 小时一次，共 10 剂。 周一、周三和周五每周 3 次皮下或静脉注射重组低剂量阿法依泊汀 alfa-epbx（400 单位/千克），直至 33-6/7 周。 |
褪黑激素成分将是 30 mg/kg 的单日剂量，在晚上肠内给药。
EPO 成分是一个两阶段方案，高剂量 EPO（1000 U/kg/剂 q 48 小时 ± 2hr IV）10 剂，然后维持剂量 EPO（400 U/kg/剂 q 周一、周三、周五 IV/SC ) 至 33-6/7 周。
维持性 EPO 剂量将在最接近完成高剂量系列的那一天开始。
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂口服注射器每晚肠内注射。 安慰剂注射器 IV 每 48 小时一次，共 10 剂。 安慰剂皮下注射或静脉注射，每周 3 次，每周一、周三和周五，直至 33-6/7 周。 |
安慰剂肠内和静脉注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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包括死亡在内的 SAE/DLT 发生率
大体时间：治疗结束后 4 周，直至孕周 38 周
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检验以下假设：MLT 和 EPO 混合物在严重脑室内出血 (sIVH) 的极早产儿中的严重不良事件 (SAE)/剂量限制毒性 (DLT) 发生率与接受 MLT 和 EPO 治疗的受试者的 SAE/DLT 发生率相似安慰剂
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治疗结束后 4 周，直至孕周 38 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过早产相关合并症率评估 EPO 加 MLT 的疗效
大体时间：治疗结束后 4 周，直至孕周 38 周
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确定与同时安慰剂对照相比，EPO 加 MLT 治疗是否会改变早产相关合并症的发生率。
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治疗结束后 4 周，直至孕周 38 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Shenandoah Robinson, MD、Johns Hopkins University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年4月15日
初级完成 (估计的)
2027年9月30日
研究完成 (估计的)
2027年9月30日
研究注册日期
首次提交
2022年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月8日
首次发布 (实际的)
2022年11月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月11日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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