Účinnost modulátorů CFTR podle koterapie (MODUCO)
Je účinnost modulátorů CFTR (transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy) ovlivněna koterapií? Populační komparativní studie efektivity využívající údaje z francouzského registru cystické fibrózy propojené s francouzskou národní databází zdravotního pojištění
Pokud modulátory CFTR nejsou vysoce účinné, zavedení modulátorů CFTR (regulátor transmembránové vodivosti cystické fibrózy) by mohlo v reálném životě vést k současnému omezení nebo přerušení respiračních souběžných terapií. Takové omezení/přerušení respiračních souběžných terapií by mohlo vést k celkovému snížení efektivity péče o CF.
Studie MODUCO si klade za cíl: 1) porovnat klinickou účinnost na plicní funkce a plicní exacerbaci modulátoru CFTR během roku zahájení, podle úrovně koterapie u pacientů s CF; 2) popsat povahu a úroveň respiračních souběžných terapií (azithromycin, RhDNáza, inhalační antibiotika) v roce před zahájením modulátoru CFTR; 3) popsat změny v respiračních souběžných terapiích během prvního a druhého roku po zahájení modulátoru CFTR a porovnat tyto dva modulátory CFTR; 4) popsat adherenci k modulátoru CFTR během prvního a druhého roku po jeho zahájení; 5) studovat souvislost mezi povahou respiračních souběžných terapií a adherencí k modulátoru CFTR během prvního a druhého roku po jeho zahájení.
Bude provedena národní populační srovnávací studie účinnosti, založená na retrospektivní analýze klinických údajů a údajů o předpisech francouzského registru CF spojeného s francouzským národním systémem zdravotních údajů (SNDS).
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Isabelle DURIEU, MD
- Telefonní číslo: 0033 (0)4 78 86 13 52
- E-mail: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Marie VIPREY, MD
- Telefonní číslo: 0033 (0)4 72 11 51 39
- E-mail: marie.viprey@chu-lyon.fr
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- - pacienti s CF ve věku 6 let a více,
- Léčeno alespoň 6 měsíců ivakaftorem nebo lumacaftorem/ivakaftorem nebo elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem,
- Zahrnuto ve francouzském registru CF,
- Komu se osvědčila pravděpodobnostní shoda s databází SNDS.
Kritéria vyloučení:
- žádný
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Exponovaná skupina
Pacienti léčení modulátorem CFTR s alespoň přerušením jedné respirační souběžné terapie (azithromycin, RhDNáza nebo inhalační antibiotika) během roku zahájení (A0) modulátoru CFTR.
|
Vysazení nebo omezení alespoň jedné respirační souběžné léčby (azithromycin, RhDNáza nebo inhalační antibiotika)
|
|
Kontrolní skupina
Pacienti léčení modulátorem CFTR bez jakéhokoli přerušení respirační koterapie (azithromycin, RhDNáza, inhalační antibiotika) během roku zahájení (A0) modulátoru CFTR.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Funkce plic
Časové okno: dva roky
|
Předpovězená změna nejlepšího usilovného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV1) měřená během roku (A+1) ve srovnání s rokem zahájení (A0) modulátoru CFTR.
Nejlepší FEV1 roku se každoročně shromažďuje ve francouzském registru CF.
|
dva roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 69HCL20_0066
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .