Effektivitet af CFTR-modulatorer i henhold til co-terapi (MODUCO)
Påvirkes effektiviteten af CFTR-modulatorer (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) af co-terapi? En befolkningsbaseret sammenlignende effektivitetsundersøgelse, der bruger data fra det franske register over cystisk fibrose knyttet til den franske nationale sundhedsforsikringsdatabase
Medmindre CFTR-modulatorer er yderst effektive, kan introduktionen af CFTR-modulatorer (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) føre til samtidig reduktion eller afbrydelse af respiratoriske co-terapier i det virkelige liv. En sådan reduktion/seponering af respiratoriske co-terapier kan føre til et samlet fald i effektiviteten af CF-behandling.
MODUCO-studiet har til formål: 1) at sammenligne den kliniske effektivitet på lungefunktion og pulmonal eksacerbation af CFTR-modulator i løbet af året for påbegyndelse, i henhold til niveauet af co-terapi blandt CF-patienter; 2) at beskrive arten og niveauet af respiratoriske co-terapier (azithromycin, RhDNase, inhalerede antibiotika) i året før initiering af CFTR-modulator; 3) at beskrive ændringerne i respiratoriske co-terapier i løbet af det første og det andet år efter initieringen af CFTR-modulator og sammenligne mellem de to CFTR-modulatorer; 4) at beskrive overholdelse af CFTR-modulator i løbet af det første og det andet år efter dens initiering; 5) at studere sammenhængen mellem arten af respiratoriske co-terapier og overholdelse af CFTR-modulator i løbet af det første og det andet år efter dets påbegyndelse.
Et nationalt befolkningsbaseret sammenlignende effektivitetsstudie vil blive udført, baseret på retrospektiv analyse af kliniske data og receptdata fra det franske CF-register forbundet med det franske nationale sundhedsdatasystem (SNDS).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Isabelle DURIEU, MD
- Telefonnummer: 0033 (0)4 78 86 13 52
- E-mail: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Marie VIPREY, MD
- Telefonnummer: 0033 (0)4 72 11 51 39
- E-mail: marie.viprey@chu-lyon.fr
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- - CF-patienter i alderen 6 år og derover,
- Behandlet i mindst 6 måneder med ivacaftor eller lumacaftor/ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor,
- Inkluderet i det franske CF-register,
- For hvem probabilistisk matchning med SNDS-databasen er lykkedes.
Ekskluderingskriterier:
- ingen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Udsat gruppe
Patienter behandlet med CFTR-modulator med mindst seponering af én respiratorisk co-terapi (azithromycin, RhDNase eller inhalerede antibiotika) i løbet af året for påbegyndelse (A0) af CFTR-modulator.
|
Seponering eller reduktion af mindst én respiratorisk co-terapi (azithromycin, RhDNase eller inhalerede antibiotika)
|
|
Kontrolgruppe
Patienter behandlet med CFTR-modulator uden afbrydelse af respiratorisk co-terapi (azithromycin, RhDNase, inhalerede antibiotika) i løbet af året for påbegyndelse (A0) af CFTR-modulator.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Lungefunktion
Tidsramme: to år
|
Ændring i det bedste forcerede udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1) % forudsagt, målt i løbet af året (A+1) sammenlignet med initieringsåret (A0) af CFTR-modulatoren.
Årets bedste FEV1 indsamles årligt i det franske CF-register.
|
to år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Forventet)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 69HCL20_0066
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cystisk fibrose
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringFibrose | Lymfødem | Fibrosis syndrom | Hoved & amp; HalskræftForenede Stater
-
National Cancer Centre, SingaporeMerck Sharp & Dohme LLC; National Cancer Center, JapanIkke rekrutterer endnuTilbagevendende adenoid cystisk karcinom | Papillært skjoldbruskkirtelcarcinom | Adenoid Cystic Carcinoma MetastatiskSingapore, Japan, Malaysia, Sydkorea