Eficacia de los moduladores de CFTR según la coterapia (MODUCO)
¿Se ve afectada la eficacia de los moduladores CFTR (regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística) por la coterapia? Un estudio de eficacia comparativa basado en la población utilizando datos del registro francés de fibrosis quística vinculado a la base de datos del seguro nacional de salud francés
A menos que los moduladores de CFTR sean altamente efectivos, la introducción de moduladores de CFTR (regulador de conductancia transmembrana de fibrosis quística) podría conducir a la reducción o interrupción concomitante de las co-terapias respiratorias en la vida real. Tal reducción/interrupción de las coterapias respiratorias podría conducir a una disminución general de la eficacia de la atención de la FQ.
El estudio MODUCO tiene como objetivo: 1) comparar la eficacia clínica sobre la función pulmonar y la exacerbación pulmonar del modulador CFTR durante el año de inicio, según el nivel de coterapia entre pacientes con FQ; 2) describir la naturaleza y el nivel de coterapias respiratorias (azitromicina, RhDNasa, antibióticos inhalados) en el año anterior al inicio del modulador CFTR; 3) describir los cambios en las coterapias respiratorias durante el primer y segundo año después del inicio del modulador CFTR y comparar entre los dos moduladores CFTR; 4) describir la adherencia al modulador CFTR durante el primer y segundo año después de su inicio; 5) estudiar la asociación entre la naturaleza de las co-terapias respiratorias y la adherencia al modulador CFTR durante el primer y segundo año después de su inicio.
Se llevará a cabo un estudio nacional de eficacia comparativa basado en la población, basado en un análisis retrospectivo de los datos clínicos y de prescripción del registro francés de FQ vinculado con el sistema nacional de datos de salud francés (SNDS).
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Isabelle DURIEU, MD
- Número de teléfono: 0033 (0)4 78 86 13 52
- Correo electrónico: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Marie VIPREY, MD
- Número de teléfono: 0033 (0)4 72 11 51 39
- Correo electrónico: marie.viprey@chu-lyon.fr
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- - Pacientes con FQ de 6 años o más,
- Tratado durante al menos 6 meses con ivacaftor o lumacaftor/ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor,
- Incluido en el registro francés de FQ,
- Para quienes ha tenido éxito el cotejo probabilístico con la base de datos SNDS.
Criterio de exclusión:
- ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo expuesto
Pacientes tratados con modulador CFTR con al menos la suspensión de una coterapia respiratoria (azitromicina, RhDNasa o antibióticos inhalados) durante el año de inicio (A0) del modulador CFTR.
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Interrupción o reducción de al menos una coterapia respiratoria (azitromicina, RhDNasa o antibióticos inhalados)
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Grupo de control
Pacientes tratados con modulador de CFTR sin interrupción de la coterapia respiratoria (azitromicina, RhDNasa, antibióticos inhalados) durante el año de inicio (A0) del modulador de CFTR.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Función pulmonar
Periodo de tiempo: dos años
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Cambio en el mejor volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) % predicho, medido durante el año (A+1) en comparación con el año de inicio (A0) del modulador CFTR.
El mejor FEV1 del año se recoge anualmente en el Registro francés de FQ.
|
dos años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antibacterianos
- Azitromicina
Otros números de identificación del estudio
- 69HCL20_0066
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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