Efficacité des modulateurs CFTR selon la co-thérapie (MODUCO)
L'efficacité des modulateurs CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) est-elle affectée par la co-thérapie ? Une étude d'efficacité comparative en population utilisant les données du registre français de la mucoviscidose couplées à la base de données nationale de l'assurance maladie
À moins que les modulateurs CFTR ne soient très efficaces, l'introduction de modulateurs CFTR (régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique) pourrait entraîner une réduction concomitante ou l'arrêt des co-thérapies respiratoires dans la vie réelle. Une telle réduction/arrêt des co-thérapies respiratoires pourrait entraîner une diminution globale de l'efficacité des soins de la mucoviscidose.
L'étude MODUCO vise à : 1) comparer l'efficacité clinique sur la fonction pulmonaire et l'exacerbation pulmonaire du modulateur CFTR au cours de l'année d'initiation, selon le niveau de co-thérapie chez les patients atteints de mucoviscidose ; 2) décrire la nature et le niveau des co-thérapies respiratoires (azithromycine, RhDNase, antibiotiques inhalés) dans l'année précédant l'initiation du modulateur CFTR ; 3) décrire l'évolution des co-thérapies respiratoires au cours de la première et de la deuxième année suivant l'initiation du modulateur CFTR et comparer entre les deux modulateurs CFTR ; 4) décrire l'adhésion au modulateur CFTR durant la première et la deuxième année suivant son initiation ; 5) étudier l'association entre la nature des co-thérapies respiratoires et l'adhésion au modulateur CFTR durant la première et la deuxième année suivant son initiation.
Une étude nationale d'efficacité comparative en population générale sera menée, basée sur l'analyse rétrospective des données cliniques et de prescription du registre français de la mucoviscidose en lien avec le système national des données de santé (SNDS).
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Isabelle DURIEU, MD
- Numéro de téléphone: 0033 (0)4 78 86 13 52
- E-mail: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Marie VIPREY, MD
- Numéro de téléphone: 0033 (0)4 72 11 51 39
- E-mail: marie.viprey@chu-lyon.fr
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- - les patients atteints de mucoviscidose âgés de 6 ans et plus,
- Traité au moins 6 mois par ivacaftor ou lumacaftor/ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor,
- Inscrit au registre français de la mucoviscidose,
- Pour qui l'appariement probabiliste avec la base SNDS a réussi.
Critère d'exclusion:
- rien
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Groupe exposé
Patients traités par modulateur CFTR avec au moins l'arrêt d'une co-thérapie respiratoire (azithromycine, RhDNase ou antibiotiques inhalés) au cours de l'année d'initiation (A0) du modulateur CFTR.
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Arrêt ou réduction d'au moins une co-thérapie respiratoire (azithromycine, RhDNase ou antibiotiques inhalés)
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Groupe de contrôle
Patients traités par modulateur CFTR sans arrêt de co-thérapie respiratoire (azithromycine, RhDNase, antibiotiques inhalés) au cours de l'année d'initiation (A0) du modulateur CFTR.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fonction pulmonaire
Délai: deux ans
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Evolution du meilleur volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEM1) % prédit, mesuré au cours de l'année (A+1) par rapport à l'année d'initiation (A0) du modulateur CFTR.
Le meilleur VEMS de l'année est collecté annuellement au Registre Français de la Mucoviscidose.
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deux ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Anticipé)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 69HCL20_0066
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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