CFTR-modulaattoreiden tehokkuus yhteishoidon mukaan (MODUCO)
Vaikuttaako yhteishoito CFTR-modulaattoreiden (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) tehokkuuteen? Väestöpohjainen vertaileva tehokkuustutkimus, jossa käytetään ranskalaisen kystisen fibroosirekisterin tietoja, jotka on linkitetty Ranskan kansalliseen sairausvakuutustietokantaan
Elleivät CFTR-modulaattorit ole erittäin tehokkaita, CFTR-modulaattorien (Kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä) käyttöönotto voi johtaa samanaikaiseen hengityselinten yhteishoitojen vähentämiseen tai lopettamiseen tosielämässä. Tällainen hengitysteiden yhteishoitojen vähentäminen/keskeyttäminen voi johtaa CF-hoidon tehokkuuden yleiseen laskuun.
MODUCO-tutkimuksen tavoitteena on: 1) verrata CFTR-modulaattorin kliinistä tehokkuutta keuhkojen toimintaan ja keuhkojen pahenemiseen aloitusvuonna CF-potilaiden yhteishoidon tason mukaan; 2) kuvata hengitysteiden rinnakkaishoitojen (atsitromysiini, RhDNaasi, inhaloitavat antibiootit) luonne ja taso CFTR-modulaattorin aloittamista edeltävänä vuonna; 3) kuvata muutoksia hengityselinten yhteisterapioissa ensimmäisen ja toisen vuoden aikana CFTR-modulaattorin käyttöönoton jälkeen ja vertailla kahta CFTR-modulaattoria; 4) kuvaamaan sitoutumista CFTR-modulaattoriin ensimmäisen ja toisen vuoden aikana sen käyttöönoton jälkeen; 5) tutkia hengitysyhdistelmähoitojen luonteen ja CFTR-modulaattoriin sitoutumisen välistä yhteyttä ensimmäisen ja toisen vuoden aikana sen aloittamista seuraavana.
Suoritetaan kansallinen väestöpohjainen vertaileva tehokkuustutkimus, joka perustuu Ranskan CF-rekisterin kliinisen ja reseptitietojen retrospektiiviseen analyysiin, joka on yhdistetty Ranskan kansalliseen terveystietojärjestelmään (SNDS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Isabelle DURIEU, MD
- Puhelinnumero: 0033 (0)4 78 86 13 52
- Sähköposti: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Marie VIPREY, MD
- Puhelinnumero: 0033 (0)4 72 11 51 39
- Sähköposti: marie.viprey@chu-lyon.fr
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- - 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat CF-potilaat,
- hoidettu vähintään 6 kuukautta ivakaftorilla tai lumakaftorilla/ivakaftorilla tai eleksakaftorilla/tezakaftorilla/ivakaftorilla,
- Sisältyy ranskalaiseen CF-rekisteriin,
- Kenelle todennäköisyyslaskenta SNDS-tietokannan kanssa on onnistunut.
Poissulkemiskriteerit:
- ei mitään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Paljastettu ryhmä
Potilaat, joita hoidettiin CFTR-modulaattorilla ja jotka ovat lopettaneet vähintään yhden hengityselinten yhteishoidon (atsitromysiini, RhDNaasi tai inhaloitavat antibiootit) CFTR-modulaattorin aloitusvuoden (A0) aikana.
|
Vähintään yhden hengitystiehoidon (atsitromysiini, RhDNaasi tai inhaloitavat antibiootit) lopettaminen tai vähentäminen
|
|
Kontrolliryhmä
Potilaat, joita hoidettiin CFTR-modulaattorilla ilman, että hengityselinten yhteishoitoa (atsitromysiini, RhDNaasi, inhaloitavat antibiootit) keskeytettiin CFTR-modulaattorin aloitusvuonna (A0).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen toiminta
Aikaikkuna: kaksi vuotta
|
Parhaan pakotetun uloshengityksen tilavuuden muutos 1 sekunnissa (FEV1) % ennustettu, mitattuna vuoden aikana (A+1) verrattuna CFTR-modulaattorin käynnistysvuoteen (A0).
Vuoden paras FEV1 kerätään vuosittain Ranskan CF-rekisterissä.
|
kaksi vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL20_0066
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .