Effectiviteit van CFTR-modulatoren volgens co-therapie (MODUCO)

Tenzij CFTR-modulatoren zeer effectief zijn, zou de introductie van CFTR-modulatoren (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) kunnen leiden tot gelijktijdige vermindering of stopzetting van respiratoire co-therapieën in het echte leven. Een dergelijke vermindering/stopzetting van respiratoire co-therapieën zou kunnen leiden tot een algehele afname van de effectiviteit van CF-zorg.

De MODUCO-studie heeft tot doel: 1) de klinische effectiviteit op de longfunctie en pulmonale exacerbatie van CFTR-modulator te vergelijken gedurende het jaar van start, volgens het niveau van gelijktijdige therapie bij CF-patiënten; 2) het beschrijven van de aard en het niveau van respiratoire co-therapieën (azithromycine, RhDNase, geïnhaleerde antibiotica) in het jaar voorafgaand aan de start van CFTR-modulator; 3) beschrijven van de veranderingen in respiratoire co-therapieën tijdens het eerste en tweede jaar na de start van de CFTR-modulator en vergelijken tussen de twee CFTR-modulatoren; 4) om de naleving van de CFTR-modulator te beschrijven tijdens het eerste en het tweede jaar na de start ervan; 5) het bestuderen van de associatie tussen de aard van respiratoire co-therapieën en therapietrouw aan CFTR-modulator gedurende het eerste en het tweede jaar na de start ervan.

Er zal een nationaal vergelijkend effectiviteitsonderzoek onder de bevolking worden uitgevoerd, gebaseerd op een retrospectieve analyse van klinische en voorschriftgegevens van het Franse CF-register, gekoppeld aan het Franse nationale gezondheidsgegevenssysteem (SNDS).