Eficácia dos moduladores CFTR de acordo com a co-terapia (MODUCO)
A eficácia dos moduladores de CFTR (regulador de condutância transmembrana de fibrose cística) é afetada pela coterapia? Um estudo comparativo de eficácia baseado na população usando dados do registro francês de fibrose cística vinculado ao banco de dados do seguro nacional de saúde francês
A menos que os moduladores CFTR sejam altamente eficazes, a introdução de moduladores CFTR (regulador de condutância transmembrana de fibrose cística) pode levar à redução concomitante ou descontinuação de co-terapias respiratórias na vida real. Essa redução/descontinuação de co-terapias respiratórias pode levar a uma diminuição geral da eficácia do tratamento da FC.
O estudo MODUCO tem como objetivos: 1) comparar a eficácia clínica na função pulmonar e exacerbação pulmonar do modulador CFTR durante o ano de início, de acordo com o nível de co-terapia entre pacientes com FC; 2) descrever a natureza e nível de co-terapias respiratórias (azitromicina, RhDNase, antibióticos inalatórios) no ano anterior ao início do modulador CFTR; 3) descrever as mudanças nas co-terapias respiratórias durante o primeiro e segundo ano após o início do modulador CFTR e comparar entre os dois moduladores CFTR; 4) descrever a adesão ao modulador CFTR durante o primeiro e o segundo ano após o seu início; 5) estudar a associação entre a natureza das co-terapias respiratórias e a adesão ao modulador CFTR durante o primeiro e o segundo ano após o seu início.
Será realizado um estudo nacional de eficácia comparativa de base populacional, com base na análise retrospectiva de dados clínicos e de prescrição do registro francês de CF vinculado ao sistema nacional de dados de saúde francês (SNDS).
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Isabelle DURIEU, MD
- Número de telefone: 0033 (0)4 78 86 13 52
- E-mail: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Estude backup de contato
- Nome: Marie VIPREY, MD
- Número de telefone: 0033 (0)4 72 11 51 39
- E-mail: marie.viprey@chu-lyon.fr
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- - Pacientes com FC com idade igual ou superior a 6 anos,
- Tratado há pelo menos 6 meses com ivacaftor ou lumacaftor/ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor,
- Incluído no registro francês de FC,
- Para quem a correspondência probabilística com o banco de dados SNDS foi bem-sucedida.
Critério de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo exposto
Pacientes tratados com modulador CFTR com pelo menos a descontinuação de uma coterapia respiratória (azitromicina, RhDNase ou antibióticos inalatórios) durante o ano de início (A0) do modulador CFTR.
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Descontinuação ou redução de pelo menos uma coterapia respiratória (azitromicina, RhDNase ou antibióticos inalatórios)
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Grupo de controle
Pacientes tratados com modulador CFTR sem descontinuação da coterapia respiratória (azitromicina, RhDNase, antibióticos inalatórios) durante o ano de início (A0) do modulador CFTR.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Função pulmonar
Prazo: dois anos
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Alteração no melhor volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) % previsto, medido durante o ano (A+1) em comparação com o ano de início (A0) do modulador CFTR.
O melhor VEF1 do ano é coletado anualmente no Registro Francês de FC.
|
dois anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL20_0066
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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