Efficacia dei modulatori CFTR secondo la co-terapia (MODUCO)
L'efficacia dei modulatori CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) è influenzata dalla co-terapia? Uno studio di efficacia comparativa basato sulla popolazione che utilizza i dati del registro francese della fibrosi cistica collegato al database dell'assicurazione sanitaria nazionale francese
A meno che i modulatori CFTR non siano altamente efficaci, l'introduzione dei modulatori CFTR (regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica) potrebbe portare a una concomitante riduzione o interruzione delle co-terapie respiratorie nella vita reale. Tale riduzione/interruzione delle co-terapie respiratorie potrebbe portare a una diminuzione complessiva dell'efficacia della cura della FC.
Lo studio MODUCO si propone di: 1) confrontare l'efficacia clinica sulla funzione polmonare e sull'esacerbazione polmonare del modulatore CFTR durante l'anno di inizio, in base al livello di co-terapia tra i pazienti CF; 2) descrivere la natura e il livello delle co-terapie respiratorie (azitromicina, RhDNasi, antibiotici inalatori) nell'anno precedente l'inizio del modulatore CFTR; 3) descrivere i cambiamenti nelle co-terapie respiratorie durante il primo e il secondo anno dopo l'inizio del modulatore CFTR e confrontare i due modulatori CFTR; 4) descrivere l'adesione al modulatore CFTR durante il primo e il secondo anno dopo il suo inizio; 5) studiare l'associazione tra la natura delle co-terapie respiratorie e l'aderenza al modulatore CFTR durante il primo e il secondo anno dopo il suo inizio.
Verrà condotto uno studio di efficacia comparativa basato sulla popolazione nazionale, basato sull'analisi retrospettiva dei dati clinici e di prescrizione del registro francese della FC collegato al sistema nazionale di dati sanitari francese (SNDS).
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Isabelle DURIEU, MD
- Numero di telefono: 0033 (0)4 78 86 13 52
- Email: isabelle.durieu@chu-lyon.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Marie VIPREY, MD
- Numero di telefono: 0033 (0)4 72 11 51 39
- Email: marie.viprey@chu-lyon.fr
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- - Pazienti CF di età pari o superiore a 6 anni,
- trattato per almeno 6 mesi con ivacaftor o lumacaftor/ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor,
- Incluso nel registro CF francese,
- Per chi è riuscita la corrispondenza probabilistica con il database SNDS.
Criteri di esclusione:
- nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Retrospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo esposto
Pazienti trattati con modulatore CFTR con almeno l'interruzione di una co-terapia respiratoria (azitromicina, RhDNasi o antibiotici per via inalatoria) durante l'anno di inizio (A0) del modulatore CFTR.
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Interruzione o riduzione di almeno una co-terapia respiratoria (azitromicina, RhDNase o antibiotici per via inalatoria)
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Gruppo di controllo
Pazienti trattati con modulatore CFTR senza alcuna interruzione della co-terapia respiratoria (azitromicina, RhDNase, antibiotici per via inalatoria) durante l'anno di inizio (A0) del modulatore CFTR.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Funzione polmonare
Lasso di tempo: due anni
|
Variazione del miglior volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) % del predetto, misurata durante l'anno (A+1) rispetto all'anno di inizio (A0) del modulatore CFTR.
Il miglior FEV1 dell'anno viene raccolto ogni anno nel registro francese della FC.
|
due anni
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 69HCL20_0066
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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