Dalfampridin u egyptských pacientů s roztroušenou sklerózou
Účinek dalfampridinu na poruchy chůze, kognice a únavu u egyptských pacientů s roztroušenou sklerózou
Jedinou schválenou léčbou poruchy chůze u RS je dalfampridin (také známý jako fampridin, 4-aminopyridin, 4-AP). Fampridin proniká hematoencefalickou bariérou a zlepšuje narušené axonální vedení selektivním blokováním draslíkových kanálů. Kromě toho další studie zkoumaly možný příznivý účinek dalfampridinu na kognitivní funkce a únavu.
Hlavním cílem této studie je prozkoumat vliv dalfampridinu na poruchy chůze, kognitivní funkce a únavu na vzorku egyptských pacientů s roztroušenou sklerózou.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie: randomizovaná dvojitě zaslepená placebem kontrolovaná studie. Studijní prostředí: Ambulantní klinika RS v univerzitní nemocnici Ain Shams a nemocnici Dar Alshefa, sídlí ve východní Káhiře a slouží velkému sektoru ministerstva zdravotnictví pro pacienty ve Velké Káhiře.
Období dva roky. Populace pacientů s relabující remitentní roztroušenou sklerózou navštěvující ms kliniku splňující kritéria pro zařazení.
Velikost vzorku: 100 pacientů (50 pacientů v aktivní skupině a 50 pacientů ve skupině s placebem).
Studijní postupy:
U pacientů s diagnostikovanou RS budou hodnocena kritéria pro zařazení a vyloučení pomocí vybraných screeningových škál. Vhodní pacienti budou náhodně rozděleni do jedné ze dvou skupin: skupina s dalfampridinem ER 10 mg dvakrát denně a skupina s placebem po dobu 12 po sobě jdoucích týdnů.
Všichni pacienti budou vystaveni:
Komplexní anamnéza a neurologické vyšetření. Demografické informace (pohlaví, věk a roky vzdělání), jakož i jejich klinické charakteristiky (věk na počátku, trvání onemocnění, nástup posledního relapsu, užívání DMD a další léky během studie).
MRI léze mozku a páteře (místo a počet lézí). Zkontrolujte seznam vedlejších účinků dalfampridinu. Rozšířená škála stavu postižení (EDSS) (Kurtzke, 1983). The Patient Health Questionnaire (PHQ-9) Arabský překlad (Kroenke et al., 2001).
Hodnocení chůze:
- Časovaný test chůze na 25 stop (25FWT) (Motl et al., 2017).
- Hauserův ambulantní index (Hauser et al., 1983).
- Bergova bilanční škála (Berg et al., 1992).
- Padá za poslední 2 týdny.
Kognitivní hodnocení:
- Arabsky ověřená verze baterie BICAM, která ohrozila test modality symbolových číslic (SDMT, rychlost zpracování informací), test verbálního učení (VLT, verbální paměť) a krátkou revizi vizuoprostorové paměti (BVMT-R, vizuální paměť) (Alboudi et al. ., 2020).
- Montreal Cognitive Assessment (MoCA) arabská verze (Abd El-Rahman a El-Gaafary, 2009).
- Frontální hodnotící baterie (FAB) (pro výkonné funkce) (Dubois a Litvan, 2000).
Hodnocení únavy provedl:
o Modifikovaná stupnice únavového dopadu (MFIS) v arabské verzi za poslední 4 týdny (Farran et al., 2020).
• Hodnocení chůze, poznávání a únavy bude provedeno na začátku a po 12 týdnech léčby zaslepeným hodnotitelem.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ali Shalash, PhD
- Telefonní číslo: 01111124815
- E-mail: ali_neuro@yahoo.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Eman Hamid, MD
Studijní místa
-
-
-
Cairo, Egypt, 11591
- Nábor
- Ain shams univeristy
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > 18 let.
- Jednotlivci s diagnózou RRMS na základě revidovaných kritérií McDonald 2017
- Pacienti s EDSS (Expanded Disability Status Scale) ≤ 5,5
- Pacienti s poruchou chůze podle testu chůze 25 stop (25FWT) s omezením ≥ 4 sekundy
Kritéria vyloučení:
- Ženy, které jsou těhotné, zamýšlené otěhotnět nebo kojit.
- Anamnéza epilepsie nebo neuralgie trojklaného nervu.
- Anamnéza jakéhokoli psychiatrického nebo lékařského onemocnění ovlivňujícího kognici a únavu.
- Další komorbidity, které mohou ovlivnit chůzi.
- Klinický relaps v posledních třech měsících.
- Pacienti nespolupracující nebo nemohli provést požadované škály.
- Pacienti se středně těžkou až těžkou depresí podle dotazníku o zdravotním stavu pacienta (PHQ-9) s hraničním bodem ≥15.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: dalfampridin
pacienti dostávali dalfampridin ER 10 mg dvakrát denně
|
Jedinou schválenou léčbou poruchy chůze u RS je dalfampridin (také známý jako fampridin, 4-aminopyridin, 4-AP).
Fampridin proniká hematoencefalickou bariérou a zlepšuje narušenou axonální vodivost selektivním blokováním draslíkových kanálů
|
|
Komparátor placeba: Placebo
pacienti dostávali placebo
|
placebo podobné tobolce dalfampridinu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
chůze
Časové okno: ve 3 měsících
|
Časovaný test chůze na 25 stop (25FWT), vyšší skóre znamená horší výsledek
|
ve 3 měsících
|
|
chůze
Časové okno: 3 měsíce
|
Hauserův ambulantní index, vyšší skóre znamená horší výsledek
|
3 měsíce
|
|
Zůstatek
Časové okno: 3 měsíce
|
Berg balanční škála, vyšší skóre znamená horší výsledek
|
3 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
poznání
Časové okno: 3 měsíce
|
Arabsky ověřená verze baterie BICAM
|
3 měsíce
|
|
únava
Časové okno: 3 měsíce
|
Modifikovaná stupnice únavového dopadu: fyzikální, 0 až 36; kognitivní, 0 až 40; a psychosociální, 0 až 8. vyšší skóre znamená horší výsledek
|
3 měsíce
|
|
poznání
Časové okno: 3 měsíce
|
MOCA, vyšší skóre znamená lepší výsledek
|
3 měsíce
|
|
Poznání
Časové okno: 3 měsíce
|
přední hodnotící baterie
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Autoimunitní onemocnění
- Roztroušená skleróza
- Skleróza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Blokátory draslíkových kanálů
- 4-Aminopyridin
Další identifikační čísla studie
- FMASU MD 551/2020
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .