Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní pokus s jednorázovou dávkou ilofotázy Alfa u hypofosfatázie

5. února 2025 aktualizováno: AM-Pharma

Otevřená pilotní studie k hodnocení účinků ilofotázy Alfa na biomarkery u dospělých pacientů s hypofosfatázií

Cílem této klinické studie je porovnat účinnost dvou dávek ilofotázy alfa, enzymatické substituční léčby, u pacientů s hypofosfatázií (HPP). Hlavní otázkou, kterou se snaží zodpovědět, je, zda škodlivé akumulující se hladiny extracelulárního anorganického pyrofosfátu (PPi) a pyridoxal-5'-fosfátu (PLP) lze snížit pomocí ilofotázy alfa.

Výzkumníci budou porovnávat dvě dávky ilofotázy alfa, aby zjistili, zda se účinky léčby mezi dávkami liší.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Rekombinantní lidská alkalická fosfatáza (ilofotáza alfa) je plnohodnotná lidská chimérická alkalická fosfatáza (ALP), která by mohla být přínosem pro pacienty s hypofosfatázií (HPP), která se vyznačuje nízkou aktivitou tkáňově nespecifického izoenzymu alkalické fosfatázy (TNSALP).

Jedná se o pilotní studii pro potenciální budoucí studii zaměřenou na zjištění, zda léčba ilofotázou alfa může normalizovat cirkulující hladiny PPi, PLP a dalších biochemických markerů deficitu TNSALP spolu s bezpečností/snášenlivostí různých dávek ilofotázy alfa. Studie je navržena jako jednocentrová, otevřená, randomizovaná, klinická studie s paralelními skupinami u dospělých pacientů s HPP. Budou hodnoceny dvě různé úrovně dávek (0,8 mg/kg a 3,2 mg/kg) ilofotázy alfa.

Účastníci obdrží jednu dávku ilofotázy alfa, podávanou jako 1-hodinovou intravenózní infuzi v den studie 1. Účastníci zůstanou ve výzkumném centru celkem 12 dní; od 2 dnů před podáním studovaného léčiva (záběh) do 10 dnů po léčbě. Další následné hodnocení je naplánováno 14 dní po podání ilofotázy alfa.

Vzorky krve a moči budou odebírány denně pro stanovení koncentrace léčiva a laboratorní měření hodnotící bezpečnost a účinnost léčby. Kromě toho budou fyzické prohlídky provedeny v den 1 a podle potřeby poté.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená varianta v genu pro tkáňově nespecifickou isozym alkalickou fosfatázu (ALPL).
  • Klinické příznaky HPP.
  • Lékařská anamnéza s 1) alespoň dvěma nezávislými měřeními alkalické fosfatázy (ALP) pod dolní úrovní normálu (LLN) a 2) alespoň jedním měřením buď PPi nebo PLP nad horní úrovní normálu (ULN).
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu (ICF) v souladu s místními předpisy při screeningu.
  • Pacientky musí během studie souhlasit s tím, že neotěhotní/neotěhotní svou partnerku. V důsledku toho musí pacientky souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce, jak je podrobně uvedeno v protokolu studie.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník se nemůže nebo nechce zúčastnit všech plánovaných návštěv a provést všechna protokolem nařízená hodnocení.
  • Má známou nebo předpokládanou přecitlivělost na ilofotázu alfa nebo kteroukoli složku použitého přípravku.
  • Tělesná hmotnost < 40 kilogramů a > 120 kilogramů.
  • Pacient má v anamnéze klinicky významné abnormality nebo jakékoli onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro pacienta tím, že se účastní studie.
  • Užívání NSAID v posledních 2 týdnech.
  • Užívání kortikosteroidů v posledních 4 týdnech.
  • Použití sloučenin určených k interferenci s kostním metabolismem (např. Denosumab, Teriparatid, Romosozumab, Raloxifen) v posledních 3 měsících.
  • Užívání bisfosfonátů v posledních 2 letech.
  • Účast ve studii léčiva během 60 dnů nebo pětinásobku poločasu léčiva, podle toho, co je delší, před podáním ilofotázy alfa.
  • Užívání asfotázy alfa v předchozích 3 měsících. Pacientům nebude odepřena schválená asfotáza alfa, pokud je to lékařsky indikováno.
  • Pacientka, která je v současné době těhotná nebo kojící.
  • Užívání doplňků včetně vitamínu B6.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,8 mg/kg ilofotázy alfa
Jedna dávka podávaná intravenózně po dobu 1 hodiny
Biologický: Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg
Biologické: jednorázová jednohodinová intravenózní infuze 0,8 mg/kg ilofotázy alfa
Ostatní jména:
  • shrnout
Experimentální: 3,2 mg/kg ilofotázy alfa
Jedna dávka podávaná intravenózně po dobu 1 hodiny
Biologický: Ilofotase Alfa, 3,2 mg/kg
Biologické: jednorázová jednohodinová intravenózní infuze 3,2 mg/kg ilofotázy alfa
Ostatní jména:
  • shrnout

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální procentní změna od výchozí hodnoty v extracelulárním anorganickém pyrofosfátu (PPI)
Časové okno: 1. den na 10. den
Procentní změna z výchozí hodnoty (PCBL) v koncentraci séra PPI se počítá pro všechna měření po dávce PPI zaznamenaná od 1. dne do 10. dne. Na pacienta bylo provedeno 12 měření: 3 v den 1 a 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítá se procentní změna z výchozí hodnoty pro měření X (x = 1,… 12): PCBL (x) = [(PPI (x) -ppi (základní linie))/PPI (základní linie)]*100. Maximální procentní změna subjektu oproti základní linii je definována jako max (PCBL (1),…, PCBL (12)).
1. den na 10. den
Maximální procentní změna oproti základní linii v pyridoxálním 5'-fosfátu (PLP)
Časové okno: 1. den na 10. den
Procentní změna z výchozí hodnoty (PCBL) v koncentraci PLP séra se počítá pro všechna opatření po dávce PLP zaznamenaná od 1. dne do 10. dne. Na pacienta bylo provedeno 12 měření: 3 v den 1 a 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítá se procentní změna z výchozí hodnoty pro měření X (x = 1,… 12): PCBL (x) = [(PLP (x) -PLP (základní linie))/PLP (základní linie)]*100. Maximální procentní změna subjektu oproti základní linii je definována jako max (PCBL (1),…, PCBL (12)).
1. den na 10. den

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 až den 15
Jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u subjektu zařazeného a léčeného do klinické studie bez ohledu na jeho příčinnou souvislost se studovaným lékem.
Den 1 až den 15

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální procentní změna od výchozí hodnoty v aktivitě alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: 1. den na 10. den

Procentní změna z výchozí hodnoty (PCBL) v aktivitě ALP se vypočítá pro všechna opatření ALP po dávce zaznamenaná od 2. dne do 10. dne.

Na pacienta bylo provedeno 9 měření: 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítá se procento změny z výchozí hodnoty pro měření x (x = 1,… 9): PCBL (x) = (ALP (x) -alp (základní linie))/ALP (základní linie)*100, [x = 1, ..., 9].

Maximální procentní změna subjektu od základní linie je definována jako max (PCBL (1),…, PCBL (9))
1. den na 10. den
Maximální procentní změna oproti výchozí hodnotě u moči fosfoethanolaminu (PEA)
Časové okno: 1. den na 10. den
Procentní změna z výchozí hodnoty (PCBL) v koncentraci hrášku se počítá pro všechna měření hrachového hrachu zaznamenaná od 2. dne 10. dne. Na pacienta bylo provedeno 9 měření: 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítá se procentní změna z výchozí hodnoty pro měření x (x = 1,… 9): PCBL (x) = [(PEA (x) -PEA (základní linie))/PEA (základní linie)]*100. Maximální procentní změna subjektu oproti základní linii je definována jako max (PCBL (1),…, PCBL (9)).
1. den na 10. den
Maximální procentní změna z výchozí hodnoty v pyridoxálním (PL).
Časové okno: 1. den na 10. den
Procentní změna z výchozí hodnoty (PCBL) v koncentraci PL séra se počítá pro všechna měření po dávce zaznamenaná od 1. dne do 10. dne. Na pacienta bylo provedeno 12 měření: 3 v den 1 a 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítá se procentní změna z výchozí hodnoty pro měření x (x = 1,… 12): PCBL (x) = [(PL (x) -pl (základní linie))/PL (základní linie)]*100. Maximální procentní změna subjektu oproti základní linii je definována jako max (PCBL (1),…, PCBL (12)).
1. den na 10. den
Maximální změna násobky z výchozího poměru PL/PLP
Časové okno: 1. den na 10. den
Změna zálohy z základní linie (FCBL) v poměru PL/PLP se vypočítává pro všechna opatření po dávce PL/PLP zaznamenaná od 1. dne do 10. dne. Na pacienta bylo provedeno 12 měření: 3 v den 1 a 1 každý den od 2. dne do 10. dne. Vypočítává se změna násobky z výchozí hodnoty pro měření X (x = 1,… 12): FCBL (x) = (PL/PLPRATIO (x)/PL/PLPRATIO (základní linie)). Maximální změna násobnosti subjektu od základní linie je definována jako max (FCBL (1),…, FCBL (12)).
1. den na 10. den
Nežádoucí účinky (čaje)
Časové okno: 1. den na 15. den
Jakýkoli nedotknutelný lékařský výskyt u pacienta zapsaného a léčeného v klinické studii bez ohledu na jeho příčinný vztah k zkušebnímu léku.
1. den na 15. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AM-Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. května 2023

Primární dokončení (Aktuální)

7. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

12. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

6. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AP-recAP-HPP-01-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit