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Prova pilota di Ilofotase Alfa a dose singola nell'ipofosfatasia

5 febbraio 2025 aggiornato da: AM-Pharma

Studio pilota in aperto per valutare gli effetti di Ilofotase alfa sui biomarcatori in pazienti adulti con ipofosfatasia

L'obiettivo di questo studio clinico è confrontare l'efficacia di due dosi di ilofotase alfa, un trattamento enzimatico sostitutivo, in pazienti con ipofosfatasia (HPP). La domanda principale a cui si propone di rispondere è se i livelli dannosi accumulati di pirofosfato inorganico extracellulare (PPi) e piridossal 5'-fosfato (PLP) possono essere ridotti con ilofotase alfa.

I ricercatori confronteranno le due dosi di ilofotase alfa per vedere se gli effetti del trattamento differiscono tra le dosi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La fosfatasi alcalina umana ricombinante (ilofotase alfa) è una fosfatasi alcalina chimerica umana a lunghezza intera (ALP) che potrebbe beneficiare i pazienti con ipofosfatasia (HPP), che è caratterizzata da una bassa attività dell'isoenzima non specifico del tessuto della fosfatasi alcalina (TNSALP).

Questo è uno studio pilota per un potenziale studio futuro volto a identificare se il trattamento con ilofotase alfa può normalizzare i livelli circolanti di PPi, PLP e altri marcatori biochimici del deficit di TNSALP insieme alla sicurezza/tollerabilità di diverse dosi di ilofotase alfa. Lo studio è concepito come uno studio clinico monocentrico, in aperto, randomizzato, a gruppi paralleli in pazienti adulti con HPP. Saranno valutati due diversi livelli di dose (0,8 mg/kg e 3,2 mg/kg) di ilofotase alfa.

I partecipanti riceveranno una singola dose di ilofotase alfa, somministrata come infusione endovenosa di 1 ora il giorno di studio 1. I partecipanti rimarranno presso il centro di ricerca per un totale di 12 giorni; da 2 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio (run-in) a 10 giorni dopo il trattamento. È prevista un'ulteriore valutazione di follow-up 14 giorni dopo la somministrazione di ilofotase alfa.

Verranno prelevati giornalmente campioni di sangue e urina per la concentrazione del farmaco e le misurazioni di laboratorio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento. Inoltre, il primo giorno e, se necessario, verranno eseguiti esami fisici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Würzburg, Germania, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Variante geneticamente confermata nel gene ALPL (isozyme alkaline phosphatase) tessuto-non specifico.
  • Sintomi clinici di HPP.
  • Anamnesi medica con 1) almeno due misurazioni indipendenti di fosfatasi alcalina (ALP) al di sotto del livello inferiore della norma (LLN) e 2) almeno una misurazione di PPi o PLP al di sopra del livello superiore della norma (ULN).
  • Fornitura di modulo di consenso informato firmato e datato (ICF) in conformità con le normative locali allo screening.
  • Le pazienti devono acconsentire a non rimanere incinta/a non mettere incinta la propria partner, durante lo studio. Di conseguenza, i pazienti devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata come dettagliato nel protocollo dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante non è in grado o non vuole partecipare a tutte le visite programmate ed eseguire tutte le valutazioni richieste dal protocollo.
  • Ha un'ipersensibilità nota o sospetta all'ilofotase alfa o a uno qualsiasi dei componenti della formulazione utilizzata.
  • Peso corporeo < 40 chilogrammi e > 120 chilogrammi.
  • Il paziente ha una storia di anomalie clinicamente significative o di qualsiasi malattia che, a parere dello sperimentatore dello studio, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo per il paziente con la sua partecipazione allo studio.
  • Uso di FANS nelle ultime 2 settimane.
  • Uso di corticosteroidi nelle ultime 4 settimane.
  • Uso di composti destinati ad interferire con il metabolismo osseo (ad es. Denosumab, Teriparatide, Romosozumab, Raloxifene) negli ultimi 3 mesi.
  • Uso di bifosfonati negli ultimi 2 anni.
  • Partecipazione a una sperimentazione farmacologica entro 60 giorni, o cinque volte l'emivita del farmaco, a seconda di quale sia più lunga, prima della somministrazione di ilofotase alfa.
  • Uso di asfotase alfa nei 3 mesi precedenti. I pazienti non saranno esclusi dal trattamento con asfotase alfa approvato se indicato dal punto di vista medico.
  • Un paziente che è attualmente in gravidanza o in allattamento.
  • Uso di integratori tra cui la vitamina B6.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 0,8 mg/kg di ilofotase alfa
Singola dose somministrata per via endovenosa nell'arco di 1 ora
Biologico: Ilofotase alfa, 0,8 mg/kg
Biologico: singola infusione endovenosa di 1 ora di 0,8 mg/kg di ilofotase alfa
Altri nomi:
  • ricapitolare
Sperimentale: 3,2 mg/kg di ilofotase alfa
Singola dose somministrata per via endovenosa nell'arco di 1 ora
Biologico: Ilofotase alfa, 3,2 mg/kg
Biologico: singola infusione endovenosa di 1 ora di 3,2 mg/kg di ilofotase alfa
Altri nomi:
  • ricapitolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione massima percentuale dal basale nel pirofosfato inorganico extracellulare (PPI)
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10
La variazione percentuale dal basale (PCBL) nella concentrazione sierica di PPI viene calcolata per tutte le misure PPI post-dose registrate dal giorno 1 al giorno 10. Per paziente sono state eseguite 12 misurazioni: 3 al giorno 1 e 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione percentuale dal basale per la misurazione x (x = 1,… 12): pcbl (x) = [(ppi (x) -pi (basale))/ppi (basale)]*100. La variazione massima percentuale del soggetto dal basale è definita come Max (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Giorno 1 al giorno 10
Variazione massima percentuale dal basale nel 5'-fosfato piridossale (PLP)
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10
La variazione percentuale dal basale (PCBL) nella concentrazione sierica di PLP viene calcolata per tutte le misure PLP post-dose registrate dal giorno 1 al giorno 10. Per paziente sono state eseguite 12 misurazioni: 3 al giorno 1 e 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione percentuale dal basale per la misurazione x (x = 1,… 12): pcbl (x) = [(plp (x) -plp (basale))/plp (basale)]*100. La variazione massima percentuale del soggetto dal basale è definita come Max (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Giorno 1 al giorno 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Qualsiasi evento medico spiacevole in un soggetto arruolato e trattato nello studio clinico, indipendentemente dalla sua relazione causale con il farmaco oggetto dello studio.
Dal giorno 1 al giorno 15

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione massima percentuale dal basale nell'attività di fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10

La variazione percentuale dal basale (PCBL) nell'attività ALP viene calcolata per tutte le misure ALP post-dose registrate dal giorno 2 al giorno 10.

Per paziente sono state eseguite 9 misurazioni: 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione percentuale dal basale per la misurazione x (x = 1,… 9): PCBL (x) = (ALP (x) -Alp (basale))/ALP (basale)*100, [x = 1, ..., 9].

La variazione massima percentuale del soggetto dal basale è definita come Max (PCBL (1), ..., PCBL (9))
Giorno 1 al giorno 10
Variazione massima percentuale dal basale nella fosfoetanolamina (PEA)
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10
La variazione percentuale dal basale (PCBL) nella concentrazione di PEA viene calcolata per tutte le misure PEA post-dose registrate dal giorno 2 al giorno 10. Per paziente sono state eseguite 9 misurazioni: 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione percentuale dal basale per la misurazione x (x = 1,… 9): pcbl (x) = [(pEA (x) -pea (basale))/pEA (basale)]*100. La variazione percentuale massima del soggetto dal basale è definita come Max (PCBL (1), ..., PCBL (9)).
Giorno 1 al giorno 10
Variazione massima percentuale dal basale in piridossale (PL).
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10
La variazione percentuale dal basale (PCBL) nella concentrazione sierica di PL viene calcolata per tutte le misure PL post-dose registrate dal giorno 1 al giorno 10. Per paziente sono state eseguite 12 misurazioni: 3 al giorno 1 e 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione percentuale dal basale per la misurazione x (x = 1,… 12): pcbl (x) = [(pl (x) -pl (basale))/pl (basale)]*100. La variazione massima percentuale del soggetto dal basale è definita come Max (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Giorno 1 al giorno 10
Variazione massima della piega rispetto al rapporto PL/PLP
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 10
La variazione di piega rispetto al basale (FCBL) nel rapporto PL/PLP viene calcolata per tutte le misure di rapporto PL/PLP post-dose registrate dal giorno 1 al giorno 10. Per paziente sono state eseguite 12 misurazioni: 3 al giorno 1 e 1 ogni giorno dal giorno 2 al giorno 10. Viene calcolata la variazione di piega dal basale per la misurazione x (x = 1,… 12): FCBL (x) = (PL/PLPRatio (X)/PL/PLPRatio (basale)). La variazione di piega massima del soggetto dal basale è definita come MAX (FCBL (1), ..., FCBL (12)).
Giorno 1 al giorno 10
Eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Giorno 1 al giorno 15
Qualsiasi occorrenza medica spiacevole in un paziente arruolato e trattato nello studio clinico indipendentemente dalla sua relazione causale con il farmaco di prova.
Giorno 1 al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

AM-Pharma

Investigatori

  • Investigatore principale: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 maggio 2023

Completamento primario (Effettivo)

7 luglio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

12 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

6 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AP-recAP-HPP-01-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ilofotase alfa, 0,8 mg/kg

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