单剂量 Ilofotase Alfa 在低磷酸酯酶症中的初步试验

纳入标准：

• 组织非特异性同工酶碱性磷酸酶 (ALPL) 基因的基因变异。
• HPP的临床症状。
• 病史 1) 至少有两项独立的碱性磷酸酶 (ALP) 测量值低于正常值下限 (LLN) 和 2) 至少有一项 PPi 或 PLP 测量值高于正常值上限 (ULN)。
• 在筛选时根据当地法规提供签署并注明日期的知情同意书 (ICF)。
• 在试验期间，患者必须同意不怀孕/不让他们的伴侣怀孕。 因此，患者必须同意使用研究方案中详述的充分避孕措施。

排除标准：

• 参与者不能或不愿参加所有预定的访问并执行所有协议规定的评估。
• 已知或怀疑对 ilofotase alfa 或所用制剂的任何成分过敏。
• 体重 < 40 公斤和 > 120 公斤。
• 患者有临床显着异常或任何疾病的病史，在试验研究者看来，这些疾病可能会混淆试验结果或对患者参与试验造成额外风险。
• 过去 2 周内使用 NSAID。
• 在过去 4 周内使用过皮质类固醇。
• 使用旨在干扰骨代谢的化合物（例如 地诺单抗、特立帕肽、Romosozumab、雷洛昔芬）在过去 3 个月内。
• 在过去 2 年中使用过双膦酸盐。
• 在施用 ilofotase alfa 之前，在 60 天内或药物半衰期的五倍（以较长者为准）内参加药物试验。
• 在过去 3 个月内使用过 asfotase alfa。 如果有医学指征，患者将不会拒绝接受批准的 asfotase alfa。
• 当前怀孕或哺乳期的患者。
• 使用包括维生素 B6 在内的补充剂。