- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT05890794
Pilotforsøk med enkeltdose Ilofotase Alfa ved hypofosfatasi
Open-label pilotforsøk for å evaluere effekten av Ilofotase Alfa på biomarkører hos voksne pasienter med hypofosfatasi
Målet med denne kliniske studien er å sammenligne effektiviteten til to doser av ilofotase alfa, en enzymerstatningsbehandling, hos pasienter med hypofosfatasi (HPP). Hovedspørsmålet det tar sikte på å besvare er om de skadelige akkumulerende nivåene av ekstracellulært uorganisk pyrofosfat (PPi) og pyridoksal 5'-fosfat (PLP) kan reduseres med ilofotase alfa.
Forskere vil sammenligne de to dosene av ilofotase alfa for å se om behandlingseffektene er forskjellige mellom dosene.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Rekombinant human alkalisk fosfatase (ilofotase alfa) er en full-lengde human kimær alkalisk fosfatase (ALP) som kan være til nytte for pasienter med hypofosfatasi (HPP), som er preget av lav aktivitet av vevs-uspesifikk isoenzym av alkalisk fosfatase (TNSALP).
Dette er en pilotstudie for en potensiell fremtidig studie som tar sikte på å identifisere om behandling med ilofotase alfa kan normalisere sirkulerende nivåer av PPi, PLP og andre biokjemiske markører for TNSALP-mangel sammen med sikkerheten/toleransen til ulike doser av ilofotase alfa. Studien er designet som et enkeltsenter, åpent, randomisert, parallell gruppe klinisk forsøk på voksne pasienter med HPP. To ulike dosenivåer (0,8 mg/kg og 3,2 mg/kg) av ilofotase alfa vil bli vurdert.
Deltakerne vil motta en enkeltdose av ilofotase alfa, administrert som en 1-times intravenøs infusjon på studiedag 1. Deltakerne vil bo på forskningssenteret i totalt 12 dager; fra 2 dager før studielegemiddeladministrasjon (innkjøring) til 10 dager etter behandling. En ytterligere oppfølgingsvurdering er planlagt 14 dager etter administrering av ilofotase alfa.
Blod- og urinprøver vil bli tatt daglig for legemiddelkonsentrasjon og laboratoriemålinger for å vurdere sikkerhet og effektivitet av behandlingen. I tillegg vil det bli utført fysiske undersøkelser på dag 1 og ved behov etterpå.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Kristie Bass
- Telefonnummer: +1-252-230-6338
- E-post: k.bass@am-pharma.com
Studiesteder
-
-
-
Würzburg, Tyskland, 97074
- Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet variant i det vevsuspesifikke isozym alkalisk fosfatase (ALPL)-genet.
- Kliniske symptomer på HPP.
- Sykehistorie med 1) minst to uavhengige mål av alkalisk fosfatase (ALP) under lavere nivå av normal (LLN) og 2) minst én måling av enten PPi eller PLP over øvre normalnivå (ULN).
- Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema (ICF) i samsvar med lokale forskrifter ved screening.
- Pasienter må samtykke i å ikke bli gravid/ikke å gjøre partneren sin gravid, under forsøket. Følgelig må pasienter godta å bruke adekvat prevensjon som beskrevet i studieprotokollen.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren er ikke i stand til eller vil ikke delta i alle planlagte besøk og utføre alle protokollpålagte vurderinger.
- Har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor ilofotase alfa eller noen komponenter i formuleringen som brukes.
- Kroppsvekt < 40 kilogram og > 120 kilogram.
- Pasienten har en historie med klinisk signifikante abnormiteter eller sykdom som, etter prøveforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av forsøket eller utgjøre en ekstra risiko for pasienten ved deres deltakelse i studien.
- NSAID-bruk de siste 2 ukene.
- Bruk av kortikosteroider de siste 4 ukene.
- Bruk av forbindelser beregnet på å forstyrre benmetabolismen (f.eks. Denosumab, Teriparatide, Romosozumab, Raloxifene) i løpet av de siste 3 månedene.
- Bruk av bisfosfonater de siste 2 årene.
- Deltakelse i en legemiddelutprøving innen 60 dager, eller fem ganger halveringstiden til legemidlet, avhengig av hva som er lengst, før administrering av ilofotase alfa.
- Bruk av asfotase alfa de siste 3 månedene. Pasienter vil ikke bli holdt tilbake fra godkjent asfotase alfa hvis det er medisinsk indisert.
- En pasient som for øyeblikket er gravid eller ammer.
- Bruk av kosttilskudd inkludert vitamin B6.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: 0,8 mg/kg ilofotase alfa
Enkeltdose administrert intravenøst over 1 time
|
Biologisk: enkelt 1-times intravenøs infusjon av 0,8 mg/kg ilofotase alfa
Andre navn:
|
Eksperimentell: 3,2 mg/kg ilofotase alfa
Enkeltdose administrert intravenøst over 1 time
|
Biologisk: enkelt 1-times intravenøs infusjon av 3,2 mg/kg ilofotase alfa
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i ekstracellulært uorganisk pyrofosfat (PPi)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
|
Gjennomsnittlig (SD), median (minimum, maksimum) endring i PPi plasmakonsentrasjoner over tid, presentert etter dosegruppe og total
|
Dag 1 til dag 10
|
Endring i Pyridoxal 5'-fosfat (PLP)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
|
Gjennomsnittlig (SD), median (minimum, maksimum) endring i PLP plasmakonsentrasjoner over tid presentert etter dosegruppe og totalt.
|
Dag 1 til dag 10
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
|
Enhver uheldig medisinsk hendelse hos et individ som er registrert og behandlet i den kliniske studien uavhengig av årsakssammenhengen med studiemedikamentet.
|
Dag 1 til dag 15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AP-recAP-HPP-01-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg
-
Green Cross CorporationFullførtMukopolysakkaridose IIKorea, Republikken
-
Gangnam Severance HospitalFullført
-
Aileron Therapeutics, Inc.Fullført
-
Keymed Biosciences Co.LtdHar ikke rekruttert ennåSystemisk lupus erythematosus
-
GlaxoSmithKlineFullførtMuskeldystrofierFrankrike, Forente stater
-
Healthgen Biotechnology Corp.RekrutteringEmfysem sekundært til medfødt AATDForente stater
-
Aridis Pharmaceuticals, Inc.Fullført
-
Crucell Holland BVNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Fullført
-
BioMarin PharmaceuticalFullført
-
Crucell Holland BVNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Fullført