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Essai pilote d'une dose unique d'Ilofotase Alfa dans l'hypophosphatasie

30 novembre 2023 mis à jour par: AM-Pharma

Essai pilote ouvert pour évaluer les effets de l'ilofotase Alfa sur les biomarqueurs chez les patients adultes atteints d'hypophosphatasie

L'objectif de cet essai clinique est de comparer l'efficacité de deux doses d'ilofotase alfa, un traitement enzymatique substitutif, chez des patients atteints d'hypophosphatasie (HPP). La principale question à laquelle il vise à répondre est de savoir si les niveaux d'accumulation nocifs de pyrophosphate inorganique extracellulaire (PPi) et de pyridoxal 5'-phosphate (PLP) peuvent être réduits avec l'ilofotase alfa.

Les chercheurs compareront les deux doses d'ilofotase alfa pour voir si les effets du traitement diffèrent entre les doses.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La phosphatase alcaline humaine recombinante (ilofotase alfa) est une phosphatase alcaline chimérique humaine complète (ALP) qui pourrait bénéficier aux patients atteints d'hypophosphatasie (HPP), qui se caractérise par une faible activité de l'isoenzyme tissulaire non spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP).

Il s'agit d'un essai pilote pour un futur essai potentiel visant à déterminer si le traitement par l'ilofotase alfa peut normaliser les taux circulants de PPi, de PLP et d'autres marqueurs biochimiques du déficit en TNSALP, ainsi que l'innocuité/la tolérabilité de différentes doses d'ilofotase alfa. L'essai est conçu comme un essai clinique monocentrique, ouvert, randomisé, en groupes parallèles chez des patients adultes atteints d'HPP. Deux niveaux de dose différents (0,8 mg/kg et 3,2 mg/kg) d'ilofotase alfa seront évalués.

Les participants recevront une dose unique d'ilofotase alfa, administrée sous forme de perfusion intraveineuse d'une heure le jour de l'étude 1. Les participants resteront au centre de recherche pendant 12 jours au total ; de 2 jours avant l'administration du médicament à l'étude (préliminaire) à 10 jours après le traitement. Une évaluation de suivi supplémentaire est prévue 14 jours après l'administration d'ilofotase alfa.

Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés quotidiennement pour la concentration de drogue et des mesures de laboratoire évaluant la sécurité et l'efficacité du traitement. De plus, des examens physiques seront effectués le jour 1 et au besoin par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Würzburg, Allemagne, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Variante génétiquement confirmée dans le gène de la phosphatase alcaline isozyme non spécifique aux tissus (ALPL).
  • Symptômes cliniques de l'HPP.
  • Antécédents médicaux avec 1) au moins deux mesures indépendantes de la phosphatase alcaline (ALP) en dessous du niveau inférieur de la normale (LLN) et 2) au moins une mesure de PPi ou de PLP au-dessus du niveau supérieur de la normale (ULN).
  • Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté conformément aux réglementations locales lors de la sélection.
  • Les patientes doivent accepter de ne pas tomber enceinte/de ne pas mettre leur partenaire enceinte pendant l'essai. Par conséquent, les patientes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate, comme indiqué dans le protocole de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Le participant ne peut pas ou ne veut pas participer à toutes les visites prévues et effectuer toutes les évaluations prescrites par le protocole.
  • A une hypersensibilité connue ou suspectée à l'ilofotase alfa ou à l'un des composants de la formulation utilisée.
  • Poids corporel < 40 kilogrammes et > 120 kilogrammes.
  • Le patient a des antécédents d'anomalies cliniquement significatives ou de toute maladie qui, de l'avis de l'investigateur de l'essai, pourrait fausser les résultats de l'essai ou présenter un risque supplémentaire pour le patient par sa participation à l'essai.
  • Utilisation d'AINS au cours des 2 dernières semaines.
  • Utilisation de corticostéroïdes au cours des 4 dernières semaines.
  • Utilisation de composés destinés à interférer avec le métabolisme osseux (par ex. Denosumab, Teriparatide, Romosozumab, Raloxifène) au cours des 3 derniers mois.
  • Utilisation de bisphosphonates au cours des 2 dernières années.
  • Participation à un essai de médicament dans les 60 jours, ou cinq fois la demi-vie du médicament, selon la plus longue des deux, avant l'administration d'ilofotase alfa.
  • Utilisation d'asfotase alfa au cours des 3 derniers mois. Les patients ne seront pas privés de l'asfotase alfa approuvée si cela est médicalement indiqué.
  • Une patiente actuellement enceinte ou qui allaite.
  • Utilisation de suppléments, y compris la vitamine B6.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 0,8 mg/kg d'ilofotase alfa
Dose unique administrée par voie intraveineuse pendant 1 heure
Biologique: Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg
Biologique : perfusion intraveineuse unique d'une heure de 0,8 mg/kg d'ilofotase alfa
Autres noms:
  • résumer
Expérimental: 3,2 mg/kg d'ilofotase alfa
Dose unique administrée par voie intraveineuse pendant 1 heure
Biologique: Ilofotase Alfa, 3,2 mg/kg
Biologique : perfusion intraveineuse unique d'une heure de 3,2 mg/kg d'ilofotase alfa
Autres noms:
  • résumer

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du pyrophosphate inorganique extracellulaire (PPi)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Changement moyen (ET), médian (minimum, maximum) des concentrations plasmatiques de PPi au fil du temps, présenté par groupe de dose et global
Jour 1 à Jour 10
Modification du pyridoxal 5'-phosphate (PLP)
Délai: Jour 1 à Jour 10
Changement moyen (ET), médian (minimum, maximum) des concentrations plasmatiques de PLP au fil du temps présenté par groupe de dose et globalement.
Jour 1 à Jour 10

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Jour 1 à Jour 15
Tout événement médical indésirable chez un sujet inscrit et traité dans l'étude clinique, quelle que soit sa relation causale avec le médicament à l'étude.
Jour 1 à Jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

AM-Pharma

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 mai 2023

Achèvement primaire (Réel)

7 juillet 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

12 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2023

Première publication (Réel)

6 juin 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AP-recAP-HPP-01-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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