Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az egyszeri dózisú Ilofotase Alfa kísérleti kísérlete hipofoszfatáziában

2023. november 30. frissítette: AM-Pharma

Nyílt kísérleti kísérlet az Ilofotase Alfa biomarkerekre gyakorolt ​​hatásának értékelésére hipofoszfatáziában szenvedő felnőtt betegeknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az alfa ilofotáz, egy enzimpótló kezelés hatékonyságának összehasonlítása hypophosphatasiában (HPP) szenvedő betegeknél. A fő kérdés, amelyet meg kíván válaszolni, az, hogy az extracelluláris szervetlen pirofoszfát (PPi) és a piridoxál-5'-foszfát (PLP) káros felhalmozódása csökkenthető-e az alfa ilofotázzal.

A kutatók összehasonlítják az alfa ilofotáz két dózisát, hogy megnézzék, eltérnek-e a kezelési hatások a dózisok között.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A rekombináns humán alkalikus foszfatáz (alfa-ilofotáz) egy teljes hosszúságú humán kiméra alkalikus foszfatáz (ALP), amely előnyös lehet a hypophosphatasiában (HPP) szenvedő betegek számára, amelyet az alkalikus foszfatáz (TNSALP) szövetekre nem specifikus izoenzimének alacsony aktivitása jellemez.

Ez egy kísérleti kísérlet egy lehetséges jövőbeli vizsgálathoz, amelynek célja annak megállapítása, hogy az alfa-ilofotáz-kezelés normalizálja-e a keringő PPi, PLP és a TNSALP-hiány egyéb biokémiai markereinek szintjét, valamint az alfa-ilofotáz különböző dózisainak biztonságosságát/tolerálhatóságát. A vizsgálatot egyközpontú, nyílt elrendezésű, randomizált, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálatként tervezték HPP-ben szenvedő felnőtt betegeken. Az alfa-ilofotáz két különböző dózisszintjét (0,8 mg/kg és 3,2 mg/kg) értékelik.

A résztvevők egyetlen adag alfa-ilofotázt kapnak, 1 órás intravénás infúzió formájában az 1. vizsgálati napon. A résztvevők összesen 12 napig maradnak a kutatóközpontban; a vizsgálati gyógyszer beadása (bejáratás) előtti 2 naptól a kezelés utáni 10 napig. Az alfa ilofotáz beadása után 14 nappal további nyomon követési értékelést terveznek.

Naponta vér- és vizeletmintát vesznek a gyógyszerkoncentráció, valamint a kezelés biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére szolgáló laboratóriumi mérések céljából. Ezenkívül fizikális vizsgálatokat végeznek az 1. napon és szükség szerint azt követően is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Würzburg, Németország, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikailag igazolt variáns a szöveti nem specifikus izoenzim alkalikus foszfatáz (ALPL)-génben.
  • A HPP klinikai tünetei.
  • Orvosi anamnézis 1) legalább két független alkalikus foszfatáz (ALP) méréssel a normál alsó szintje (LLN) alatt és 2) legalább egy PPi vagy PLP mérés a normál felső szintje (ULN) felett.
  • A szűréskor aláírt és dátummal ellátott informált beleegyezési űrlap (ICF) biztosítása a helyi előírásoknak megfelelően.
  • A betegeknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat során nem esnek teherbe/partnerüket. Következésképpen a betegeknek bele kell egyezniük a vizsgálati protokollban részletezett megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevő nem tud vagy nem akar részt venni az összes tervezett látogatáson és elvégezni az összes protokoll által előírt értékelést.
  • Ismert vagy feltételezett túlérzékenysége van az alfa-ilofotázzal vagy az alkalmazott készítmény bármely összetevőjével szemben.
  • Testtömeg < 40 kilogramm és > 120 kilogramm.
  • A páciens anamnézisében klinikailag jelentős rendellenességek vagy bármilyen olyan betegség szerepel, amely a vizsgálatot végző személy véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy a vizsgálatban való részvételével további kockázatot jelenthet a páciens számára.
  • NSAID-használat az elmúlt 2 hétben.
  • Kortikoszteroidok használata az elmúlt 4 hétben.
  • Olyan vegyületek alkalmazása, amelyek a csontanyagcserét zavarják (pl. Denosumab, Teriparatide, Romosozumab, Raloxifene) az elmúlt 3 hónapban.
  • Biszfoszfonátok használata az elmúlt 2 évben.
  • Részvétel egy gyógyszervizsgálatban az alfa ilofotáz beadása előtt 60 napon belül, vagy a gyógyszer felezési idejének ötszöröse, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Alfa-aszfotáz használata az elmúlt 3 hónapban. A betegeket nem vonják vissza az engedélyezett aszfotáz alfa-tól, ha orvosilag indokolt.
  • Olyan beteg, aki jelenleg terhes vagy szoptat.
  • Kiegészítők használata, beleértve a B6-vitamint.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 0,8 mg/kg alfa ilofotáz
Egyszeri adag intravénásan, 1 órán keresztül
Biológiai: Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg
Biológiai: 0,8 mg/ttkg alfa ilofotáz egyszeri 1 órás intravénás infúzió
Más nevek:
  • újrafutóz
Kísérleti: 3,2 mg/kg alfa ilofotáz
Egyszeri adag intravénásan, 1 órán keresztül
Biológiai: Ilofotase Alfa, 3,2 mg/kg
Biológiai: 3,2 mg/kg alfa ilofotáz egyszeri 1 órás intravénás infúzió
Más nevek:
  • újrafutóz

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az extracelluláris szervetlen pirofoszfát (PPi) változása
Időkeret: 1. naptól 10. napig
A PPi plazmakoncentrációjának átlagos (SD), medián (minimum, maximum) változása az idő múlásával, dóziscsoportonként és összességében bemutatva
1. naptól 10. napig
A piridoxál-5'-foszfát (PLP) változása
Időkeret: 1. naptól 10. napig
A PLP plazmakoncentrációjának átlagos (SD), medián (minimális, maximum) változása az idő függvényében dóziscsoportonként és összességében.
1. naptól 10. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE)
Időkeret: 1. naptól 15. napig
Bármilyen nemkívánatos orvosi esemény a klinikai vizsgálatba bevont és kezelt alanyban, függetlenül annak ok-okozati összefüggésétől a vizsgált gyógyszerrel.
1. naptól 15. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AM-Pharma

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. július 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 12.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 26.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 30.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AP-recAP-HPP-01-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel