Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba pilotażowa pojedynczej dawki Ilofotazy Alfa w hipofosfatazji

5 lutego 2025 zaktualizowane przez: AM-Pharma

Otwarta próba pilotażowa mająca na celu ocenę wpływu ilofotazy alfa na biomarkery u dorosłych pacjentów z hipofosfatazją

Celem tego badania klinicznego jest porównanie skuteczności dwóch dawek ilofotazy alfa, enzymatycznego leczenia zastępczego, u pacjentów z hipofosfatazją (HPP). Głównym pytaniem, na które ma odpowiedzieć, jest to, czy szkodliwe gromadzące się poziomy zewnątrzkomórkowego nieorganicznego pirofosforanu (PPi) i 5'-fosforanu pirydoksalu (PLP) można zmniejszyć za pomocą ilofotazy alfa.

Naukowcy porównają dwie dawki ilofotazy alfa, aby sprawdzić, czy efekty leczenia różnią się między dawkami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rekombinowana ludzka fosfataza alkaliczna (ilofotaza alfa) jest pełnej długości ludzką chimeryczną fosfatazą alkaliczną (ALP), która może przynieść korzyści pacjentom z hipofosfatazją (HPP), która charakteryzuje się niską aktywnością tkankowo nieswoistego izoenzymu fosfatazy alkalicznej (TNSALP).

Jest to badanie pilotażowe potencjalnego przyszłego badania mającego na celu określenie, czy leczenie ilofotazą alfa może normalizować krążące poziomy PPi, PLP i innych biochemicznych markerów niedoboru TNSALP wraz z bezpieczeństwem/tolerancją różnych dawek ilofotazy alfa. Badanie zostało zaprojektowane jako jednoośrodkowe, otwarte, randomizowane badanie kliniczne w grupach równoległych u dorosłych pacjentów z HPP. Ocenione zostaną dwa różne poziomy dawek (0,8 mg/kg i 3,2 mg/kg) ilofotazy alfa.

Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę ilofotazy alfa w 1-godzinnym wlewie dożylnym pierwszego dnia badania. Uczestnicy pozostaną w ośrodku badawczym łącznie przez 12 dni; od 2 dni przed podaniem badanego leku (wstęp) do 10 dni po leczeniu. Dodatkowa ocena kontrolna jest zaplanowana 14 dni po podaniu ilofotazy alfa.

Codziennie pobierane będą próbki krwi i moczu w celu określenia stężenia leku oraz pomiarów laboratoryjnych oceniających bezpieczeństwo i skuteczność leczenia. Ponadto badania fizykalne zostaną przeprowadzone pierwszego dnia iw razie potrzeby później.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Würzburg, Niemcy, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony wariant w tkankowo niespecyficznym izozymie alkalicznej fosfatazy (ALPL)-Gene.
  • Objawy kliniczne HPP.
  • Wywiad medyczny z 1) co najmniej dwoma niezależnymi pomiarami fosfatazy alkalicznej (ALP) poniżej dolnego poziomu normy (DGN) i 2) co najmniej jednym pomiarem PPi lub PLP powyżej górnego poziomu normy (ULN).
  • Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody (ICF) zgodnie z lokalnymi przepisami podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci muszą wyrazić zgodę, aby nie zajść w ciążę/nie zajść w ciążę ze swoją partnerką podczas badania. W związku z tym pacjenci muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji, jak wyszczególniono w protokole badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie może lub nie chce uczestniczyć we wszystkich zaplanowanych wizytach i przeprowadzać wszystkich ocen wymaganych protokołem.
  • Ma znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na ilofotazę alfa lub którykolwiek składnik użytego preparatu.
  • Masa ciała < 40 kilogramów i > 120 kilogramów.
  • Pacjent ma historię istotnych klinicznie nieprawidłowości lub jakąkolwiek chorobę, która zdaniem badacza badania może zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla pacjenta poprzez udział w badaniu.
  • Stosowanie NLPZ w ciągu ostatnich 2 tygodni.
  • Stosowanie kortykosteroidów w ciągu ostatnich 4 tygodni.
  • Stosowanie związków mających zaburzać metabolizm kości (np. denosumab, teryparatyd, romosozumab, raloksyfen) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Stosowanie bisfosfonianów w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Udział w badaniu klinicznym leku w ciągu 60 dni lub pięciokrotności okresu półtrwania leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem ilofotazy alfa.
  • Stosowanie asfotazy alfa w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Jeśli istnieją wskazania medyczne, pacjentom nie zostanie odmówiona zatwierdzona asfotaza alfa.
  • Pacjentka, która jest obecnie w ciąży lub karmi piersią.
  • Stosowanie suplementów, w tym witaminy B6.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,8 mg/kg ilofotazy alfa
Pojedyncza dawka podawana dożylnie w ciągu 1 godziny
Biologiczny: Ilofotaza Alfa, 0,8 mg/kg
Biologiczne: pojedynczy 1-godzinny wlew dożylny 0,8 mg/kg ilofotazy alfa
Inne nazwy:
  • podsumowanie
Eksperymentalny: 3,2 mg/kg ilofotazy alfa
Pojedyncza dawka podawana dożylnie w ciągu 1 godziny
Biologiczny: Ilofotaza alfa, 3,2 mg/kg
Biologiczne: pojedyncza 1-godzinna infuzja dożylna 3,2 mg/kg ilofotazy alfa
Inne nazwy:
  • podsumowanie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna zmiana procentowa od wartości wyjściowej w zewnątrzkomórkowym nieorganicznym pirofosforan (PPI)
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej (PCBL) w stężeniu PPI w surowicy jest obliczana dla wszystkich miar PPI po dawce zarejestrowanej z dnia 1 do dnia 10. Na pacjenta wykonano 12 pomiarów: 3 w dniu 1 i 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Procentowa zmiana od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 12) jest obliczana: pcbl (x) = [(ppi (x) -ppi (linia bazowa))/pPI (linia bazowa)]*100. Maksymalna zmiana procentowa osoby od wartości wyjściowej jest definiowana jako maks. (PCBL (1),…, PCBL (12)).
Dzień 1 na dzień 10
Maksymalna zmiana procentowa od wartości wyjściowej w pirydoksal 5'-fosforan (PLP)
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej (PCBL) w stężeniu PLP w surowicy jest obliczana dla wszystkich pomiarów PLP po dawce zarejestrowanej z dnia 1 do dnia 10. Na pacjenta wykonano 12 pomiarów: 3 w dniu 1 i 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Obliczana jest procentowa zmiana od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 12): pcbl (x) = [(PLP (x) -plp (linia bazowa))/PLP (linia bazowa)]*100. Maksymalna zmiana procentowa osoby od wartości wyjściowej jest definiowana jako maks. (PCBL (1),…, PCBL (12)).
Dzień 1 na dzień 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 15
Każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika włączonego i leczonego w badaniu klinicznym, niezależnie od jego związku przyczynowego z badanym lekiem.
Dzień 1 do dnia 15

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna zmiana procentowa od wartości wyjściowej w aktywności fosfatazy alkalicznej (ALP)
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10

Procentowa zmiana od wartości wyjściowej (PCBL) w aktywności ALP jest obliczana dla wszystkich miar ALP po dawce zarejestrowanej z dnia 2 do dnia 10.

Na pacjenta wykonano 9 pomiarów: 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Procentowa zmiana od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 9) jest obliczana: pcbl (x) = (ALP (x) -Alp (linp linia))/ALP (linia bazowa)*100, [x = 1, ..., 9].

Maksymalna zmiana procentowa pacjenta od wartości wyjściowej jest definiowana jako maks. (PCBL (1),…, PCBL (9))
Dzień 1 na dzień 10
Maksymalna zmiana procentowa od wartości wyjściowej w fosfoetanoloaminie moczu (PEA)
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (PCBL) w stężeniu grochu jest obliczana dla wszystkich miar grochu po dawce zarejestrowanych z dnia 2 do dnia 10. Na pacjenta wykonano 9 pomiarów: 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Procentowa zmiana od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 9) jest obliczana: pcbl (x) = [(Pea (x) -pea (linia bazowa))/Pea (linia podstawowa)]*100. Maksymalna zmiana procentowa podmiotu od wartości wyjściowej jest zdefiniowana jako maks. (PCBL (1),…, PCBL (9)).
Dzień 1 na dzień 10
Maksymalna zmiana procentowa od wartości wyjściowej w pirydoksach (PL).
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej (PCBL) w stężeniu PL w surowicy jest obliczana dla wszystkich miar PL po dawce zarejestrowanej z dnia 1 do dnia 10. Na pacjenta wykonano 12 pomiarów: 3 w dniu 1 i 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Procentowa zmiana od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 12) jest obliczana: pcbl (x) = [(PL (x) -pl (linia bazowa))/PL (linia podstawowa)]*100. Maksymalna zmiana procentowa osoby od wartości wyjściowej jest definiowana jako maks. (PCBL (1),…, PCBL (12)).
Dzień 1 na dzień 10
Maksymalna zmiana krotności w stosunku do wartości wyjściowej w stosunku PL/PLP
Ramy czasowe: Dzień 1 na dzień 10
Zmiana krotnie od wartości wyjściowej (FCBL) w stosunku PL/PLP jest obliczana dla wszystkich miar stosunku PL/PLP po dawce zarejestrowanej z dnia 1 do dnia 10. Na pacjenta wykonano 12 pomiarów: 3 w dniu 1 i 1 każdego dnia od dnia 2 do dnia 10. Obliczana jest zmiana krotności od linii podstawowej dla pomiaru x (x = 1,… 12): fcbl (x) = (PL/PLPratio (x)/Pl/Plpratio (linia podstawowa)). Maksymalna zmiana krotności pacjenta od wartości wyjściowej jest definiowana jako maks. (FCBL (1),…, FCBL (12)).
Dzień 1 na dzień 10
Emergentowe zdarzenia niepożądane (TEAES)
Ramy czasowe: Dzień 1 na 15
Wszelkie niezdolne występowanie medyczne u pacjenta włączono i leczono w badaniu klinicznym, niezależnie od jego przyczynowego związku z badanym lekiem.
Dzień 1 na 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AM-Pharma

Śledczy

  • Główny śledczy: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 lutego 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AP-recAP-HPP-01-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ilofotaza Alfa, 0,8 mg/kg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj