Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotforsøg med enkeltdosis Ilofotase Alfa i hypofosfatasi

5. februar 2025 opdateret af: AM-Pharma

Open-label pilotforsøg til evaluering af virkningerne af Ilofotase Alfa på biomarkører hos voksne patienter med hypofosfatasi

Målet med dette kliniske forsøg er at sammenligne effektiviteten af ​​to doser af ilofotase alfa, en enzymerstatningsbehandling, hos patienter med hypofosfatasi (HPP). Hovedspørgsmålet, det sigter mod at besvare, er, om de skadelige akkumulerende niveauer af ekstracellulært uorganisk pyrophosphat (PPi) og pyridoxal 5'-phosphat (PLP) kan reduceres med ilofotase alfa.

Forskere vil sammenligne de to doser af ilofotase alfa for at se, om behandlingseffekterne er forskellige mellem doserne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rekombinant human alkalisk phosphatase (ilofotase alfa) er en fuldlængde human kimær alkalisk phosphatase (ALP), der kan gavne patienter med hypophosphatase (HPP), som er karakteriseret ved lav aktivitet af vævs-uspecifikt isoenzym af alkalisk phosphatase (TNSALP).

Dette er et pilotforsøg for et potentielt fremtidigt forsøg, der har til formål at identificere, om behandling med ilofotase alfa kan normalisere cirkulerende niveauer af PPi, PLP og andre biokemiske markører for TNSALP-mangel sammen med sikkerheden/tolerabiliteten af ​​forskellige doser af ilofotase alfa. Forsøget er designet som et enkelt-center, åbent, randomiseret, parallelgruppe klinisk forsøg med voksne patienter med HPP. To forskellige dosisniveauer (0,8 mg/kg og 3,2 mg/kg) af ilofotase alfa vil blive vurderet.

Deltagerne vil modtage en enkelt dosis ilofotase alfa, indgivet som en 1-times intravenøs infusion på undersøgelsesdag 1. Deltagerne vil blive på forskningscentret i i alt 12 dage; fra 2 dage før administration af studielægemidlet (indkøring) til 10 dage efter behandling. En yderligere opfølgningsvurdering er planlagt 14 dage efter administration af ilofotase alfa.

Blod- og urinprøver vil blive taget dagligt til lægemiddelkoncentration og laboratoriemålinger for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​behandlingen. Derudover vil der blive udført fysiske undersøgelser på dag 1 og efter behov.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet variant i det vævs-uspecifikke isozym alkalisk fosfatase (ALPL)-gen.
  • Kliniske symptomer på HPP.
  • Sygehistorie med 1) mindst to uafhængige målinger af alkalisk fosfatase (ALP) under lavere niveau af normal (LLN) og 2) mindst én måling af enten PPi eller PLP over øvre normalniveau (ULN).
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF) i overensstemmelse med lokale regler ved screening.
  • Patienter skal acceptere ikke at blive gravid/ikke at gøre deres partner gravid under forsøget. Patienter skal derfor acceptere at bruge passende prævention som beskrevet i undersøgelsesprotokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren er ude af stand til eller uvillig til at deltage i alle planlagte besøg og udføre alle protokolpålagte vurderinger.
  • Har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for ilofotase alfa eller andre komponenter i den anvendte formulering.
  • Kropsvægt < 40 kg og > 120 kg.
  • Patienten har en historie med klinisk signifikante abnormiteter eller af enhver sygdom, der efter forsøgsforskerens mening kan forvirre resultaterne af forsøget eller udgøre en yderligere risiko for patienten ved deres deltagelse i forsøget.
  • NSAID-brug inden for de seneste 2 uger.
  • Brug af kortikosteroider inden for de seneste 4 uger.
  • Anvendelse af forbindelser beregnet til at interferere med knoglemetabolisme (f. Denosumab, Teriparatide, Romosozumab, Raloxifen) inden for de seneste 3 måneder.
  • Brug af bisfosfonater inden for de seneste 2 år.
  • Deltagelse i et lægemiddelforsøg inden for 60 dage eller fem gange lægemidlets halveringstid, alt efter hvad der er længst, før administration af ilofotase alfa.
  • Brug af asfotase alfa inden for de seneste 3 måneder. Patienter vil ikke blive udelukket fra godkendt asfotase alfa, hvis det er medicinsk indiceret.
  • En patient, der i øjeblikket er gravid eller ammer.
  • Brug af kosttilskud inklusive vitamin B6.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,8 mg/kg ilofotase alfa
Enkeltdosis administreret intravenøst ​​over 1 time
Biologisk: Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg
Biologisk: enkelt 1-times intravenøs infusion af 0,8 mg/kg ilofotase alfa
Andre navne:
  • recAP
Eksperimentel: 3,2 mg/kg ilofotase alfa
Enkeltdosis administreret intravenøst ​​over 1 time
Biologisk: Ilofotase Alfa, 3,2 mg/kg
Biologisk: enkelt 1-times intravenøs infusion af 3,2 mg/kg ilofotase alfa
Andre navne:
  • recAP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal procent ændring fra baseline i ekstracellulær uorganisk pyrophosphat (PPI)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Procentændring fra baseline (PCBL) i PPI-serumkoncentration beregnes for alle PPI-mål efter dosis, der er registreret fra dag 1 til dag 10. Per patienten blev der udført 12 målinger: 3 på dag 1 og 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Den procentvise ændring fra baseline for måling x (x = 1, ... 12) beregnes: pcbl (x) = [(ppi (x) -PPI (baseline))/ppi (baseline)]*100. Motivets maksimale procentdelændring fra baseline defineres som MAX (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Dag 1 til dag 10
Maksimal procent ændring fra baseline i pyridoxal 5'-phosphat (PLP)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Procentændring fra baseline (PCBL) i PLP-serumkoncentration beregnes for alle PLP-mål efter dosis, der er registreret fra dag 1 til dag 10. Per patienten blev der udført 12 målinger: 3 på dag 1 og 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Den procentvise ændring fra baseline for måling x (x = 1, ... 12) beregnes: pcbl (x) = [(plp (x) -PLP (baseline))/plp (baseline)]*100. Motivets maksimale procentdelændring fra baseline defineres som MAX (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Dag 1 til dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Enhver uønsket medicinsk hændelse hos et forsøgsperson, der er tilmeldt og behandlet i den kliniske undersøgelse, uanset dets årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.
Dag 1 til dag 15

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal procent ændring fra baseline i alkalisk phosphatase (ALP) aktivitet
Tidsramme: Dag 1 til dag 10

Procentændring fra baseline (PCBL) i ALP-aktivitet beregnes for alle ALP-mål efter dosis, der er registreret fra dag 2 til dag 10.

Per patienten blev 9 målinger udført: 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Den procentvise ændring fra baseline for måling x (x = 1, ... 9) beregnes: pcbl (x) = (alp (x) -alp (baseline))/alp (baseline)*100, [x = 1, ..., 9].

Motivets maksimale procentdelændring fra baseline defineres som MAX (PCBL (1), ..., PCBL (9))
Dag 1 til dag 10
Maksimal procent ændring fra baseline i urinphosphoethanolamin (PEA)
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Procentændring fra baseline (PCBL) i ærterkoncentration beregnes for alle ærdosis PEA-mål, der er registreret fra dag 2 til dag 10. Per patienten blev 9 målinger udført: 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Den procentvise ændring fra baseline for måling x (x = 1, ... 9) beregnes: pcbl (x) = [(ærter (x) -pea (baseline))/pea (baseline)]*100. Motivets maksimale procentdelændring fra baseline defineres som MAX (PCBL (1), ..., PCBL (9)).
Dag 1 til dag 10
Maksimal procent ændring fra baseline i pyridoxal (PL).
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Procentændring fra baseline (PCBL) i PL-serumkoncentration beregnes for alle PL-dosis PL-målinger, der er registreret fra dag 1 til dag 10. Per patienten blev der udført 12 målinger: 3 på dag 1 og 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Den procentvise ændring fra baseline for måling x (x = 1, ... 12) beregnes: pcbl (x) = [(pl (x) -pl (baseline))/pl (baseline)]*100. Motivets maksimale procentdelændring fra baseline defineres som MAX (PCBL (1), ..., PCBL (12)).
Dag 1 til dag 10
Maksimal foldændring fra baseline i PL/PLP -forholdet
Tidsramme: Dag 1 til dag 10
Fold ændring fra baseline (FCBL) i PL/PLP-forholdet beregnes for alle PL/PLP-forhold efter dosis, der er registreret fra dag 1 til dag 10. Per patienten blev der udført 12 målinger: 3 på dag 1 og 1 hver dag fra dag 2 til dag 10. Foldændringen fra baseline til måling x (x = 1,… 12) beregnes: fcbl (x) = (pl/plpratio (x)/pl/plpratio (baseline)). Emnets maksimale foldændring fra baseline defineres som MAX (FCBL (1), ..., FCBL (12)).
Dag 1 til dag 10
Behandling-dukent bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til dag 15
Enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst hos en patient tilmeldt og behandlet i det kliniske forsøg uanset dens årsagsforhold til forsøgsmedicinen.
Dag 1 til dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AM-Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dr Seefried, Osteologie / Klinische Studieneinheit, Orthopädische Klinik - KLH, Würzburg, Germany

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. maj 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

12. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

6. juni 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AP-recAP-HPP-01-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypofosfatasi

  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbejdspartnere
    Afsluttet
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening (BabyDetect)
    Medfødt binyrehyperplasi | Hæmofili A | Hæmofili B | Mucopolysaccharidosis I | Mucopolysaccharidosis II | Cystisk fibrose | Alpha 1-Antitrypsin mangel | Seglcellesygdom | Fanconi Anæmi | Kronisk granulomatøs sygdom | Wilsons sygdom | Svær medfødt neutropeni | Ornithin Transcarbamylase mangel | Mucopolysaccharidosis VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgien
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... og andre samarbejdspartnere
    Rekruttering
    Patientregister med sjældne sygdomme og naturhistorie - koordinering af sjældne sygdomme i Sanford (CoRDS)
    Mitokondrielle sygdomme | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinofil gastroenteritis | Moyamoyas sygdom | Multipel systematrofi | Leiomyosarkom | Leukodystrofi | Anal fistel | Spinocerebellar ataksi type 3 | Friedreich Ataxia | Kennedys sygdom | Lyme sygdom | Hæmofagocytisk lymfohistiocytose | Spinocerebellar ataksi... og andre forhold
    Forenede Stater, Australien

Kliniske forsøg med Ilofotase Alfa, 0,8 mg/kg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner