Egy korábbi klinikai vizsgálat során Delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) kezelésben részesült résztvevők hosszú távú követéses vizsgálata (EXPEDITION)
2026. február 4. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.
3. fázis, multinacionális, hosszú távú nyomon követési vizsgálat a biztonságosság és a hatékonyság értékelésére olyan alanyoknál, akik korábban klinikai vizsgálatban kaptak SRP-9001-et
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy egyetlen klinikai vizsgálatot biztosítson, egységes megközelítéssel a hosszú távú biztonságosság és hatékonyság monitorozására olyan résztvevők esetében, akik egy korábbi klinikai vizsgálat során delandisztrogén moxeparvovecet kaptak.
A vizsgálat részeként semmilyen vizsgálati gyógyszert nem adnak be.
Az infúzió előtti kiindulási érték egy korábbi klinikai vizsgálatból származó delandisztrogén moxeparvovec infúziója előtti időpont.
Minden résztvevőt legalább 5 évig követnek egy korábbi klinikai vizsgálatból származó delandisztrogén moxeparvovec infúzió beadása után.
A vizsgálatban való részvétel időtartama a korábbi klinikai vizsgálatból származó delandisztrogén moxeparvovec delandisztrogén moxeparvovec infúzióját követő utánkövetés hosszától függ.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
400
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
- Children's Health Specialty Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Tokyo, Japán, 1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japán, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japán, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
-
-
-
-
Genova, Olaszország, 16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Olaszország, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Olaszország, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajvan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tajvan, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egy korábbi klinikai vizsgálat során delandisztrogén moxeparvovecet kapott Duchenne izomdisztrófia miatt.
- Szülő(i) vagy törvényes gondozó(k) van(nak), vagy legalább 18 éves, és képes megérteni és betartani a tanulmányút ütemtervét és minden egyéb protokollkövetelményt.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevő vagy családja nem kívánja nyilvánosságra hozni a háziorvossal/alapellátási orvossal és más egészségügyi szolgáltatókkal való részvételét.
Más felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Delandistrogén Moxeparvovec
A résztvevők delandistrogén moxeparvovec-et kaptak egy korábbi klinikai vizsgálatban.
|
A vizsgálat részeként semmilyen vizsgálati gyógyszert nem adnak be.
Azok a jogosult résztvevők, akik egy korábbi klinikai vizsgálat során delandisztrogén moxeparvovec kezelésben részesültek, beletartoznak.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők száma, akiknél kezeléshez kapcsolódó mellékhatás (TEAE), súlyos mellékhatás (SAE) és különleges jelentőségű mellékhatás (AESI) jelentkezett
Időkeret: Legfeljebb 10 év
|
Legfeljebb 10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A delandistrogén moxeparvovec infúzió előtti alapértékétől a vizsgálati részvétel végéig mért North Star Ambulatory Assessment (NSAA) teljes pontszámának változása
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A padlóról való felkelés idejének változása a delandistrogén moxeparvovec infúzió előtti kiindulási állapotától a vizsgálati részvétel végéig
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A delandistrogén moxeparvovec infúzió előtti alapértékétől a vizsgálati részvétel végéig a 10 méteres sétálás/futás (10MWR) idejében bekövetkezett változás
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A Delandistrogén Moxeparvovec infúzió előtti kiindulási értékétől a vizsgálati részvétel végéig a Felső Végtag Teljesítményének (PUL) (2.0 verzió) összpontszámában bekövetkezett változás
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A PUL (2.0 verzió) tartomány-specifikus pontszámok változása a delandistrogén moxeparvovec preinfúziós alapértékétől a vizsgálati részvétel végéig
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A Delandistrogén Moxeparvovec előinfúziós alapértékétől a vizsgálati részvétel végéig mért kényszerített vitalkapacitás százalékos (FVC%) előrejelzett értékének változása
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A delandisztrögén moxeparvovec csúcskilégzési áramlási százalék (PEF%) előrejelzett értékének változása a preinfúziós alapértéktől a vizsgálati részvétel végéig
Időkeret: Alapvonal, akár 10 évig
|
Alapvonal, akár 10 évig
|
|
A szív mágneses rezonanciavizsgálat (MRI) eredményeinek változása a delandisztrongén moxeparvovec infúzió előtti alaptermékétől a vizsgálat részvételének végéig
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
|
A delandistrogén moxeparvovec preinfúziós alapvonalától a vizsgálatban való részvétel végéig bekövetkezett változások az izületi és izomrendszeri MRI-leletekben
Időkeret: Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Alapvonal, legfeljebb 10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. szeptember 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2033. október 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2033. október 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. július 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 21.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Duchenne
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Egyéb azonosító: Clinical Trials Information System (CTIS))
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .