Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere som mottok Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) i en tidligere klinisk studie (EXPEDITION)

4. februar 2026 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En fase 3, multinasjonal, langsiktig oppfølgingsstudie for å evaluere sikkerhet og effekt hos forsøkspersoner som tidligere har mottatt SRP-9001 i en klinisk studie

Hensikten med denne studien er å gi en enkelt klinisk studie med en enhetlig tilnærming til overvåking av langsiktig sikkerhet og effekt hos deltakere som fikk delandistrogen moxeparvovec i en tidligere klinisk studie. Ingen studiemedisin vil bli administrert som en del av denne studien. Pre-infusjonsbasislinje vil bli definert som tidspunktet rett før infusjon av delandistrogen moxeparvovec fra en tidligere klinisk studie. Hver deltaker vil bli fulgt i minst 5 år etter infusjon av delandistrogen moxeparvovec fra en tidligere klinisk studie. Varigheten av deltakelse i denne studien er avhengig av lengden på oppfølgingen deltakeren fullførte etter infusjon av delandistrogen moxeparvovec fra en tidligere klinisk studie.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

400

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italia, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • Storbritannia
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mottok delandistrogen moxeparvovec for Duchenne muskeldystrofi i en tidligere klinisk studie.
  • Har (en) forelder(e) eller juridisk(e) omsorgsperson(er) eller er ≥18 år og er i stand til å forstå og overholde tidsplanen for studiebesøk og alle andre protokollkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker eller familie ønsker ikke å opplyse om deltakelse hos allmennlege/primærlege og andre medisinske leverandører.

Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltakerne fikk delandistrogene moxeparvovec i en tidligere klinisk studie.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Ingen studiemedisin vil bli administrert som en del av denne studien. Kvalifiserte deltakere som mottok behandling med delandistrogen moxeparvovec under en tidligere klinisk studie vil bli inkludert.
Andre navn:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelatert bivirkning (TEAE), alvorlig bivirkning (SAE) og bivirkning av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Opptil 10 år
Opptil 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoengsum fra pre-infusjons baseline av delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år
Endring i tid for å reise seg fra gulvet fra pre-infusjons baseline for delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år
Endring i tiden for 10-meter gange/løp (10MWR) fra pre-infusjonsutgangspunktet for delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Baseline, opptil 10 år
Baseline, opptil 10 år
Endring i ytelse for øvre ekstremitet (PUL) (versjon 2.0) totalpoeng fra baseline før infusjon av delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Baseline, opptil 10 år
Baseline, opptil 10 år
Endring i PUL (versjon 2.0) domenespesifikke skårer fra pre-infusjonsutgangspunkt for delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år
Endring i forventet prosentandel av tvungen vitalkapasitet (FVC%) fra pre-infusjonsutgangspunktet for delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Baseline, opptil 10 år
Baseline, opptil 10 år
Endring i Peak Expiratory Flow Procent (PEF%) Predikert Fra Pre-infusjon Baseline Til Slutten Av Studieperioden For Delandistrogene Moxeparvovec
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år
Endring i funn fra hjertemagnetisk resonansavbildning (MRI) fra pre-infusjonsutgangspunktet av delandistrogene moxeparvovec til slutten av studieperioden
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år
Endring i muskel- og skjelett MR-funn fra pre-infusjons baseline av delandistrogene moxeparvovec til slutten av studiedeltakelsen
Tidsramme: Utgangspunkt, opptil 10 år
Utgangspunkt, opptil 10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. oktober 2033

Studiet fullført (Antatt)

31. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juli 2023

Først lagt ut (Faktiske)

1. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Annen identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på delandistrogen moxeparvovec

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tunisia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere