Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet opfølgningsundersøgelse af deltagere, der modtog Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) i en tidligere klinisk undersøgelse (EXPEDITION)

4. februar 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

Et fase 3, multinationalt, langsigtet opfølgningsstudie for at evaluere sikkerhed og effektivitet hos forsøgspersoner, der tidligere har modtaget SRP-9001 i en klinisk undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at give et enkelt klinisk studie med en ensartet tilgang til overvågning af langsigtet sikkerhed og effekt hos deltagere, som fik delandistrogen moxeparvovec i et tidligere klinisk studie. Intet studielægemiddel vil blive administreret som en del af denne undersøgelse. Præ-infusions baseline vil blive defineret som tidspunktet lige før infusion af delandistrogen moxeparvovec fra et tidligere klinisk studie. Hver deltager vil blive fulgt i mindst 5 år efter infusion af delandistrogen moxeparvovec fra et tidligere klinisk studie. Varigheden af ​​deltagelse i denne undersøgelse afhænger af længden af ​​opfølgningen, som deltageren gennemførte efter infusion af delandistrogen moxeparvovec fra et tidligere klinisk studie.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

400

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italien, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Modtog delandistrogen moxeparvovec for Duchenne muskeldystrofi i et tidligere klinisk studie.
  • Har (en) forældre eller juridiske omsorgspersoner eller er ≥18 år og er i stand til at forstå og overholde studiebesøgsplanen og alle andre protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager eller familie ønsker ikke at oplyse deltagelse hos praktiserende læge/primærlæge og andre læger.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne modtog delandistrogene moxeparvovec i en tidligere klinisk undersøgelse.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Intet studielægemiddel vil blive administreret som en del af denne undersøgelse. Kvalificerede deltagere, som modtog behandling med delandistrogen moxeparvovec under et tidligere klinisk studie, vil blive inkluderet.
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med en behandlingsrelateret bivirkning (TEAE), en alvorlig bivirkning (SAE) og en bivirkning af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 10 år
Op til 10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore fra pre-infusions baseline for delandistrogene moxeparvovec til afslutningen af studie-deltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i tid til at rejse sig fra gulvet fra pre-infusionsbaseline for Delandistrogene Moxeparvovec til afslutningen af studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i tiden for 10-meter gang/løb (10MWR) fra baseline før infusion af Delandistrogene Moxeparvovec til afslutningen af studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i Performance of Upper Limb (PUL) (Version 2.0) Total Score fra baseline før infusion af delandistrogene moxeparvovec til afslutningen af studie-deltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i PUL (Version 2.0) Domænespecifikke Scores Fra Pre-infusions Baseline for Delandistrogene Moxeparvovec til Afslutningen af Studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i forceret vitalkapacitet i procent (FVC%) forudsagt fra baseline før infusion af delandistrogene moxeparvovec til afslutningen af studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i Peak Ekspiratorisk Flow Procent (PEF%) Forudsagt Fra Pre-infusions Baseline Til Slutningen Af Studie Deltagelse Af Delandistrogene Moxeparvovec
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i kardiale magnetisk resonans billeddannelses (MRI) resultater fra baseline før infusion af delandistrogene moxeparvovec til slutningen af studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring i muskuloskeletale MR-skanninger fra baseline før infusion med delandistrogene moxeparvovec til afslutningen af studiedeltagelsen
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. oktober 2033

Studieafslutning (Anslået)

31. oktober 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

1. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Anden identifikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med delandistrogen moxeparvovec

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner