Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie kontrolne uczestników, którzy otrzymywali delandistrogen mokseparwowek (SRP-9001) w poprzednim badaniu klinicznym (EXPEDITION)

4 lutego 2026 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Wielonarodowe, długoterminowe badanie uzupełniające fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności u osób, które wcześniej otrzymały SRP-9001 w badaniu klinicznym

Celem tego badania jest przedstawienie pojedynczego badania klinicznego z jednolitym podejściem do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u uczestników, którzy otrzymywali delandistrogen mokseparwowek w poprzednim badaniu klinicznym. W ramach tego badania nie zostanie podany żaden badany lek. Linia wyjściowa przed infuzją zostanie zdefiniowana jako punkt czasowy tuż przed infuzją delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego. Każdy uczestnik będzie obserwowany przez co najmniej 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego. Czas trwania udziału w tym badaniu jest zależny od długości okresu obserwacji, jaki uczestnik ukończył po wlewie delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

400

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Japonia
      • Tokyo, Japonia, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Niemcy
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Włochy, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Włochy, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Otrzymał mokseparwowek delandistrogenowy na dystrofię mięśniową Duchenne'a w poprzednim badaniu klinicznym.
  • Ma (rodziców) lub opiekuna prawnego lub ma ukończone 18 lat i jest w stanie zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych oraz wszystkich innych wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik lub rodzina nie chce ujawniać swojego udziału lekarzowi pierwszego kontaktu/lekarzowi podstawowej opieki zdrowotnej ani innym dostawcom usług medycznych.

Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Delandistrogene Moxeparvovec
Uczestnicy otrzymali delandistrogen moxeparvovec w poprzednim badaniu klinicznym.
Genetyczny: delandistrogen mokseparwowek
W ramach tego badania nie zostanie podany żaden badany lek. Kwalifikujący się uczestnicy, którzy otrzymali leczenie delandistrogenem mokseparwowek podczas poprzedniego badania klinicznego, zostaną włączeni.
Inne nazwy:
  • SRP-9001
  • delandistrogen mokseparwowek-rokl
  • ELEWIDYS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanym zdarzeniem związanym z leczeniem (TEAE), poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) i zdarzeniem niepożądanym szczególnego zainteresowania (AESI)
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w całkowitym wyniku North Star Ambulatory Assessment (NSAA) od wyjściowego poziomu przed infuzją delandistrogenu moxeparvovec do końca uczestnictwa w badaniu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, do 10 lat
Linia podstawowa, do 10 lat
Zmiana czasu wstawania z podłogi od wartości wyjściowej przed infuzją denandistrogenu moksepawoweku do końca uczestnictwa w badaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat
Zmiana czasu 10-metrowego marszu/biegu (10MWR) od wartości wyjściowej przed infuzją preparatu delandistrogenu mokseparwoweku do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Linia podstawowa, do 10 lat
Linia podstawowa, do 10 lat
Zmiana wyników ogólnych w Skali Sprawności Kończyny Górnej (PUL) (Wersja 2.0) od punktu wyjściowego przed infuzją delandistrogenu moksepawoweku do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat
Zmiana w wynikach specyficznych dla domeny PUL (Wersja 2.0) od punktu wyjściowego przed infuzją delandistrogenu moxeparvovec do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Początkowa, do 10 lat
Początkowa, do 10 lat
Zmiana procentowej przewidywanej pojemności życiowej wymuszonej (FVC%) od poziomu wyjściowego przed wlewem delandistrogenu moksepawoweku do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat
Zmiana procentowego szczytowego przepływu wydechowego (PEF%) w porównaniu z wartością wyjściową przed wlewem do końca uczestnictwa w badaniu delandistrogenu moxeparvovec
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat
Zmiana w wynikach badania rezonansu magnetycznego (MRI) serca od wartości wyjściowej przed infuzją delandistrogenu mokseparwoweku do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat
Zmiana w wynikach badania rezonansu magnetycznego układu mięśniowo-szkieletowego od punktu wyjściowego przed infuzją leku delandistrogen moksepawowek do końca udziału w badaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, do 10 lat
Linia bazowa, do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 października 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 października 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 lipca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na delandistrogen mokseparwowek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj