Długoterminowe badanie kontrolne uczestników, którzy otrzymywali delandistrogen mokseparwowek (SRP-9001) w poprzednim badaniu klinicznym (EXPEDITION)
15 maja 2024 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.
Wielonarodowe, długoterminowe badanie uzupełniające fazy 3 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności u osób, które wcześniej otrzymały SRP-9001 w badaniu klinicznym
Celem tego badania jest przedstawienie pojedynczego badania klinicznego z jednolitym podejściem do monitorowania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u uczestników, którzy otrzymywali delandistrogen mokseparwowek w poprzednim badaniu klinicznym.
W ramach tego badania nie zostanie podany żaden badany lek.
Linia wyjściowa przed infuzją zostanie zdefiniowana jako punkt czasowy tuż przed infuzją delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego.
Każdy uczestnik będzie obserwowany przez co najmniej 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego.
Czas trwania udziału w tym badaniu jest zależny od długości okresu obserwacji, jaki uczestnik ukończył po wlewie delandistrogenu mokseparwowek z poprzedniego badania klinicznego.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
400
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California, Davis
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23510
- Children's Hospital of the King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Otrzymał mokseparwowek delandistrogenowy na dystrofię mięśniową Duchenne'a w poprzednim badaniu klinicznym.
- Ma (rodziców) lub opiekuna prawnego lub ma ukończone 18 lat i jest w stanie zrozumieć i przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych oraz wszystkich innych wymagań protokołu.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik lub rodzina nie chce ujawniać swojego udziału lekarzowi pierwszego kontaktu/lekarzowi podstawowej opieki zdrowotnej ani innym dostawcom usług medycznych.
Zastosowanie mogą mieć inne kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Delandistrogen Mokseparwowek
Uczestnik otrzymał delandistrogen mokseparwowek w poprzednim badaniu klinicznym.
|
W ramach tego badania nie zostanie podany żaden badany lek.
Kwalifikujący się uczestnicy, którzy otrzymali leczenie delandistrogenem mokseparwowek podczas poprzedniego badania klinicznego, zostaną włączeni.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym związanym z leczeniem (TEAE), poważnym zdarzeniem niepożądanym (SAE) i zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 5 lat po podaniu
|
Do 5 lat po podaniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana całkowitego wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana czasu do wzrostu od wartości minimalnej od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana czasu marszu/biegu na 10 metrów (10MWR) od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana wydajności kończyny górnej (PUL) (wersja 2.0) Łączne wyniki od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana w PUL (wersja 2.0) punktacji specyficznej dla domeny od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Przewidywana zmiana procentowej natężonej pojemności życiowej (FVC%) od wartości początkowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Przewidywana zmiana procentowego szczytowego przepływu wydechowego (PEF%) od wartości wyjściowej przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana wyników obrazowania rezonansu magnetycznego serca (MRI) od wartości wyjściowych przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
|
Zmiana wyników MRI układu mięśniowo-szkieletowego od wartości wyjściowych przed infuzją do 5 lat po infuzji delandistrogenu mokseparwowek
Ramy czasowe: Baza, 5 lat
|
Baza, 5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 września 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 listopada 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 listopada 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
21 lipca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Inny identyfikator: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone