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Un estudio de seguimiento a largo plazo de los participantes que recibieron delandistrógeno moxeparvovec (SRP-9001) en un estudio clínico anterior (EXPEDITION)

4 de febrero de 2026 actualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Un estudio de seguimiento a largo plazo, multinacional, de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia en sujetos que han recibido previamente SRP-9001 en un estudio clínico

El propósito de este estudio es proporcionar un único estudio clínico con un enfoque uniforme para monitorear la seguridad y la eficacia a largo plazo en los participantes que recibieron delandistrógeno moxeparvovec en un estudio clínico anterior. No se administrará ningún fármaco del estudio como parte de este estudio. El valor inicial previo a la infusión se definirá como el momento justo antes de la infusión de delandistrógeno moxeparvovec de un estudio clínico anterior. Se realizará un seguimiento de cada participante durante un mínimo de 5 años después de la infusión de delandistrógeno moxeparvovec de un estudio clínico anterior. La duración de la participación en este estudio depende de la duración del seguimiento que el participante completó después de la infusión de delandistrógeno moxeparvovec de un estudio clínico anterior.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

400

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Bélgica
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italia, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japón
      • Tokyo, Japón, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japón, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Taiwán
      • Kaohsiung City, Taiwán, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwán, 100225
        • National Taiwan University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recibió delandistrógeno moxeparvovec para la distrofia muscular de Duchenne en un estudio clínico anterior.
  • Tiene (a) padre(s) o cuidador(es) legal(es) o tiene ≥18 años de edad y es capaz de comprender y cumplir con el programa de visitas del estudio y todos los demás requisitos del protocolo.

Criterio de exclusión:

  • El participante o la familia no desean revelar su participación con el médico general/médico de atención primaria y otros proveedores médicos.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Los participantes recibieron delandistrogene moxeparvovec en un estudio clínico anterior.
Genético: delandistrógeno moxeparvovec
No se administrará ningún fármaco del estudio como parte de este estudio. Se incluirán los participantes elegibles que recibieron tratamiento con delandistrógeno moxeparvovec durante un estudio clínico anterior.
Otros nombres:
  • SRP-9001
  • delandistrógeno moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE), evento adverso grave (SAE) y evento adverso de interés especial (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
Hasta 10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en la Puntuación Total de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA) desde la línea de base previa a la infusión de Delandistrogene Moxeparvovec hasta el final de la participación en el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en el Tiempo para Levantarse del Suelo desde la Línea de Base Pre-infusión de Delandistrogene Moxeparvovec hasta el Final de la Participación en el Estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en el tiempo de caminata/carrera de 10 metros (10MWR) desde el valor basal previo a la infusión de delandistrogene moxeparvovec hasta el final de la participación en el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en las Puntuaciones Totales de la Función de la Extremidad Superior (PUL) (Versión 2.0) desde la Línea de Base Preinfusión de Delandistrogene Moxeparvovec hasta el Final de la Participación en el Estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en las Puntuaciones Específicas del Dominio PUL (Versión 2.0) desde la Línea de Base Preinfusión de Delandistrogene Moxeparvovec hasta el Final de la Participación en el Estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC%) predicho desde la línea basal preinfusión de delandistrogena moxeparvovec hasta el final de la participación en el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en el Porcentaje de Flujo Espiratorio Máximo (PEF%) Previsto Desde la Línea de Base Preinfusión Hasta el Final de la Participación en el Estudio de Delandistrogena Moxeparvovec
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en los hallazgos de la resonancia magnética cardíaca (RMC) desde el valor basal previo a la infusión de delandistrogene moxeparvovec hasta el final de la participación en el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio en los hallazgos de resonancia magnética musculoesquelética desde el valor basal previo a la infusión de delandistrogene moxeparvovec hasta el final de la participación en el estudio
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

27 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de octubre de 2033

Finalización del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de julio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

1 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Otro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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