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Eine Langzeit-Follow-up-Studie mit Teilnehmern, die in einer früheren klinischen Studie Delandisttrogene Moxeparvovec (SRP-9001) erhalten hatten (EXPEDITION)

4. Februar 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine multinationale, langfristige Folgestudie der Phase 3 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit bei Probanden, die zuvor SRP-9001 in einer klinischen Studie erhalten haben

Der Zweck dieser Studie besteht darin, eine einzelne klinische Studie mit einem einheitlichen Ansatz zur Überwachung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit bei Teilnehmern bereitzustellen, die Delandisttrogene moxeparvovec in einer früheren klinischen Studie erhalten haben. Im Rahmen dieser Studie wird kein Studienmedikament verabreicht. Der Ausgangswert vor der Infusion wird als der Zeitpunkt unmittelbar vor der Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec aus einer früheren klinischen Studie definiert. Jeder Teilnehmer wird mindestens 5 Jahre nach der Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec aus einer früheren klinischen Studie beobachtet. Die Dauer der Teilnahme an dieser Studie hängt von der Dauer der Nachbeobachtung ab, die der Teilnehmer nach der Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec aus einer früheren klinischen Studie absolviert hat.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

400

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgien, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Deutschland
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italien, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italien, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japan
      • Tokyo, Japan, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erhielt in einer früheren klinischen Studie Delandisttrogene Moxeparvovec gegen Duchenne-Muskeldystrophie.
  • Hat (einen) Elternteil oder einen oder mehrere Erziehungsberechtigte oder ist ≥ 18 Jahre alt und in der Lage, den Studienbesuchsplan und alle anderen Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer oder seine Familie möchte die Zusammenarbeit mit Allgemeinmedizinern/Hausärzten und anderen medizinischen Anbietern nicht offenlegen.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhielten Delandistrogene Moxeparvovec in einer früheren klinischen Studie.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Im Rahmen dieser Studie wird kein Studienmedikament verabreicht. Berechtigte Teilnehmer, die im Rahmen einer früheren klinischen Studie eine Behandlung mit Delandisttrogen moxeparvovec erhalten haben, werden eingeschlossen.
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit einer behandlungsbedingten unerwünschten Wirkung (TEAE), schwerwiegenden unerwünschten Wirkung (SAE) und unerwünschten Wirkung von besonderem Interesse (AESI)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahren
Bis zu 10 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des Gesamtscores der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) vom Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Zeit zum Aufstehen vom Boden vom Vorinfusions-Baseline von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren
Veränderung der Zeit beim 10-Meter-Gehen/-Laufen (10MWR) vom Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Veränderung der Gesamtpunktzahl der oberen Extremitätenfunktion (PUL) (Version 2.0) vom Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren
Veränderung der PUL (Version 2.0) domänenspezifischen Scores vom Vorinfusions-Baseline von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der prozentualen forcierten Vitalkapazität (FVC%) im Vergleich zum Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren
Änderung des prozentualen Spitzenexspirationsflusses (PEF%) vom Ausgangswert vor der Infusion bis zum Ende der Studienteilnahme von Delandistrogene Moxeparvovec
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren
Veränderung der kardialen Magnetresonanztomographie (MRT)-Befunde vom Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren
Änderung der muskuloskelettalen MRT-Befunde vom Ausgangswert vor der Infusion von Delandistrogene Moxeparvovec bis zum Ende der Studienteilnahme
Zeitfenster: Baseline, bis zu 10 Jahren
Baseline, bis zu 10 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Oktober 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Andere Kennung: Clinical Trials Information System (CTIS))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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