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이전 임상 연구에서 Delandistrogene Moxeparvovec(SRP-9001)을 투여받은 참가자의 장기 추적 연구 (EXPEDITION)

2026년 2월 4일 업데이트: Sarepta Therapeutics, Inc.

임상 연구에서 이전에 SRP-9001을 투여받은 피험자의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 다국적, 장기 추적 연구

이 연구의 목적은 이전 임상 연구에서 delandistrogene moxeparvovec을 투여받은 참가자의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하기 위한 단일 임상 연구를 제공하는 것입니다. 이 연구의 일부로 연구 약물이 투여되지 않습니다. 주입 전 기준선은 이전 임상 연구에서 delandistrogene moxeparvovec 주입 직전 시점으로 정의됩니다. 각 참가자는 이전 임상 연구에서 delandistrogene moxeparvovec 주입 후 최소 5년 동안 추적 관찰됩니다. 이 연구에 참여하는 기간은 참가자가 이전 임상 연구에서 delandistrogene moxeparvovec 주입 후 완료한 추적 기간에 따라 다릅니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

400

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Kaohsiung City, 대만, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, 대만, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • 독일
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, 독일, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • 미국
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, 미국, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • 벨기에
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, 벨기에, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • 스페인
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, 스페인, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • 영국
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, 영국, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, 이탈리아, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, 일본, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, 일본, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • 홍콩
      • Hong Kong, 홍콩
        • Hong Kong Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 이전 임상 연구에서 Duchenne 근이영양증에 대해 delandistrogene moxeparvovec을 받았습니다.
  • (a) 부모 또는 법적 간병인이 있거나 18세 이상이고 연구 방문 일정 및 기타 모든 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자 또는 가족은 일반의/일차 진료 의사 및 기타 의료 제공자와의 참여를 공개하기를 원하지 않습니다.

다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 다른
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 델란디스트로겐 목세파르보벡
참가자들은 이전 임상 연구에서 델란디스트로겐 목세파르보벡을 투여받았습니다.
유전적: 데란디스트로겐 목세파르보벡
이 연구의 일부로 연구 약물이 투여되지 않습니다. 이전 임상 연구 동안 delandistrogene moxeparvovec으로 치료를 받은 적격 참가자가 포함됩니다.
다른 이름들:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • 엘레비디스

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 중 발생한 이상반응(TEAE), 중대한 이상반응(SAE) 및 특별 관심 이상반응(AESI)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 10년
최대 10년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
델란디스트로겐 목세파르보벡 투여 전 기준선에서 연구 참여 종료 시점까지의 북스타 이동 능력 평가(NSAA) 총점 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡의 주입 전 기준선부터 연구 참여 종료까지의 바닥에서 일어나는 시간 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡 주입 전 기준선부터 연구 참여 종료까지의 10미터 걷기/달리기(10MWR) 시간 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡 투여 전 기준 시점부터 연구 참여 종료 시점까지의 상지 기능(PUL) (버전 2.0) 총점 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로젠 목세파르보벡의 주입 전 기준선에서 연구 참여 종료 시점까지의 PUL(버전 2.0) 도메인별 점수 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로젠 목세파르보벡 투여 전 기저치 대비 예측 강제폐활량 백분율(FVC%)의 연구 참여 종료 시점까지의 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡 참여 종료 시점까지의 주입 전 기준선에서 예측한 최대 호기 흐름 백분율(PEF%) 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡 투여 전 기초 검사와 연구 참여 종료 시점 간의 심장 자기공명영상(MRI) 소견 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년
델란디스트로겐 목세파르보벡 투여 전 기저선에서 연구 참여 종료 시까지의 근골격계 MRI 소견 변화
기간: 기준선, 최대 10년
기준선, 최대 10년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sarepta Therapeutics, Inc.

협력자

Hoffmann-La Roche

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 9월 27일

기본 완료 (추정된)

2033년 10월 31일

연구 완료 (추정된)

2033년 10월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 7월 21일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (기타 식별자: Clinical Trials Information System (CTIS))

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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