En långtidsuppföljningsstudie av deltagare som fick Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) i en tidigare klinisk studie (EXPEDITION)
4 februari 2026 uppdaterad av: Sarepta Therapeutics, Inc.
En fas 3, multinationell, långsiktig uppföljningsstudie för att utvärdera säkerhet och effekt hos försökspersoner som tidigare har fått SRP-9001 i en klinisk studie
Syftet med denna studie är att tillhandahålla en enda klinisk studie med en enhetlig metod för att övervaka långsiktig säkerhet och effekt hos deltagare som fått delandistrogen moxeparvovec i en tidigare klinisk studie.
Inget studieläkemedel kommer att administreras som en del av denna studie.
Pre-infusion baslinje kommer att definieras som tidpunkten precis före infusion av delandistrogen moxeparvovec från en tidigare klinisk studie.
Varje deltagare kommer att följas i minst 5 år efter infusion av delandistrogen moxeparvovec från en tidigare klinisk studie.
Varaktigheten av deltagandet i denna studie är beroende av längden på uppföljningen som deltagaren avslutade efter infusion av delandistrogen moxeparvovec från en tidigare klinisk studie.
Studieöversikt
Status
Anmälan via inbjudan
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
400
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
- Children's Health Specialty Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Italien, 16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italien, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italien, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japan, 1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Valencia, Spanien, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Storbritannien, WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fick delandistrogen moxeparvovec för Duchennes muskeldystrofi i en tidigare klinisk studie.
- Har (en) förälder eller juridiska vårdgivare eller är ≥18 år och kan förstå och följa studiebesöksschemat och alla andra protokollkrav.
Exklusions kriterier:
- Deltagare eller familj vill inte avslöja deltagande med allmänläkare/primärvårdsläkare och andra vårdgivare.
Andra inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagarna fick delandistrogene moxeparvovec i en tidigare klinisk studie.
|
Inget studieläkemedel kommer att administreras som en del av denna studie.
Kvalificerade deltagare som fått behandling med delandistrogen moxeparvovec under en tidigare klinisk studie kommer att inkluderas.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med en behandlingsrelaterad biverkning (TEAE), allvarlig biverkning (SAE) och biverkning av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 10 år
|
Upp till 10 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förändring i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoäng från baslinjen före infusion av delandistrogen moxeparvovec till slutet av studieperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
|
Förändring i tid att resa sig från golvet från pre-infusionsbaslinjen för delandistrogene moxeparvovec till slutet av studieperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
|
Förändring i tiden för 10-meters gång/löpning (10MWR) från baslinjen före infusion av delandistrogene moxeparvovec till slutet av studieperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
|
Förändring i Prestation av Övre Extremitet (PUL) (Version 2.0) Totalskårer från Förinfusionsbaslinjen av Delandistrogene Moxeparvovec till Slutet av Studiedeltagandet
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
|
Förändring i PUL (Version 2.0) domänspecifika poäng från baslinjen före infusion av delandistrogene moxeparvovec till slutet av studiedeltagandet
Tidsram: Baseline, upp till 10 år
|
Baseline, upp till 10 år
|
|
Förändring i procent av förutsedd forcerad vitalkapacitet (FVC%) från baslinjen före infusion av delandistrogen moxeparvovec till slutet av studieperioden
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
|
Förändring i procent av predikterad topp expiratorisk flödeshastighet (PEF%) från baslinjen före infusion till slutet av deltagandet i studien av delandistrogen moxeparvovec
Tidsram: Baseline, upp till 10 år
|
Baseline, upp till 10 år
|
|
Förändring i magnetkameraundersökning (MRI) av hjärtat från baseline före infusion av delandistrogene moxeparvovec till studiens slut
Tidsram: Baseline, upp till 10 år
|
Baseline, upp till 10 år
|
|
Förändring i muskuloskeletala MRI-fynd från pre-infusionsbaslinjen av delandistrogene moxeparvovec till slutet av studieparticipationen
Tidsram: Baslinje, upp till 10 år
|
Baslinje, upp till 10 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 september 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 oktober 2033
Avslutad studie (Beräknad)
31 oktober 2033
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 juli 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 juli 2023
Första postat (Faktisk)
1 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Annan identifierare: Clinical Trials Information System (CTIS))
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .