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Uno studio di follow-up a lungo termine sui partecipanti che hanno ricevuto Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) in un precedente studio clinico (EXPEDITION)

4 febbraio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di follow-up di fase 3, multinazionale, a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia nei soggetti che hanno precedentemente ricevuto SRP-9001 in uno studio clinico

Lo scopo di questo studio è fornire un singolo studio clinico con un approccio uniforme al monitoraggio della sicurezza e dell'efficacia a lungo termine nei partecipanti che hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec in un precedente studio clinico. Nessun farmaco in studio verrà somministrato nell'ambito di questo studio. Il basale pre-infusione sarà definito come il punto temporale appena prima dell'infusione di delandistrogene moxeparvovec da un precedente studio clinico. Ogni partecipante sarà seguito per un minimo di 5 anni dopo l'infusione di delandistrogene moxeparvovec da un precedente studio clinico. La durata della partecipazione a questo studio dipende dalla durata del follow-up che il partecipante ha completato dopo l'infusione di delandistrogene moxeparvovec da un precedente studio clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

400

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Germania
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Giappone
      • Tokyo, Giappone, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italia, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italia, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha ricevuto delandistrogene moxeparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne in un precedente studio clinico.
  • Ha (uno o più genitori) o uno o più tutori legali o ha ≥18 anni ed è in grado di comprendere e rispettare il programma delle visite di studio e tutti gli altri requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante o la famiglia non vogliono rivelare la partecipazione con il medico generico/medico di base e altri fornitori di servizi sanitari.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec in uno studio clinico precedente.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Nessun farmaco in studio verrà somministrato nell'ambito di questo studio. Saranno inclusi i partecipanti idonei che hanno ricevuto un trattamento con delandistrogene moxeparvovec durante uno studio clinico precedente.
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con un evento avverso insorto durante il trattamento (TEAE), evento avverso grave (SAE) ed evento avverso di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Fino a 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del punteggio totale della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dalla baseline pre-infusione di Delandistrogene Moxeparvovec alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione del tempo necessario per alzarsi dal pavimento dalla baseline pre-infusione di delandistrogene moxeparvovec alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione del tempo di camminata/corsa di 10 metri (10MWR) dalla baseline pre-infusione di delandistrogene moxeparvovec fino alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (Versione 2.0) nei punteggi totali dalla baseline pre-infusione di Delandistrogene Moxeparvovec alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione dei punteggi specifici del dominio PUL (Versione 2.0) dalla baseline pre-infusione di delandistrogene moxeparvovec alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione della Capacità Vitale Forzata Percentuale (FVC%) Predetta dalla Baseline Pre-infusione di Delandistrogene Moxeparvovec alla Fine della Partecipazione allo Studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione della Percentuale del Picco di Flusso Espiratorio (PEF%) Predetto dalla Baseline Pre-infusione alla Fine della Partecipazione allo Studio di Delandistrogene Moxeparvovec
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione dei risultati della Risonanza Magnetica Cardiaca (RMI) rispetto al basale pre-infusione di Delandistrogene Moxeparvovec fino al termine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione dei reperti della risonanza magnetica muscolo-scheletrica dal basale pre-infusione di delandistrogene moxeparvovec alla fine della partecipazione allo studio
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 ottobre 2033

Completamento dello studio (Stimato)

31 ottobre 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Altro identificatore: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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