Долгосрочное последующее исследование участников, получавших делаландистроген моксепарвовек (SRP-9001) в предыдущем клиническом исследовании (EXPEDITION)
4 февраля 2026 г. обновлено: Sarepta Therapeutics, Inc.
Фаза 3, многонациональное долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности и эффективности у субъектов, которые ранее получали SRP-9001 в рамках клинического исследования.
Целью данного исследования является проведение единого клинического исследования с единым подходом к мониторингу долгосрочной безопасности и эффективности у участников, получавших делаландистроген моксепарвовек в предыдущем клиническом исследовании.
В рамках данного исследования не будет вводиться исследуемый препарат.
Исходный уровень перед инфузией будет определяться как момент времени непосредственно перед инфузией деланстрогена моксепарвовека из предыдущего клинического исследования.
Каждый участник будет находиться под наблюдением в течение как минимум 5 лет после инфузии деланстрогена моксепарвовека из предыдущего клинического исследования.
Продолжительность участия в этом исследовании зависит от продолжительности наблюдения за участником после инфузии деланстрогена моксепарвовека из предыдущего клинического исследования.
Обзор исследования
Статус
Запись по приглашению
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
400
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
-
-
-
-
Hong Kong, Гонконг
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Genova, Италия, 16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Италия, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Италия, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
- Children's Health Specialty Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Тайвань, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Тайвань, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Tokyo, Япония, 1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Япония, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Принимал делаландистроген моксепарвовек для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в предыдущем клиническом исследовании.
- Имеет (а) родителей или законных опекунов или имеет возраст ≥18 лет и способен понимать и соблюдать график учебных визитов и все другие требования протокола.
Критерий исключения:
- Участник или его семья не желают раскрывать информацию о том, что они посещали врача общей практики/врача первичной медико-санитарной помощи и других поставщиков медицинских услуг.
Могут применяться другие критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деландистроген Моксепарвовек
Участники получили деландистроген моксепарвовек в предыдущем клиническом исследовании.
|
В рамках данного исследования не будет вводиться исследуемый препарат.
Будут включены соответствующие критериям участники, которые получали лечение деланстрогеном моксепарвовеком во время предыдущего клинического исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательным явлением, возникшим в ходе лечения (НЯЛ), серьезным нежелательным явлением (СНЯ) и нежелательным явлением, представляющим особый интерес (НЯОИ)
Временное ограничение: До 10 лет
|
До 10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение общего балла по шкале North Star Ambulatory Assessment (NSAA) от исходного уровня до инфузии деландистрогена моксепарвовека до окончания участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
|
Изменение времени подъема с пола от исходного уровня до инфузии деладистрогена моксепарвовека до конца участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
|
Изменение времени прохождения 10-метровой дистанции пешком/бегом (10MWR) от исходного уровня до инфузии деладистрогена моксепарвовека до конца участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
|
Изменение показателей общей оценки функциональности верхних конечностей (PUL) (версия 2.0) от исходного уровня до инфузии деландистрогена моксепарвовека до конца участия в исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень, до 10 лет
|
Исходный уровень, до 10 лет
|
|
Изменение оценок по доменам PUL (версия 2.0) от исходного уровня до инфузии деландистрогена моксепарвовека до окончания участия в исследовании
Временное ограничение: Исходный уровень, до 10 лет
|
Исходный уровень, до 10 лет
|
|
Изменение процентного показателя форсированной жизненной емкости легких (FVC%) от исходного уровня до инфузии деландистрогена моксепарвовекса до конца участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
|
Изменение пиковой скорости выдоха в процентах от прогнозируемого значения (ПСВ%) от исходного уровня до инфузии до окончания участия в исследовании деландистрогена моксепарвовека
Временное ограничение: Исходный уровень, до 10 лет
|
Исходный уровень, до 10 лет
|
|
Изменение результатов магнитно-резонансной томографии (МРТ) сердца от исходного уровня до инфузии деландистрогена моксепарвовекса до окончания участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
|
Изменение данных МРТ опорно-двигательного аппарата от исходного уровня до инфузии деладистрогена моксепарвовека до окончания участия в исследовании
Временное ограничение: Базовый уровень, до 10 лет
|
Базовый уровень, до 10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
27 сентября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 октября 2033 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 октября 2033 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
21 июля 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 июля 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания нервной системы
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Мышечные расстройства, атрофические
- Мышечные дистрофии
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Мышечная дистрофия, Дюшенна
Другие идентификационные номера исследования
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Другой идентификатор: Clinical Trials Information System (CTIS))
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .