以前の臨床研究でデランディストロジェン モクセパルボベック (SRP-9001) を投与された参加者の長期追跡研究 (EXPEDITION)
2024年4月19日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
以前に臨床研究で SRP-9001 を投与された被験者の安全性と有効性を評価するための第 3 相多国籍長期追跡研究
この研究の目的は、以前の臨床研究でデランディストロゲン モキセパルボベックの投与を受けた参加者における長期の安全性と有効性をモニタリングするための統一されたアプローチを備えた単一の臨床研究を提供することです。
この研究の一環として治験薬は投与されません。
注入前ベースラインは、以前の臨床研究からのデランディストロゲン モキセパルボベクの注入直前の時点として定義されます。
各参加者は、以前の臨床研究によるデランディストロゲン モキセパルボベクの注入後、最低 5 年間追跡調査されます。
この研究への参加期間は、参加者が以前の臨床研究でデランディストロゲン モクセパルボベクの注入後に完了した追跡期間の長さに依存します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
400
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
主任研究者：
- Jerry Mendell, MD
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 以前の臨床研究でデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対してデランディストロゲン モキセパルボベックの投与を受けた。
- -親または法的介護者がいるか、18歳以上で、治験訪問スケジュールおよびその他すべてのプロトコル要件を理解し、遵守することができます。
除外基準:
- 参加者または家族は、一般開業医/プライマリケア医師および他の医療提供者への参加を開示したくない。
他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：デランディストロゲン・モクセパルボベック
参加者は以前の臨床研究でデランディストロゲン モキセパルボベックの投与を受けていました。
|
この研究の一環として治験薬は投与されません。
以前の臨床研究中にデランディストロゲン モクセパルボベクによる治療を受けた適格な参加者が含まれます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別に関心のある有害事象（AESI）を患った参加者の数
時間枠：投与後最長5年
|
投与後最長5年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
デランディストロゲン・モクセパルボベックの注入前のベースラインから注入後 5 年後のノーススター外来評価 (NSAA) 合計スコアの変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年までの床からの上昇時間の変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年後の 10 メートル歩行/走行時間 (10MWR) の変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の上肢パフォーマンスの変化 (PUL) (バージョン 2.0) 注入前のベースラインから注入後 5 年までの合計スコア
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年後の PUL (バージョン 2.0) ドメイン固有スコアの変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年までの努力肺活量パーセント (FVC%) の変化を予測
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年後までのピーク呼気流量パーセント (PEF%) の変化を予測
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年後までの心臓磁気共鳴画像法 (MRI) 所見の変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
|
Delandistrogene Moxeparvovec の注入前のベースラインから注入後 5 年後の筋骨格 MRI 所見の変化
時間枠：ベースライン、5 年
|
ベースライン、5 年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月27日
一次修了 (推定)
2030年11月30日
研究の完了 (推定)
2030年11月30日
試験登録日
最初に提出
2023年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月21日
最初の投稿 (実際)
2023年8月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月19日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。