以前の臨床研究でデランディストロジェン モクセパルボベック (SRP-9001) を投与された参加者の長期追跡研究 (EXPEDITION)
2026年2月4日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
以前に臨床研究で SRP-9001 を投与された被験者の安全性と有効性を評価するための第 3 相多国籍長期追跡研究
この研究の目的は、以前の臨床研究でデランディストロゲン モキセパルボベックの投与を受けた参加者における長期の安全性と有効性をモニタリングするための統一されたアプローチを備えた単一の臨床研究を提供することです。
この研究の一環として治験薬は投与されません。
注入前ベースラインは、以前の臨床研究からのデランディストロゲン モキセパルボベクの注入直前の時点として定義されます。
各参加者は、以前の臨床研究によるデランディストロゲン モキセパルボベクの注入後、最低 5 年間追跡調査されます。
この研究への参加期間は、参加者が以前の臨床研究でデランディストロゲン モクセパルボベクの注入後に完了した追跡期間の長さに依存します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
400
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA Medical Center
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California, Davis
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75207
- Children's Health Specialty Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah Health
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital Wisconsin
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Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、イギリス、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Genova、イタリア、16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan、イタリア、20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、イタリア、00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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North Rhine-Westphalia
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Essen、North Rhine-Westphalia、ドイツ、45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
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East Flanders
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Ghent、East Flanders、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
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Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei、台湾、100225
- National Taiwan University Hospital
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Tokyo、日本、1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Hyōgo
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Kobe、Hyōgo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Hong Kong、香港
- Hong Kong Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 以前の臨床研究でデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対してデランディストロゲン モキセパルボベックの投与を受けた。
- -親または法的介護者がいるか、18歳以上で、治験訪問スケジュールおよびその他すべてのプロトコル要件を理解し、遵守することができます。
除外基準:
- 参加者または家族は、一般開業医/プライマリケア医師および他の医療提供者への参加を開示したくない。
他の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デランジストロゲン モキセパルボベク
参加者は以前の臨床試験でデランジストロゲンモキセパルボベックを受けた。
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この研究の一環として治験薬は投与されません。
以前の臨床研究中にデランディストロゲン モクセパルボベクによる治療を受けた適格な参加者が含まれます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連有害事象（TEAE）、重篤な有害事象（SAE）、および特別関心有害事象（AESI）を有する参加者数
時間枠：最大10年間
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最大10年間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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デランディストロゲン モキセパルボベクの輸注前ベースラインから研究参加終了までのノーススター歩行評価（NSAA）総合スコアの変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランディストロゲンモキセパルボベク投与前ベースラインから研究参加終了までの床からの立ち上がり時間の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランジストロゲン・モキセパルボベック投与前のベースラインから研究参加終了までの10メートル歩行／走行時間（10MWR）の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランディストロゲン・モキセパルボベックの前投与ベースラインから研究参加終了までの上肢機能（PUL）（バージョン2.0）総合スコアの変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランジストロゲン モキセパルボベック前投与ベースラインから研究参加終了までのPUL（バージョン2.0）ドメイン特異的スコアの変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランジストロゲン モキセパルボベックの投与前ベースラインから研究参加終了までの予測努力性肺活量パーセント（FVC％）の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランディストロゲン・モキセパルボベクの研究参加開始前（点滴前）ベースラインから研究参加終了までの予測ピーク呼気流量率（PEF％）の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランジストロゲン モキセパルボベックの前投与ベースラインから研究参加終了までの心臓磁気共鳴画像法（MRI）所見の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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デランジストロゲン・モキセパルボベックの投与前ベースラインから研究参加終了時までの筋骨格MRI所見の変化
時間枠：ベースライン、最大10年間
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ベースライン、最大10年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年9月27日
一次修了 (推定)
2033年10月31日
研究の完了 (推定)
2033年10月31日
試験登録日
最初に提出
2023年7月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年7月21日
最初の投稿 (実際)
2023年8月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月4日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (その他の識別子：Clinical Trials Information System (CTIS))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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