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Une étude de suivi à long terme des participants ayant reçu du Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) dans une précédente étude clinique (EXPEDITION)

4 février 2026 mis à jour par: Sarepta Therapeutics, Inc.

Une étude de suivi multinationale de phase 3 à long terme pour évaluer l'innocuité et l'efficacité chez des sujets ayant déjà reçu du SRP-9001 dans une étude clinique

Le but de cette étude est de fournir une seule étude clinique avec une approche uniforme pour surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme chez les participants ayant reçu du delandistrogene moxeparvovec dans une étude clinique précédente. Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de cette étude. La ligne de base avant la perfusion sera définie comme le moment juste avant la perfusion du delandistrogène moxeparvovec d'une étude clinique précédente. Chaque participant sera suivi pendant au moins 5 ans après la perfusion de delandistrogène moxeparvovec d'une étude clinique précédente. La durée de participation à cette étude dépend de la durée du suivi que le participant a effectué après la perfusion de delandistrogene moxeparvovec d'une étude clinique précédente.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

400

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Belgique
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgique, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Espagne
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italie, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Italie, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japon
      • Tokyo, Japon, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japon, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Royaume-Uni
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Royaume-Uni, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A reçu du delandistrogène moxeparvovec pour la dystrophie musculaire de Duchenne dans une étude clinique précédente.
  • A un (des) parent (s) ou un (des) tuteur (s) légal (s) ou est âgé de ≥ 18 ans et capable de comprendre et de se conformer au calendrier de la visite d'étude et à toutes les autres exigences du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Le participant ou la famille ne souhaite pas divulguer sa participation à un médecin généraliste/médecin de soins primaires et à d'autres prestataires de soins médicaux.

D'autres critères d'inclusion/exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Delandistrogène Moxeparvovec
Les participants ont reçu du delandistrogène moxeparvovec dans une précédente étude clinique.
Génétique: delandistrogene moxeparvovec
Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de cette étude. Les participants éligibles qui ont reçu un traitement avec delandistrogene moxeparvovec lors d'une étude clinique précédente seront inclus.
Autres noms:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ÉLÉVIDYS

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants ayant présenté un événement indésirable émergent du traitement (EIET), un événement indésirable grave (EIG) et un événement indésirable d'intérêt spécial (EIIS)
Délai: Jusqu'à 10 ans
Jusqu'à 10 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évolution du score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) depuis la valeur de référence pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Ligne de base, jusqu'à 10 ans
Ligne de base, jusqu'à 10 ans
Changement du temps nécessaire pour se lever du sol depuis la ligne de base pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Baseline, jusqu'à 10 ans
Baseline, jusqu'à 10 ans
Modification du temps de marche/course sur 10 mètres (10MWR) par rapport à la ligne de base pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Baseline, jusqu'à 10 ans
Baseline, jusqu'à 10 ans
Évolution des scores totaux de la Performance du Membre Supérieur (PUL) (version 2.0) par rapport à la ligne de base pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Valeur de référence, jusqu'à 10 ans
Valeur de référence, jusqu'à 10 ans
Évolution des scores spécifiques aux domaines du PUL (version 2.0) par rapport à la valeur de référence pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Baseline, jusqu'à 10 ans
Baseline, jusqu'à 10 ans
Évolution du pourcentage de capacité vitale forcée (FVC%) prédit par rapport à la valeur de référence pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec jusqu'à la fin de la participation à l'étude
Délai: Valeur de base, jusqu'à 10 ans
Valeur de base, jusqu'à 10 ans
Modification du Pourcentage de Débit Expiratoire de Pointe (PEF%) Prédit de la Ligne de Base Pré-perfusion à la Fin de la Participation à l'Étude du Delandistrogène Moxeparvovec
Délai: De base, jusqu'à 10 ans
De base, jusqu'à 10 ans
Évolution des constatations de l'imagerie par résonance magnétique (IRM) cardiaque entre la référence pré-perfusion du delandistrogène moxeparvovec et la fin de la participation à l'étude
Délai: Ligne de base, jusqu'à 10 ans
Ligne de base, jusqu'à 10 ans
Évolution des constatations IRM musculosquelettiques entre la valeur de référence pré-perfusion de delandistrogène moxeparvovec et la fin de la participation à l'étude
Délai: Valeur de référence, jusqu'à 10 ans
Valeur de référence, jusqu'à 10 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaborateurs

Hoffmann-La Roche

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 octobre 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 octobre 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 juillet 2023

Première publication (Réel)

1 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Autre identifiant: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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