对先前临床研究中接受 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 的参与者进行的长期随访研究 (EXPEDITION)
2024年5月15日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项 3 期跨国长期随访研究，旨在评估先前在临床研究中接受过 SRP-9001 的受试者的安全性和有效性
本研究的目的是提供一项单一的临床研究，采用统一的方法来监测在先前的临床研究中接受 delandistrogene moxeparvovec 的参与者的长期安全性和有效性。
作为本研究的一部分，不会施用任何研究药物。
输注前基线将定义为先前临床研究中 delandistrogene moxeparvovec 输注之前的时间点。
根据先前的临床研究，每位参与者在输注 delandistrogene moxeparvovec 后将被跟踪至少 5 年。
参与本研究的持续时间取决于参与者在之前的临床研究中输注 delandistrogene moxeparvovec 后完成的随访时间长度。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
400
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis
-
-
Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Virginia
-
Norfolk、Virginia、美国、23510
- Children's Hospital of the King's Daughters
-
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Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在之前的一项临床研究中，接受了 delandistrogene moxeparvovec 治疗杜氏肌营养不良症。
- 有父母或法定看护人或年满 18 岁并且能够理解并遵守研究访视时间表和所有其他方案要求。
排除标准：
- 参与者或家人不想向全科医生/初级保健医生和其他医疗提供者透露参与情况。
其他纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：德兰斯特罗尼·莫克斯帕沃韦克
参与者在之前的一项临床研究中接受了 delandistrogene moxeparvovec。
|
作为本研究的一部分，不会施用任何研究药物。
在之前的临床研究中接受过 delandistrogene moxeparvovec 治疗的合格参与者将被纳入其中。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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发生治疗突发不良事件 (TEAE)、严重不良事件 (SAE) 和特别关注不良事件 (AESI) 的参与者人数
大体时间：给药后最长 5 年
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给药后最长 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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北极星动态评估 (NSAA) 总分从输注前基线到输注 Delandistrogene Moxeparvovec 后 5 年的变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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从输注前基线到输注 Delandistrogene Moxeparvovec 后 5 年从地面上升的时间变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线至输注后 5 年的 10 米步行/跑步时间 (10MWR) 变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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Delandistrogene Moxeparvovec 从输注前基线到输注后 5 年的上肢表现 (PUL)（2.0 版）总分变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线至输注后 5 年的 PUL（2.0 版）领域特定评分的变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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从 Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线到输注后 5 年预测的用力肺活量百分比 (FVC%) 的变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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从 Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线到输注后 5 年预测的峰值呼气流量百分比 (PEF%) 的变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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|
Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线至输注后 5 年心脏磁共振成像 (MRI) 结果的变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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Delandistrogene Moxeparvovec 输注前基线至输注后 5 年的肌肉骨骼 MRI 结果变化
大体时间：基线，5 年
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基线，5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月27日
初级完成 (估计的)
2030年11月30日
研究完成 (估计的)
2030年11月30日
研究注册日期
首次提交
2023年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月21日
首次发布 (实际的)
2023年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月15日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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