对先前临床研究中接受 Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) 的参与者进行的长期随访研究 (EXPEDITION)
2026年2月4日 更新者：Sarepta Therapeutics, Inc.
一项 3 期跨国长期随访研究，旨在评估先前在临床研究中接受过 SRP-9001 的受试者的安全性和有效性
本研究的目的是提供一项单一的临床研究，采用统一的方法来监测在先前的临床研究中接受 delandistrogene moxeparvovec 的参与者的长期安全性和有效性。
作为本研究的一部分，不会施用任何研究药物。
输注前基线将定义为先前临床研究中 delandistrogene moxeparvovec 输注之前的时间点。
根据先前的临床研究，每位参与者在输注 delandistrogene moxeparvovec 后将被跟踪至少 5 年。
参与本研究的持续时间取决于参与者在之前的临床研究中输注 delandistrogene moxeparvovec 后完成的随访时间长度。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
400
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Kaohsiung City、台湾、807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei、台湾、100225
- National Taiwan University Hospital
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North Rhine-Westphalia
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Essen、North Rhine-Westphalia、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
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Genova、意大利、16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
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Milan、意大利、20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Roma、意大利、00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
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Tokyo、日本、1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Hyōgo
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Kobe、Hyōgo、日本、650-0017
- Kobe University Hospital
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Tokyo
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Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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East Flanders
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Ghent、East Flanders、比利时、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- UCLA Medical Center
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Palo Alto、California、美国、94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California, Davis
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San Diego、California、美国、92123
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
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Rochester、New York、美国、14642
- University of Rochester Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75207
- Children's Health Specialty Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Health
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Virginia
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Norfolk、Virginia、美国、23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital Wisconsin
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Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
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Greater London
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London、Greater London、英国、WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Oxfordshire
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Oxford、Oxfordshire、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
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Barcelona
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Esplugues de Llobregat、Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Hong Kong、香港
- Hong Kong Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 在之前的一项临床研究中，接受了 delandistrogene moxeparvovec 治疗杜氏肌营养不良症。
- 有父母或法定看护人或年满 18 岁并且能够理解并遵守研究访视时间表和所有其他方案要求。
排除标准：
- 参与者或家人不想向全科医生/初级保健医生和其他医疗提供者透露参与情况。
其他纳入/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：德兰迪斯特罗基因莫克帕沃韦克
参与者曾在既往临床研究中接受过delandistrogene moxeparvovec治疗。
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作为本研究的一部分，不会施用任何研究药物。
在之前的临床研究中接受过 delandistrogene moxeparvovec 治疗的合格参与者将被纳入其中。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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出现治疗期间不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）及特别关注不良事件（AESI）的参与者数量
大体时间：长达10年
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长达10年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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从德兰迪斯特罗基因莫克帕沃韦克输注前基线至研究参与结束期间，北星步行评估（NSAA）总评分的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从德兰迪斯特罗基因莫克帕沃韦克输注前基线至研究参与结束期间从地面起身时间的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从德兰迪斯特罗基因莫克帕沃韦克输注前基线至研究参与结束期间10米步行/跑步（10MWR）时间的变化
大体时间：基线期，最长10年
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基线期，最长10年
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从德兰迪斯特罗基因莫塞帕沃韦克输注前基线至研究参与结束期间上肢功能表现（PUL）（2.0版）总分的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从德兰迪斯特罗金莫克帕尔沃韦克输注前基线到研究参与结束期间PUL（版本2.0）领域特异性评分的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从德兰迪斯特罗金莫克塞帕沃韦克输注前基线至研究参与结束期间预测用力肺活量百分比（FVC%）的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从输注前基线至Delandistrogene Moxeparvovec研究参与结束期间峰值呼气流量百分比（PEF%）预测值的变化
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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从输注前基线到研究参与结束时，德兰迪司特罗基因莫赛帕沃韦对心脏磁共振成像（MRI）结果的改变
大体时间：基线期，最长10年
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基线期，最长10年
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从输注德兰迪司特罗基因莫塞帕沃韦克前基线的肌肉骨骼磁共振成像结果变化至研究参与结束
大体时间：基线，最长10年
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基线，最长10年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年9月27日
初级完成 (估计的)
2033年10月31日
研究完成 (估计的)
2033年10月31日
研究注册日期
首次提交
2023年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2023年7月21日
首次发布 (实际的)
2023年8月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月4日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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