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Um estudo de acompanhamento de longo prazo de participantes que receberam Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) em um estudo clínico anterior (EXPEDITION)

4 de fevereiro de 2026 atualizado por: Sarepta Therapeutics, Inc.

Um estudo multinacional de acompanhamento de fase 3 e longo prazo para avaliar a segurança e a eficácia em indivíduos que receberam SRP-9001 anteriormente em um estudo clínico

O objetivo deste estudo é fornecer um único estudo clínico com uma abordagem uniforme para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo em participantes que receberam delandistrogene moxeparvovec em um estudo clínico anterior. Nenhuma droga do estudo será administrada como parte deste estudo. A linha de base pré-infusão será definida como o ponto de tempo imediatamente antes da infusão de delandistrogene moxeparvovec de um estudo clínico anterior. Cada participante será acompanhado por um período mínimo de 5 anos após a infusão de delandistrogene moxeparvovec de um estudo clínico anterior. A duração da participação neste estudo depende da duração do acompanhamento que o participante completou após a infusão de delandistrogene moxeparvovec de um estudo clínico anterior.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

400

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Bélgica
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Bélgica, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Itália, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itália, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japão
      • Tokyo, Japão, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Reino Unido
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Recebeu delandistrogene moxeparvovec para distrofia muscular de Duchenne em um estudo clínico anterior.
  • Tem (um) pai(s) ou cuidador(es) legal(is) ou tem ≥18 anos de idade e é capaz de entender e cumprir o cronograma de visitas do estudo e todos os outros requisitos do protocolo.

Critério de exclusão:

  • O participante ou família não deseja divulgar a participação com clínico geral/médico de cuidados primários e outros profissionais de saúde.

Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Delandistrogene Moxeparvovec
Os participantes receberam delandistrogene moxeparvovec num estudo clínico anterior.
Genético: delandistrogene moxeparvovec
Nenhuma droga do estudo será administrada como parte deste estudo. Os participantes elegíveis que receberam tratamento com delandistrogene moxeparvovec durante um estudo clínico anterior serão incluídos.
Outros nomes:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com um Evento Adverso Emergente do Tratamento (TEAE), Evento Adverso Grave (SAE) e Evento Adverso de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Até 10 anos
Até 10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração na Pontuação Total da Avaliação Ambulatória North Star (NSAA) desde a linha de base pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao final da participação no estudo
Prazo: Baseline, até 10 anos
Baseline, até 10 anos
Alteração no Tempo de Levantar do Chão desde a Linha de Base Pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Fim da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração no Tempo de Caminhada/Corrida de 10 Metros (10MWR) Desde a Linha de Base Pré-Infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Final da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração nos Resultados Totais do Desempenho do Membro Superior (PUL) (Versão 2.0) desde a Linha de Base Pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Final da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração nos Pontuações Específicas por Domínio do PUL (Versão 2.0) desde a Linha de Base Pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Fim da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração na Percentagem da Capacidade Vital Forçada Prevista (FVC%) desde a Linha de Base Pré-infusão do Delandistrogene Moxeparvovec até ao Fim da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração no Pico de Fluxo Expiratório Percentual Previsto (PEF%) desde a linha de base pré-infusão até ao final da participação no estudo do Delandistrogene Moxeparvovec
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração nos Resultados da Ressonância Magnética Cardíaca (RMC) desde a Linha de Base Pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Fim da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração nos Achados de Ressonância Magnética Musculoesquelética desde a Linha de Base Pré-infusão de Delandistrogene Moxeparvovec até ao Fim da Participação no Estudo
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sarepta Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

27 de setembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de outubro de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de julho de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

1 de agosto de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Outro identificador: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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