Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Francouzská národní kohorta MATRIX "Renální a systémová trombotická mikroangiopatie" (MATRIX)

10. srpna 2023 aktualizováno: University Hospital, Tours

Trombotické mikroangiopatie (TMA) jsou různorodou, vzácnou, ale závažnou skupinou onemocnění. V epidemiologii TMA bylo dosaženo pokroku (Bayer CJASN 2019). Ukázalo se, že sekundární TMA představují 95 % případů, zatímco primární TMA (atypické hemolytické syndromy (HUS) a trombotická trombocytopenická purpura (TTP)) tvoří pouze asi 5 %.

V mnoha případech však zůstává patofyziologie, optimální léčba a prognóza TMA nejasná a ukázalo se, že pacienti s TMA mohou mít renálně limitovanou TMA nebo renální a hematologickou TMA (tj. S (mechanická anémie, trombocytopenie, zvýšená LDH, snížený haptoglobin, schistocyty). Ve většině studií se biopsie ledvin neprovádějí a diagnostický postup není úplný.

Vzhledem k tomu, že se jedná o vzácné onemocnění, může nám pomoci odpovědět na tyto otázky pouze multicentrický přístup (>20 center) po dlouhou dobu (>10 let) s adekvátním diagnostickým zpracováním včetně biopsií ledvin (v současnosti jsou obvykle členy CNR-MAT (síť center TMA ve Francii).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Trombotické mikroangiopatie (TMA) jsou různorodou, vzácnou, ale závažnou skupinou onemocnění. Jejich epidemiologie byla nedávno objasněna díky práci publikované naším týmem. Ukázalo se, že sekundární TMA představují 95 % případů, zatímco primární TMA (atypické hemolytické syndromy (HUS) a trombotická trombocytopenická purpura (TTP)) tvoří pouze asi 5 %.

Přetrvává však mnoho epidemiologických problémů. Za prvé, mnoho, ale ne všichni pacienti s TMA, jak je klasicky definováno (mechanická anémie, trombocytopenie, zvýšená LDH, snížený haptoglobin, schizocyty), má zhoršenou funkci ledvin. Pokud se provádí biopsie ledvin (což není vždy tento případ, protože TMA je rizikovým faktorem krvácení po biopsii ledvin), renální léze nemusí vždy vykazovat „renálně limitovanou“ TMA. Také nevíme, které z příčin systémové TMA jsou spojeny s renální TMA a které ne.

Naopak u pacientů s renální biopsií můžeme najít stigmata renálně limitované TMA při absenci systémové TMA. Proč mají někteří pacienti systémovou TMA, ale ne renální TMA a jiní mají renální TMA, ale ne systémovou TMA? Většina studií je založena na několika malých klinických případech a přehledech literatury, které je uvádějí.

Vitální, renální a kardiovaskulární prognóza pacientů s TMA samozřejmě závisí na příčině, klinickém obrazu pacientů a jejich léčbě. V současnosti však nejsou známy renální, systémové a vitální výsledky pouze renální vs. pouze systémové vs. systémové a renální TMA, bez ohledu na příčinu a závažnost TMA.

Vzhledem k tomu, že se jedná o vzácné onemocnění, pouze multicentrický přístup (>20 center) po dlouhou dobu (>10 let), včetně vysoce rekrutovaných univerzitních a všeobecných nemocnic, se zkušenými a motivovanými vyšetřovateli, nám může pomoci odpovědět na tyto v současnosti nezodpovězené otázky (tito řešitelé obvykle patří do kompetenčních center národního referenčního centra).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Tours, Francie, 37044
        • Nábor
        • Department of Nephrology, University Hospital of Tours
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace odpovídá francouzským dospělým nefrologickým pacientům s renální a/nebo systémovou trombotickou mikroangiopatií, u kterých jsou k dispozici údaje z renální biopsie. Nelze ji rozšířit na pacienty po transplantaci ledviny.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ve věku 18 let nebo starší
  2. kteří v letech 2009 až 2022 podstoupili renální biopsii nativní ledviny pro poruchu funkce ledvin.
  3. Přítomnost klasicky definovaného systémového MAT (většina z následujících parametrů: zvýšená LDH, snížený haptoglobin, schizocyty, trombocytopenie a anémie) A/NEBO přítomnost arteriolárního nebo glomerulárního renálního MAT podle indikace patologa (včetně endoteliálního turgoru, mesangiolýzy, dvojitých kontur, přítomnost trombů, fibrinoidní nekróza arteriální stěny).

Kritéria vyloučení:

1. Transplantace ledvin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
MATICE
Trombotická mikroangiopatie s biopsií ledvin
Jiný: Sběr dat
Vzorky krve, tkání a moči

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přítomnost izolovaných renálních, hematologických nebo renálních onemocnění spojených s hematologickými rysy trombotických mikroangiopatií
Časové okno: 1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny
Klinická data
1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit korelace mezi specifickými anatomickými lézemi a fenotypy trombotických mikroangiopatií
Časové okno: 1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny
Patologická a klinická data
1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny
Posoudit korelace mezi příčinou trombotických mikroangiopatií a klinickými fenotypy
Časové okno: 1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny
Klinická data
1/ Výchozí stav, tj. datum biopsie ledviny
Definujte biologický profil (standardní biologie a analýzy alternativních cest komplementu včetně genetických dat) těchto trombotických mikroangiopatií.
Časové okno: 1/ Až 2 týdny po výchozím datu; 2/ Datum poslední kontroly, průměrně 2 roky
Biologická data
1/ Až 2 týdny po výchozím datu; 2/ Datum poslední kontroly, průměrně 2 roky
Definujte renální, kardiovaskulární a vitální prognózu těchto pacientů
Časové okno: 1/ Datum propuštění z nemocnice, průměrně 2 týdny ; 2/ Datum poslední kontroly, průměrně 2 roky
Klinická data
1/ Datum propuštění z nemocnice, průměrně 2 týdny ; 2/ Datum poslední kontroly, průměrně 2 roky
Definujte léčbu pro tyto pacienty
Časové okno: 1/ Termín propuštění z nemocnice, průměrně 2 týdny
Klinická data
1/ Termín propuštění z nemocnice, průměrně 2 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Tours

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jean-Michel Halimi, MD, PhD, CHRU TOURS, Nephrology
  • Vrchní vyšetřovatel: Valentin Maisons, MD, CHRU TOURS, Nephrology

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

14. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RNI/MATRIX
  • F20221110095846 (Identifikátor registru: CNIL)
  • 2022-59 (Ethique CVL)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit