French National Cohort MATRIX "Nyre og systemisk trombotisk mikroangiopati" (MATRIX)

Trombotiske mikroangiopatier (TMA) er en mangfoldig, sjelden, men alvorlig gruppe sykdommer. Epidemiologien deres har nylig blitt belyst takket være arbeid publisert av teamet vårt. Det er vist at sekundære TMA-er utgjør 95 % av tilfellene, mens primære TMA-er (atypiske hemolytiske syndromer (HUS) og trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)) utgjør bare ca. 5 %.

Imidlertid gjenstår mange epidemiologiske problemer. For det første har mange, men ikke alle pasienter med TMA som klassisk definert (mekanisk anemi, trombocytopeni, forhøyet LDH, redusert haptoglobin, schizocytter) nedsatt nyrefunksjon. Hvis det utføres en nyrebiopsi (noe som ikke alltid er tilfelle, da TMA er en risikofaktor for blødning etter nyrebiopsi), viser ikke alltid nyreskadene "nyrebegrenset" TMA. Vi vet heller ikke hvilke av årsakene til systemisk TMA som er assosiert med renal TMA og hvilke som ikke er det.

Omvendt, hos pasienter med nyrebiopsi, kan vi finne stigmata av nyrebegrenset TMA i fravær av systemisk TMA. Hvorfor har noen pasienter systemisk TMA, men ikke renal TMA, og andre har renal TMA, men ikke systemisk TMA? De fleste studier er basert på noen få små kliniske tilfeller og litteraturgjennomgangene som rapporterer dem.

Den vitale, renale og kardiovaskulære prognosen til pasienter med TMA avhenger selvsagt av årsaken, den kliniske presentasjonen til pasientene og deres behandling. Imidlertid er de renale, systemiske og vitale utfallene av renal-only vs. systemic-only vs. systemisk og renal TMA, uavhengig av årsak og alvorlighetsgrad av TMA, foreløpig ukjent.

Siden dette er en sjelden sykdom, er det kun en multisentertilnærming (>20 sentre) over lang tid (>10 år), inkludert høyt rekrutterte universitets- og generelle sykehus, med erfarne og motiverte etterforskere, som kan hjelpe oss med å svare på disse foreløpig ubesvarte spørsmål (disse etterforskerne tilhører vanligvis kompetansesentrene til det nasjonale referansesenteret).