Französische nationale Kohortenmatrix „Renale und systemische thrombotische Mikroangiopathie“ (MATRIX)

Thrombotische Mikroangiopathien (TMAs) sind eine vielfältige, seltene, aber schwerwiegende Gruppe von Erkrankungen. Ihre Epidemiologie wurde kürzlich dank der von unserem Team veröffentlichten Arbeit aufgeklärt. Es hat sich gezeigt, dass sekundäre TMAs 95 % der Fälle ausmachen, wohingegen primäre TMAs (atypische hämolytische Syndrome (HUS) und thrombotische thrombozytopenische Purpura (TTP)) nur etwa 5 % ausmachen.

Allerdings bleiben viele epidemiologische Probleme bestehen. Erstens haben viele, aber nicht alle Patienten mit TMA im klassischen Sinne (mechanische Anämie, Thrombozytopenie, erhöhtes LDH, vermindertes Haptoglobin, Schizozyten) eine eingeschränkte Nierenfunktion. Wenn eine Nierenbiopsie durchgeführt wird (was nicht immer der Fall ist, da TMA ein Risikofaktor für Blutungen nach einer Nierenbiopsie ist), weisen die Nierenläsionen nicht immer eine „renallimitierte“ TMA auf. Wir wissen auch nicht, welche der Ursachen systemischer TMA mit renaler TMA zusammenhängen und welche nicht.

Umgekehrt können wir bei Patienten mit Nierenbiopsie Stigmata einer renal-limitierten TMA in Abwesenheit einer systemischen TMA finden. Warum haben einige Patienten eine systemische TMA, aber keine renale TMA, und warum haben andere eine renale TMA, aber keine systemische TMA? Die meisten Studien basieren auf einigen kleinen klinischen Fällen und den Literaturrecherchen, die darüber berichten.

Die vitale, renale und kardiovaskuläre Prognose von Patienten mit TMA hängt offensichtlich von der Ursache, dem klinischen Erscheinungsbild der Patienten und ihrer Behandlung ab. Allerdings sind die renalen, systemischen und lebenswichtigen Ergebnisse einer rein renalen vs. systemischen vs. systemischen und renalen TMA, unabhängig von der Ursache und dem Schweregrad der TMA, derzeit nicht bekannt.

Da es sich um eine seltene Erkrankung handelt, kann uns nur ein multizentrischer Ansatz (>20 Zentren) über einen langen Zeitraum (>10 Jahre), unter Einbeziehung hochrekrutierter Universitäts- und Allgemeinkrankenhäuser, mit erfahrenen und motivierten Forschern, dabei helfen, die derzeit unbeantworteten Fragen zu beantworten Fragen (diese Ermittler gehören in der Regel den Kompetenzzentren des nationalen Referenzzentrums an).