Cohorte nacional francesa MATRIZ "Microangiopatía trombótica renal y sistémica" (MATRIX)

Las microangiopatías trombóticas (MAT) son un grupo diverso, raro pero grave de enfermedades. Su epidemiología ha sido dilucidada recientemente gracias al trabajo publicado por nuestro equipo. Se ha demostrado que las MAT secundarias representan el 95% de los casos, mientras que las MAT primarias (síndromes hemolíticos atípicos (SUH) y púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)) representan solo alrededor del 5%.

Sin embargo, persisten muchos problemas epidemiológicos. Primero, muchos pero no todos los pacientes con MAT como se define clásicamente (anemia mecánica, trombocitopenia, LDH elevada, haptoglobina disminuida, esquizocitos) tienen función renal alterada. Si se realiza una biopsia renal (que no siempre es así, ya que la MAT es un factor de riesgo de sangrado tras la biopsia renal), las lesiones renales no siempre muestran una MAT "limitada al riñón". Tampoco sabemos cuáles de las causas de MAT sistémica están asociadas a MAT renal y cuáles no.

Por el contrario, en pacientes con biopsia renal podemos encontrar estigmas de MAT renal limitada en ausencia de MAT sistémica. ¿Por qué algunos pacientes tienen MAT sistémica pero no MAT renal y otros tienen MAT renal pero no MAT sistémica? La mayoría de los estudios se basan en unos pocos casos clínicos pequeños y las revisiones de la literatura que los informan.

El pronóstico vital, renal y cardiovascular de los pacientes con MAT obviamente depende de la causa, la presentación clínica de los pacientes y su manejo. Sin embargo, actualmente se desconocen los resultados renales, sistémicos y vitales de la MAT solo renal versus solo sistémica versus sistémica y renal, independientemente de la causa y la gravedad de la MAT.

Al tratarse de una enfermedad rara, solo un abordaje multicéntrico (>20 centros) durante un largo período de tiempo (>10 años), que incluya hospitales generales y universitarios altamente reclutados, con investigadores experimentados y motivados, puede ayudarnos a responder a estas preguntas que actualmente no tienen respuesta. preguntas (estos investigadores suelen pertenecer a los centros de competencia del centro de referencia nacional).