Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Franse Nationale Cohort MATRIX "Nier- en systemische trombotische microangiopathie" (MATRIX)

10 augustus 2023 bijgewerkt door: University Hospital, Tours

Trombotische microangiopathieën (TMA's) zijn een diverse, zeldzame maar ernstige groep ziekten. Er is vooruitgang geboekt met betrekking tot de epidemiologie van TMA (Bayer CJASN 2019). Het is aangetoond dat secundaire TMA's 95% van de gevallen uitmaken, terwijl primaire TMA's (atypische hemolytische syndromen (HUS) en trombotische trombocytopenische purpura (TTP)) slechts ongeveer 5% uitmaken.

In veel gevallen blijven de pathofysiologie, optimale behandeling en prognose van TMA echter onduidelijk en is aangetoond dat patiënten met TMA nierbeperkte TMA of nier- en hematologische TMA (d.w.z. Met (mechanische bloedarmoede, trombocytopenie, verhoogd LDH, verlaagd haptoglobine, schistocyten). In de meeste onderzoeken worden geen nierbiopten uitgevoerd en is de diagnostische opwerking onvolledig.

Aangezien dit een zeldzame ziekte is, kan alleen een multicenterbenadering (> 20 centra) gedurende een lange periode (> 10 jaar), met adequaat diagnostisch onderzoek, inclusief nierbiopten, ons helpen deze vragen te beantwoorden (onderzoekers in het heden zijn meestal leden van de CNR-MAT (een netwerk van TMA-centra in Frankrijk).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Trombotische microangiopathieën (TMA's) zijn een diverse, zeldzame maar ernstige groep ziekten. Hun epidemiologie is onlangs opgehelderd dankzij werk dat door ons team is gepubliceerd. Het is aangetoond dat secundaire TMA's 95% van de gevallen uitmaken, terwijl primaire TMA's (atypische hemolytische syndromen (HUS) en trombotische trombocytopenische purpura (TTP)) slechts ongeveer 5% uitmaken.

Er blijven echter veel epidemiologische problemen bestaan. Ten eerste hebben veel maar niet alle patiënten met TMA zoals klassiek gedefinieerd (mechanische anemie, trombocytopenie, verhoogd LDH, verlaagd haptoglobine, schizocyten) een verminderde nierfunctie. Als er een nierbiopsie wordt uitgevoerd (wat niet altijd het geval is, aangezien TMA een risicofactor is voor bloedingen na een nierbiopsie), vertonen de nierlaesies niet altijd "nierbeperkte" TMA. We weten ook niet welke oorzaken van systemische TMA verband houden met renale TMA en welke niet.

Omgekeerd kunnen we bij patiënten met een nierbiopsie stigmata van nierbeperkte TMA vinden in afwezigheid van systemische TMA. Waarom hebben sommige patiënten systemische TMA maar geen nier-TMA en anderen nier-TMA maar geen systemische TMA? De meeste onderzoeken zijn gebaseerd op enkele kleine klinische casussen en de literatuuroverzichten die ze rapporteren.

De vitale, renale en cardiovasculaire prognose van patiënten met TMA hangt uiteraard af van de oorzaak, de klinische presentatie van de patiënten en hun behandeling. Echter, de renale, systemische en vitale uitkomsten van alleen nier versus alleen systemische versus systemische en renale TMA, ongeacht de oorzaak en ernst van TMA, zijn momenteel onbekend.

Aangezien dit een zeldzame ziekte is, kan alleen een multicenterbenadering (>20 centra) gedurende een lange periode (>10 jaar), inclusief goed aangeworven universitaire en algemene ziekenhuizen, met ervaren en gemotiveerde onderzoekers, ons helpen deze momenteel onbeantwoorde vragen te beantwoorden. vragen (deze onderzoekers behoren meestal tot de competentiecentra van het nationale referentiecentrum).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De populatie komt overeen met Franse volwassen nefrologiepatiënten met renale en/of systemische trombotische microangiopathie, voor wie nierbiopsiegegevens beschikbaar zijn. Het is niet uitbreidbaar voor niertransplantatiepatiënten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten van 18 jaar of ouder
  2. Die tussen 2009 en juli 2022 een nierbiopsie van de inheemse nier hebben ondergaan wegens verminderde nierfunctie.
  3. Aanwezigheid van klassiek gedefinieerde systemische MAT (de meeste van de volgende parameters: verhoogd LDH, verlaagd haptoglobine, schizocyten, trombocytopenie en anemie) EN/OF aanwezigheid van arteriolaire of glomerulaire renale MAT zoals geïndiceerd door de patholoog (inclusief endotheliale turgor, mesangiolyse, dubbele contouren, aanwezigheid van trombi, fibrinoïde necrose van de arteriële wand).

Uitsluitingscriteria:

1. Niertransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
MATRIX
Trombotische microangiopathie met nierbiopsie
Ander: Gegevens verzamelen
Bloed-, weefsel- en urinemonsters

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid van geïsoleerde renale, hematologische of renale geassocieerd met hematologische kenmerken of trombotische microangiopathieën
Tijdsspanne: 1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie
Klinische gegevens
1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Correlaties beoordelen tussen specifieke anatomopathologische laesies en fenotypes van trombotische microangiopathieën
Tijdsspanne: 1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie
Pathologische en klinische gegevens
1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie
Beoordeel correlaties tussen de oorzaak van trombotische microangiopathieën en klinische fenotypes
Tijdsspanne: 1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie
Klinische gegevens
1/ Baseline, dwz datum van nierbiopsie
Definieer het biologische profiel (standaardbiologie en analyses van alternatieve complementroutes inclusief genetische gegevens) van deze trombotische microangiopathieën.
Tijdsspanne: 1/ Tot 2 weken na baselinedatum; 2/ Datum laatste follow-up, gemiddeld 2 jaar
Biologische gegevens
1/ Tot 2 weken na baselinedatum; 2/ Datum laatste follow-up, gemiddeld 2 jaar
Definieer de nier-, cardiovasculaire en vitale prognose van deze patiënten
Tijdsspanne: 1/ Ontslagdatum ziekenhuis, gemiddeld 2 weken; 2/ Datum laatste follow-up, gemiddeld 2 jaar
Klinische gegevens
1/ Ontslagdatum ziekenhuis, gemiddeld 2 weken; 2/ Datum laatste follow-up, gemiddeld 2 jaar
Definieer behandelingen voor deze patiënten
Tijdsspanne: 1/ Ontslagdatum ziekenhuis, gemiddeld 2 weken
Klinische gegevens
1/ Ontslagdatum ziekenhuis, gemiddeld 2 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University Hospital, Tours

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jean-Michel Halimi, MD, PhD, CHRU TOURS, Nephrology
  • Hoofdonderzoeker: Valentin Maisons, MD, CHRU TOURS, Nephrology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RNI/MATRIX
  • F20221110095846 (Register-ID: CNIL)
  • 2022-59 (Ethique CVL)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren