Estudio de cuidadores con deficiencia de MCT8
Carga económica e impacto en la calidad de vida informados por los cuidadores de la deficiencia del transportador de monocarboxilato 8 (MCT8)
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Comprender el impacto de la deficiencia de MCT8 en los cuidadores y los pacientes es clave para facilitar intervenciones políticas basadas en evidencia e identificar mejores tratamientos y prácticas de tratamiento que tengan plenamente en cuenta el entorno real en el que se brinda la atención.
Este estudio abordará la brecha en la investigación sobre el impacto más amplio de la deficiencia de MCT8 explorando la carga económica informada por los cuidadores y el impacto de la enfermedad en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS). Los cuidadores adultos informarán los resultados de la CVRS para ellos mismos y para la persona con deficiencia de MCT8 que cuidan, ya que los pacientes afectados tienen una función cognitiva y capacidades de comunicación limitadas y no pueden informar la información por sí mismos.
Los resultados de este estudio proporcionarán información sobre el impacto económico y en la CVRS de la deficiencia de MCT8, según lo informado por los cuidadores en el Reino Unido, EE. UU., Canadá, Francia, Países Bajos, España, Australia, Italia y Alemania.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Oxfordshire
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Oxford, Oxfordshire, Reino Unido, OX4 4GA
- Vitaccess Ltd
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 18 años o más
- Residente en el Reino Unido, EE. UU., Canadá (excepto Terranova y Labrador y Alberta), Francia, Países Bajos, España, Australia, Italia y Alemania.
- Cuidador principal de una persona diagnosticada con deficiencia de MCT8
Criterio de exclusión:
- Cuidadores remunerados de una persona diagnosticada con deficiencia de MCT8
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cuantificar la carga económica de cuidar a un paciente con deficiencia de MCT8 mediante preguntas personalizadas
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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La carga económica se evaluará mediante el uso de preguntas personalizadas sobre el tiempo dedicado a brindar atención y el impacto en las circunstancias familiares y laborales del cuidador.
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una vez, al momento de la inscripción
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Cuantificar el coste de cuidar a un paciente con deficiencia de MCT8 mediante preguntas personalizadas
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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Los costos se evaluarán mediante preguntas personalizadas sobre los ingresos laborales del cuidador, los costos de viaje/transporte, las contribuciones a los costos de los tratamientos y otros costos de la atención.
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una vez, al momento de la inscripción
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Cuantificar la carga de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) que supone cuidar a un paciente con deficiencia de MCT8 utilizando el EQ-5D-5L
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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El impacto en el bienestar del cuidador se evaluará mediante el EQ-5D-5L, que consta de dos partes. El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada una con 5 niveles (1 - sin problemas, 2 - problemas leves, 3 - problemas moderados, 4 - problemas graves , y 5 - problemas extremos). Los dígitos de 5 dimensiones se pueden combinar en un número de 5 dígitos que describe el estado de salud del encuestado. La escala analógica visual EQ (EQ-VAS) registra la salud autoevaluada del encuestado en una escala vertical con criterios de valoración etiquetados como 100, que representa "la mejor salud que puedas imaginar" y 0, "la peor salud que puedas imaginar". Las puntuaciones más altas representan una mejor salud autopercibida. |
una vez, al momento de la inscripción
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Cuantificar la carga de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) que supone el cuidado de un paciente con deficiencia de MCT8 utilizando el PedsQL
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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El impacto en la familia del cuidador se evaluará mediante el Módulo de impacto familiar del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL™).
El PedsQL™ tiene 36 elementos divididos en 7 subdominios de funcionamiento, comunicación y preocupación física, emocional, social y cognitiva, así como actividades familiares diarias y relaciones familiares.
Se utiliza una escala de respuesta de 5 puntos (0 = nunca un problema; 4 = siempre un problema).
Los ítems se puntúan de forma inversa y se transforman linealmente en una escala de 0 a 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), de modo que las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento (menos impacto negativo).
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una vez, al momento de la inscripción
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Describir las características sociales y demográficas de los pacientes y cuidadores.
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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Esto se evaluará utilizando la edad, el sexo, la relación con la persona con deficiencia de MCT8, la información del hogar y las responsabilidades de cuidado del cuidador.
También se analizarán datos limitados sobre el perfil de la persona atendida con deficiencia de MCT8, específicamente la edad del paciente, su funcionamiento (físico y de comunicación), las pruebas realizadas relacionadas con la deficiencia de MCT8, la variedad de profesionales médicos atendidos para el tratamiento y la frecuencia y duración. de estancias hospitalarias.
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una vez, al momento de la inscripción
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Investigar las experiencias de los cuidadores que brindan atención y apoyo a pacientes afectados por la deficiencia de MCT8.
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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La experiencia del cuidador se evaluará utilizando las respuestas proporcionadas a preguntas personalizadas sobre circunstancias familiares, otras responsabilidades de cuidado, impacto del cuidado en su sueño, apoyo doméstico y profesional en el hogar.
Todas las preguntas personalizadas son variables categóricas con varias opciones de respuesta.
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una vez, al momento de la inscripción
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Proporcionar evidencia adicional sobre la CVRS de pacientes con deficiencia de MCT8 en todos los estados de salud utilizando el proxy EQ-5D-5L versión 1
Periodo de tiempo: una vez, al momento de la inscripción
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La versión 1 del proxy EQ-5D-5L se capturará del cuidador (el apoderado) para calificar la calidad de vida relacionada con la salud de la persona con deficiencia de MCT8 en su opinión (el apoderado). El instrumento consta de dos partes. El sistema descriptivo comprende 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada una con 5 niveles (1 - sin problemas, 2 - problemas leves, 3 - problemas moderados, 4 - problemas graves , y 5 - problemas extremos). Los dígitos de 5 dimensiones se pueden combinar en un número de 5 dígitos que describa el estado de salud de la persona sobre la que informa el encuestado. La Escala Analógica Visual EQ (EQ-VAS) registra cómo el encuestado clasificaría la salud de la persona en una escala vertical con criterios de valoración etiquetados como 100, que representa "la mejor salud que puedas imaginar" y 0, "la peor salud que puedas imaginar". Las puntuaciones más altas representan una mejor salud autopercibida. |
una vez, al momento de la inscripción
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark Larkin, PhD, Vitaccess Limited
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Hipotonía muscular
- Retraso Mental, Ligado al X
Otros números de identificación del estudio
- 4253-09-2021
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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