MCT8 Deficiency Caregiver Study

Kvantifiser den økonomiske byrden ved å ta vare på en pasient med MCT8-mangel ved å bruke skreddersydde spørsmål

Økonomisk belastning vil bli vurdert ved å bruke skreddersydde spørsmål om tid brukt på å yte omsorg og innvirkning på omsorgspersonens familie- og arbeidsforhold.

Kvantifiser kostnadene ved å ta vare på en pasient med MCT8-mangel ved å bruke skreddersydde spørsmål

Kostnader vil bli vurdert ved bruk av skreddersydde spørsmål om omsorgspersonens arbeidsinntekt, kostnader til reise/transport, bidrag til behandlingskostnader og andre utgifter til pleie.

Kvantifiser den helserelaterte livskvalitetsbyrden (HRQoL) ved å ta vare på en pasient med MCT8-mangel ved å bruke EQ-5D-5L

Påvirkningen på omsorgspersonens velvære vil bli vurdert ved hjelp av EQ-5D-5L, som består av to deler. Det beskrivende systemet består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon), hver med 5 nivåer (1 - ingen problemer, 2 - lette problemer, 3 - moderate problemer, 4 - alvorlige problemer , og 5 - ekstreme problemer). Sifrene for 5 dimensjoner kan kombineres i et 5-sifret tall som beskriver respondentens helsetilstand.

EQ Visual Analogue Scale (EQ-VAS) registrerer respondentens selvvurderte helse på en vertikal skala med endepunkter merket 100, som representerer 'den beste helsen du kan forestille deg' og 0, 'den verste helsen du kan forestille deg'. Høyere skårer representerer bedre selvopplevd helse.

Kvantifiser den helserelaterte livskvalitetsbyrden (HRQoL) ved å ta vare på en pasient med MCT8-mangel ved å bruke PedsQL

Påvirkningen på omsorgspersonens familie vil bli vurdert ved hjelp av Pedriatric Quality of Life Inventory (PedsQL™) Family Impact Module. PedsQL™ har 36 elementer delt inn i 7 underdomener av fysisk, emosjonell, sosial og kognitiv funksjon, kommunikasjon og bekymring samt familie daglige aktiviteter og familieforhold. Det benyttes en 5-punkts svarskala (0 = aldri et problem; 4 = alltid et problem). Elementer er omvendt skåret og lineært transformert til en 0-100 skala (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), slik at høyere skår indikerer bedre funksjon (mindre negativ påvirkning).

Beskriv de sosiale og demografiske egenskapene til pasienter og omsorgspersoner

Dette vil bli vurdert ved hjelp av omsorgspersonens alder, kjønn, forhold til personen med MCT8-mangel, husholdningsinformasjon og omsorgsansvar. Begrensede data vil også bli analysert om profilen til personen som blir tatt hånd om med MCT8-mangel, spesielt pasientens alder, funksjon (fysisk og kommunikasjon), tester gjort relatert til MCT8-mangel, rekkevidden av medisinske fagpersoner som er sett for behandling, og frekvens og lengde. av sykehusopphold.

Undersøk erfaringene til omsorgspersoner som gir omsorg og støtte til pasienter som er berørt av MCT8-mangel

Omsorgspersonens erfaring vil bli vurdert ved å bruke svar gitt på skreddersydde spørsmål om familieforhold, andre omsorgsoppgaver, innvirkningen av omsorgstjenester på søvnen deres, hjemmehjelp og profesjonell støtte i hjemmet. Alle skreddersydde spørsmål er kategoriske variabler med ulike svaralternativer.

Gi ytterligere bevis på HRQoL for pasienter med MCT8-mangel på tvers av helsetilstander ved å bruke EQ-5D-5L proxy versjon 1

EQ-5D-5L proxy versjon 1 vil bli hentet fra omsorgspersonen (fullmektig) for å vurdere personen med MCT8-mangel sin helserelaterte livskvalitet etter deres (fullmektignes) mening. Instrumentet består av to deler. Det beskrivende systemet består av 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon), hver med 5 nivåer (1 - ingen problemer, 2 - lette problemer, 3 - moderate problemer, 4 - alvorlige problemer , og 5 - ekstreme problemer). Sifrene for 5 dimensjoner kan kombineres i et 5-sifret tall som beskriver helsetilstanden til personen respondenten rapporterer om.

EQ Visual Analogue Scale (EQ-VAS) registrerer hvordan respondenten vil rangere personens helse på en vertikal skala med endepunkter merket 100, som representerer 'den beste helsen du kan forestille deg' og 0, 'den verste helsen du kan forestille deg'. Høyere skårer representerer bedre selvopplevd helse.