BPA v CTEPD bez PH (BALLOON)

BALLOON-TRIAL je monocentrická, prospektivní, otevřená, randomizovaná klinická studie s designem PROBE. Přijetím zkřížené části je nakonec všem pacientům nabídnuta balonová plicní angioplastika (BPA). Tento design navíc umožňuje posouzení několika důležitých sekundárních cílových bodů, jako je doba trvání terapeutických účinků intervence a nejvhodnější načasování intervence. Konečně tento design minimalizuje vliv matoucích kovariát, protože každý pacient slouží jako jeho vlastní kontrola při hodnocení několika sekundárních cílových bodů.

V rámci klinické péče se rutinně hodnotí přetrvávající dušnost a funkční omezení (třída NYHA ≥2) nejméně tři měsíce po stanovení diagnózy indexu PE. Všichni symptomatickí pacienti jsou podrobeni rutinnímu vyšetření krve včetně Hb, NT-proBNP a kreatininu, klidové transtorakální echokardiografii, počítačové tomografické plicní angiografii (CTPA), perfuznímu zobrazování a/nebo plicní angiografii (< 6 měsíců), kardiopulmonálnímu zátěžovému vyšetření (CPET) za použití stacionární cyklový ergometr, pracovní cyklický test (CWRT) a testy plicních funkcí. Dále bude u všech pacientů přednostně provedena katetrizace pravého srdce.

Rehabilitace se jeví jako účinná a bezpečná u pacientů s akutní PE au pacientů s CTEPH a lze ji považovat za standardní péči o pacienty s chronickou tromboembolickou plicní nemocí (CTEPD) bez plicní hypertenze (PH). Vzhledem k tomu, že dekondice je známým přispěvatelem k nesnášenlivosti cvičení po akutní plicní embolii, pacienti musí před zařazením dodržet rehabilitační program po dobu alespoň 8 týdnů. V závislosti na místním protokolu mohou být rehabilitační sezení denně nebo několikrát týdně. Je třeba poznamenat, že pokud jsou zátěžové testy prováděny před rehabilitací, měly by být poté opakovány, aby se zhodnotil účinek rehabilitace v rámci klinické péče. Následně jsou všechny výsledky testů diskutovány v multidisciplinárním týmu odborníků na PH se specifickou odborností v CTEPH/CTEPD, včetně kardiologů, pneumologů, (intervenčních) radiologů, kardiotorakálních chirurgů a specialistů na cévní medicínu. Pacienti s diagnózou CTEPD s mPAP < 25 mmHg a PVR < 3 WU a kteří jsou způsobilí pro tuto studii, budou požádáni o informovaný souhlas s účastí ve studii. Je třeba poznamenat, že pokud při screeningu není k dispozici katetrizace pravého srdce, pacienti mohou být stále randomizováni a v případě mPAP > 25 mmHg, měřeno prvním BPA, budou pacienti ze studie vyloučeni. Po podepsání informovaného souhlasu jsou shromážděny všechny PROMS; všechny dotazníky jsou automaticky distribuovány poštou a pacienti jsou požádáni o vyplnění a vrácení digitálně.

Pacienti budou randomizováni (poměr 1:1) mezi BPA versus standardní péče, což je konzervativní léčba bez specifické intervence. Vzhledem k tomu, že u CTEPD s PVR < 3 může dojít i spontánně k zotavení symptomů, je studie kontrolována neintervenční větví. Všichni účastníci však budou mít možnost podstoupit BPA během přechodové fáze studie. Křížení se uskuteční šest měsíců po randomizaci a po vyhodnocení primárních a sekundárních výsledků. Po přechodu budou pacienti podrobení rameni BPA sledováni po dobu šesti měsíců bez jakéhokoli zásahu. Naopak, druhá kohorta bude podrobena BPA podle přesně stejného léčebného protokolu. Všichni pacienti budou sledováni po dobu 24 měsíců. Pacienti jsou požádáni, aby dokončili PROMS při randomizaci a po 6, 12 a 24 měsících sledování. Fyzická výkonnost měřená zátěžovými testy bude hodnocena v obou ramenech studie 6 a 12 měsíců po randomizaci (a alespoň 2 měsíce po poslední BPA).

Studie není pro zkoušející a pacienty zaslepená, ale posouzení primárního výsledného měřítka a bude dokončeno zaslepenou komisí.