BPA i CTEPD Uten PH (BALLOON)

BALLON-TRIAL er en monosenter, prospektiv, åpen, randomisert klinisk studie med PROBE-design. Ved å ta i bruk en cross-over-del får alle pasienter etter hvert tilbud om behandling med ballongpulmonal angioplastikk (BPA). I tillegg tillater dette designet vurdering av flere viktige sekundære endepunkter, slik som varigheten av de terapeutiske effektene av intervensjonen og den mest hensiktsmessige timingen for intervensjonen. Til slutt minimerer dette designet påvirkningen av forvirrende kovariater, fordi hver pasient fungerer som sin egen kontroll i evalueringen av flere sekundære endepunkter.

Som en del av klinisk behandling vurderes vedvarende dyspné og funksjonelle begrensninger (NYHA-klasse ≥2) rutinemessig minst tre måneder etter indeks-PE-diagnosen. Alle symptomatiske pasienter utsettes for rutinemessige blodprøver inkludert Hb, NT-proBNP og kreatinin, transthorax ekkokardiografi i hvile, computertomografi pulmonal angiografi (CTPA), perfusjonsavbildning og/eller pulmonal angiografi (< 6 måneder), kardiopulmonal treningstesting (CPET) ved hjelp av et stasjonært syklusergometer, Work Rate cycle Test (CWRT) og lungefunksjonstester. Videre vil en høyre hjertekateterisering fortrinnsvis utføres hos alle pasienter.

Rehabilitering virker effektiv og trygg hos pasienter med akutt PE og hos pasienter med CTEPH, og kan betraktes som standardbehandling for pasienter med kronisk tromboembolisk lungesykdom (CTEPD) uten pulmonal hypertensjon (PH). Fordi dekondisjonering er en kjent bidragsyter til treningsintoleranse etter akutt lungeemboli, må pasienter ha fulgt et rehabiliteringsprogram på minst 8 uker før inkludering. Avhengig av den lokale protokollen, kan rehabiliteringsøkter være daglig eller noen få ganger i uken. Vær oppmerksom på at hvis treningstester utføres før rehabilitering, bør de gjentas deretter for å evaluere effekten av rehabilitering, som en del av klinisk behandling. Deretter diskuteres alle testresultater i et tverrfaglig team av PH-eksperter med spesifikk ekspertise innen CTEPH/CTEPD, inkludert kardiologer, lungeleger, (intervensjons)radiologer, kardiothoraxkirurger og karmedisinske spesialister. Pasienter diagnostisert med CTEPD med mPAP < 25 mmHg og PVR < 3 WU og som er kvalifisert for denne studien, vil bli bedt om informert samtykke for studiedeltakelse. Merk at hvis ingen kateterisering av høyre hjerte er tilgjengelig ved screening, kan pasienter fortsatt randomiseres, og i tilfelle en mPAP > 25 mmHg, målt ved første BPA, vil pasienter bli ekskludert fra studien. Etter å ha signert informert samtykke, samles alle PROMS; alle spørreskjemaer blir automatisk distribuert per post og pasienter blir bedt om å fylle ut og returnere digitalt.

Pasientene vil bli randomisert (forhold 1:1) mellom BPA versus standardbehandling, som er konservativ behandling uten spesifikk intervensjon. Fordi gjenoppretting av symptomer også kan skje spontant ved CTEPD med PVR < 3, kontrolleres studien av ikke-intervensjonsarmen. Alle deltakere vil imidlertid ha mulighet til å gjennomgå BPA innen under kryssingsfasen av studien. Overgangen vil finne sted seks måneder etter randomisering og etter evaluering av de primære og sekundære resultatene. Etter kryssingen vil pasienter som er utsatt for BPA-armen følges i seks måneder uten intervensjon. Vice versa, den andre kohorten vil bli utsatt for BPA etter nøyaktig samme behandlingsprotokoll. Alle pasienter vil bli fulgt i 24 måneder. Pasientene blir bedt om å fullføre PROMS ved randomisering og etter 6, 12 og 24 måneders oppfølging. Fysisk ytelse, målt ved treningstester, vil bli vurdert i begge studiearmene 6 og 12 måneder etter randomisering (og minst 2 måneder etter siste BPA).

Studien er ikke blindet for etterforskere og pasienter, men bedømmelse av det primære utfallsmålet og vil bli fullført av en blindet komité.