BPA i CTEPD Uden PH (BALLOON)

BALLON-TRIAL er et mono-center, prospektivt, åbent, randomiseret klinisk forsøg med PROBE-design. Ved at adoptere en cross-over del tilbydes alle patienter i sidste ende ballonpulmonal angioplastik (BPA) behandling. Derudover tillader dette design vurdering af flere vigtige sekundære endepunkter, såsom varigheden af ​​de terapeutiske effekter af interventionen og den mest passende timing af interventionen. Endelig minimerer dette design indflydelsen af ​​forvirrende kovariater, fordi hver patient tjener som sin egen kontrol i evalueringen af ​​flere sekundære endepunkter.

Som en del af den kliniske pleje vurderes vedvarende dyspnø og funktionelle begrænsninger (NYHA-klasse ≥2) rutinemæssigt mindst tre måneder efter indeks-PE-diagnosen. Alle symptomatiske patienter udsættes for rutinemæssige blodprøver inklusive Hb, NT-proBNP og kreatinin, hvilende transthorax ekkokardiografi, computertomografi pulmonal angiografi (CTPA), perfusionsbilleddannelse og/eller pulmonal angiografi (< 6 måneder), kardiopulmonal træningstest (CPET) vha. et stationært cyklusergometer, Work Rate cycle Test (CWRT) og lungefunktionstest. Endvidere vil en højre hjertekateterisering fortrinsvis blive udført hos alle patienter.

Rehabilitering synes effektiv og sikker hos patienter med akut PE og patienter med CTEPH og kan betragtes som standardbehandling for patienter med kronisk tromboembolisk lungesygdom (CTEPD) uden pulmonal hypertension (PH). Fordi dekonditionering er en kendt bidragyder til træningsintolerance efter akut lungeemboli, skal patienterne have fulgt et genoptræningsprogram på mindst 8 uger før inklusion. Afhængigt af den lokale protokol kan rehabiliteringssessioner være daglige eller et par gange om ugen. Det skal bemærkes, at hvis træningstests udføres før rehabilitering, bør de gentages derefter for at evaluere effekten af ​​rehabilitering, som en del af den kliniske pleje. Efterfølgende diskuteres alle testresultater i et tværfagligt team af PH-eksperter med specifik ekspertise inden for CTEPH/CTEPD, herunder kardiologer, lungelæger, (interventions)radiologer, kardiothoraxkirurger og karmedicinske speciallæger. Patienter, der er diagnosticeret med CTEPD med mPAP < 25 mmHg og PVR < 3WU, og som er kvalificerede til dette forsøg, vil blive bedt om informeret samtykke til undersøgelsesdeltagelse. Det skal bemærkes, at hvis ingen højre hjertekateterisering er tilgængelig ved screening, kan patienter stadig randomiseres, og i tilfælde af en mPAP > 25 mmHg, målt ved den første BPA, vil patienter blive udelukket fra undersøgelsen. Efter at have underskrevet informeret samtykke, indsamles alle PROMS; alle spørgeskemaer udsendes automatisk med posten, og patienterne bedes udfylde og returnere digitalt.

Patienterne vil blive randomiseret (forhold 1:1) mellem BPA versus standardbehandling, som er konservativ behandling uden specifik intervention. Fordi genopretning af symptomer også kan forekomme spontant ved CTEPD med PVR < 3, kontrolleres undersøgelsen af ​​non-interventionsarmen. Alle deltagere vil dog have mulighed for at gennemgå BPA i løbet af studiets cross-over fase. Overgangen vil finde sted seks måneder efter randomisering og efter evaluering af de primære og sekundære resultater. Efter overkrydsningen vil patienter udsat for BPA-armen blive fulgt i seks måneder uden nogen intervention. Omvendt vil den anden kohorte blive udsat for BPA efter nøjagtig samme behandlingsprotokol. Alle patienter vil blive fulgt i 24 måneder. Patienterne bliver bedt om at gennemføre PROMS ved randomisering og efter 6, 12 og 24 måneders opfølgning. Fysisk ydeevne, målt ved træningstest, vil blive vurderet i begge undersøgelsesarme 6 og 12 måneder efter randomisering (og mindst 2 måneder efter sidste BPA).

Undersøgelsen er ikke blindet for efterforskere og patienter, men bedømmelse af det primære resultatmål og vil blive afsluttet af en blindet komité.