BPA i CTEPD Utan PH (BALLOON)

BALLON-TRIAL är en monocenter, prospektiv, öppen, randomiserad klinisk prövning med PROBE-design. Genom att anta en cross-over-del erbjuds alla patienter så småningom behandling med ballongpulmonell angioplastik (BPA). Dessutom tillåter denna design bedömning av flera viktiga sekundära effektmått, såsom varaktigheten av de terapeutiska effekterna av interventionen och den lämpligaste tidpunkten för interventionen. Slutligen minimerar denna design påverkan av förvirrande kovariater, eftersom varje patient fungerar som hans eller hennes egen kontroll vid utvärderingen av flera sekundära effektmått.

Som en del av den kliniska vården bedöms ihållande dyspné och funktionella begränsningar (NYHA-klass ≥2) rutinmässigt minst tre månader efter index-PE-diagnosen. Alla symtomatiska patienter utsätts för rutinmässiga blodprov inklusive Hb, NT-proBNP och kreatinin, vilotransthorax ekokardiografi, datortomografi lungangiografi (CTPA), perfusionsavbildning och/eller lungangiografi (< 6 månader), kardiopulmonell ansträngningstestning (CPET) med en stationär cykelergometer, Work Rate cycle Test (CWRT) och lungfunktionstester. Vidare kommer en kateterisering av höger hjärta företrädesvis att utföras hos alla patienter.

Rehabilitering verkar effektiv och säker hos patienter med akut PE och hos patienter med CTEPH, och kan anses vara standardvård för patienter med kronisk tromboembolisk lungsjukdom (CTEPD) utan pulmonell hypertoni (PH). Eftersom dekonditionering är en känd bidragande orsak till träningsintolerans efter akut lungemboli, måste patienterna ha följt ett rehabiliteringsprogram på minst 8 veckor innan inklusionen. Beroende på det lokala protokollet kan rehabiliteringssessioner vara dagligen eller några gånger i veckan. Observera att om träningstester utförs före rehabilitering, bör de upprepas därefter för att utvärdera effekten av rehabilitering, som en del av den kliniska vården. Därefter diskuteras alla testresultat i ett multidisciplinärt team av PH-experter med specifik expertis inom CTEPH/CTEPD, inklusive kardiologer, lungläkare, (interventions)radiologer, hjärt-thoraxkirurger och vaskulärmedicinska specialister. Patienter som diagnostiserats med CTEPD med mPAP < 25 mmHg och PVR < 3 WU och som är kvalificerade för denna prövning kommer att uppmanas om informerat samtycke för deltagande i studien. Observera att om ingen kateterisering av höger hjärta är tillgänglig vid screening, kan patienter fortfarande randomiseras och i händelse av en mPAP > 25 mmHg, mätt med den första BPA, kommer patienter att uteslutas från studien. Efter att ha undertecknat informerat samtycke samlas alla PROMS in; alla enkäter distribueras automatiskt per post och patienterna uppmanas att fylla i och återkomma digitalt.

Patienterna kommer att randomiseras (förhållande 1:1) mellan BPA kontra standardvård, vilket är konservativ behandling utan specifik intervention. Eftersom återhämtning av symtom också kan inträffa spontant vid CTEPD med PVR < 3, kontrolleras studien av icke-interventionsarmen. Alla deltagare kommer dock att ha möjlighet att genomgå BPA senast under studiens cross-over-fas. Övergången kommer att ske sex månader efter randomisering och efter utvärdering av de primära och sekundära resultaten. Efter övergången kommer patienter som utsätts för BPA-armen att följas i sex månader utan ingrepp. Vice versa kommer den andra kohorten att utsättas för BPA enligt exakt samma behandlingsprotokoll. Alla patienter kommer att följas i 24 månader. Patienterna uppmanas att slutföra PROMS vid randomisering och efter 6, 12 och 24 månaders uppföljning. Fysisk prestation, mätt med träningstester kommer att bedömas, i båda studiearmarna 6 och 12 månader efter randomisering (och minst 2 månader efter den senaste BPA).

Studien är oförblindad för utredare och patienter, men bedömning av det primära resultatmåttet och kommer att slutföras av en blindad kommitté.