BPA in CTEPD Zonder PH (BALLOON)

BALLOON-TRIAL is een monocenter, prospectieve, open-label, gerandomiseerde klinische studie met PROBE-ontwerp. Door gebruik te maken van een cross-over-deel krijgen alle patiënten uiteindelijk een behandeling met Balloon Pulmonary Angioplasty (BPA). Bovendien maakt dit ontwerp de beoordeling mogelijk van verschillende belangrijke secundaire eindpunten, zoals de duur van de therapeutische effecten van de interventie en de meest geschikte timing van de interventie. Ten slotte minimaliseert dit ontwerp de invloed van verwarrende covariabelen, omdat elke patiënt als zijn of haar eigen controle fungeert bij de evaluatie van verschillende secundaire eindpunten.

Als onderdeel van de klinische zorg worden aanhoudende dyspnoe en functionele beperkingen (NYHA-klasse ≥2) routinematig beoordeeld ten minste drie maanden na de index-PE-diagnose. Alle symptomatische patiënten worden onderworpen aan routinematig bloedonderzoek, waaronder Hb, NT-proBNP en creatinine, transthoracale echocardiografie in rust, computertomografie pulmonale angiografie (CTPA), perfusiebeeldvorming en/of pulmonale angiografie (< 6 maanden), cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) met behulp van een stationaire fietsergometer, Work Rate Cycle Test (CWRT) en longfunctietesten. Bovendien zal bij alle patiënten bij voorkeur een rechterhartkatheterisatie worden uitgevoerd.

Rehabilitatie lijkt effectief en veilig bij patiënten met acute PE en bij patiënten met CTEPH, en kan worden beschouwd als standaardzorg voor patiënten met chronische trombo-embolische longziekte (CTEPD) zonder pulmonale hypertensie (PH). Omdat bekend is dat deconditionering bijdraagt ​​aan inspanningsintolerantie na een acute longembolie, moeten patiënten vóór opname een revalidatieprogramma van ten minste 8 weken hebben gevolgd. Afhankelijk van het lokale protocol kunnen de revalidatiesessies dagelijks of een paar keer per week plaatsvinden. Let op: als er vóór de revalidatie inspanningstests worden uitgevoerd, moeten deze daarna worden herhaald om het effect van de revalidatie te evalueren, als onderdeel van de klinische zorg. Vervolgens worden alle testresultaten besproken in een multidisciplinair team van PH-experts met specifieke expertise op het gebied van CTEPH/CTEPD, waaronder cardiologen, longartsen, (interventie)radiologen, cardiothoracaal chirurgen en specialisten in de vasculaire geneeskunde. Patiënten met de diagnose CTEPD met mPAP < 25 mmHg en PVR < 3WU en die in aanmerking komen voor dit onderzoek, zullen worden gevraagd om geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek. Let op: als er bij de screening geen rechterhartkatheterisatie beschikbaar is, kunnen patiënten nog steeds worden gerandomiseerd en in het geval van een mPAP > 25 mmHg, gemeten aan de hand van de eerste BPA, zullen patiënten worden uitgesloten van het onderzoek. Na ondertekening van de geïnformeerde toestemming worden alle PROMS verzameld; alle vragenlijsten worden automatisch per post verspreid en patiënten wordt gevraagd deze in te vullen en digitaal terug te sturen.

Patiënten zullen worden gerandomiseerd (verhouding 1:1) tussen BPA versus standaardzorg, wat een conservatieve behandeling is zonder specifieke interventie. Omdat herstel van symptomen ook spontaan kan optreden bij CTEPD met PVR < 3, wordt het onderzoek gecontroleerd door de non-interventie-arm. Alle deelnemers krijgen echter de mogelijkheid om BPA te ondergaan tijdens de cross-overfase van het onderzoek. De cross-over zal plaatsvinden zes maanden na randomisatie en na evaluatie van de primaire en secundaire uitkomsten. Na de cross-over worden patiënten die de BPA-arm ondergaan, gedurende zes maanden gevolgd zonder enige interventie. Omgekeerd zal het andere cohort worden onderworpen aan BPA volgens exact hetzelfde behandelprotocol. Alle patiënten zullen gedurende 24 maanden gevolgd worden. Patiënten wordt gevraagd om PROMS te voltooien bij randomisatie en na 6, 12 en 24 maanden follow-up. Fysieke prestaties, gemeten door middel van inspanningstests, zullen in beide onderzoeksarmen 6 en 12 maanden na randomisatie (en minstens 2 maanden na de laatste BPA) worden beoordeeld.

De studie is niet geblindeerd voor onderzoekers en patiënten, maar oordeelt over de primaire uitkomstmaat en zal worden afgerond door een geblindeerde commissie.