BPA w CTEPD Bez PH (BALLOON)

BALLOON-TRIAL to jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte, randomizowane badanie kliniczne o konstrukcji PROBE. Dzięki zastosowaniu metody krzyżowej wszystkim pacjentom zostanie ostatecznie zaproponowane leczenie balonową angioplastyką płucną (BPA). Ponadto taki projekt umożliwia ocenę kilku ważnych drugorzędowych punktów końcowych, takich jak czas trwania efektów terapeutycznych interwencji i najbardziej odpowiedni moment interwencji. Wreszcie, taki projekt minimalizuje wpływ zakłócających zmiennych towarzyszących, ponieważ każdy pacjent służy jako jego własna kontrola w ocenie kilku drugorzędowych punktów końcowych.

W ramach opieki klinicznej co najmniej trzy miesiące po rozpoznaniu wskaźnika PE rutynowo ocenia się utrzymującą się duszność i ograniczenia czynnościowe (klasa NYHA ≥2). Wszyscy pacjenci z objawami poddawani są rutynowym badaniom krwi, w tym Hb, NT-proBNP i kreatyniny, spoczynkowej echokardiografii przezklatkowej, tomografii komputerowej angiografii płucnej (CTPA), obrazowaniu perfuzji i/lub angiografii płucnej (< 6 miesięcy), krążeniowo-oddechowym badaniu wysiłkowym (CPET) przy użyciu stacjonarny ergometr rowerowy, test cyklu pracy (CWRT) i testy czynnościowe płuc. Ponadto u wszystkich pacjentów korzystnie będzie wykonać cewnikowanie prawego serca.

Rehabilitacja wydaje się skuteczna i bezpieczna u pacjentów z ostrą PE oraz u pacjentów z CTEPH i można ją uznać za standardową opiekę u pacjentów z przewlekłą zakrzepowo-zatorową chorobą płuc (CTEPD) bez nadciśnienia płucnego (PH). Ponieważ wiadomo, że pogorszenie kondycji przyczynia się do nietolerancji wysiłku po ostrej zatorowości płucnej, przed włączeniem do badania pacjenci muszą przejść program rehabilitacji trwający co najmniej 8 tygodni. W zależności od lokalnego protokołu sesje rehabilitacyjne mogą odbywać się codziennie lub kilka razy w tygodniu. Należy zauważyć, że jeśli przed rehabilitacją wykonywane są próby wysiłkowe, należy je później powtórzyć w celu oceny efektów rehabilitacji w ramach opieki klinicznej. Następnie wszystkie wyniki badań są omawiane w multidyscyplinarnym zespole ekspertów z zakresu PH, posiadającym specjalistyczną wiedzę w zakresie CTEPH/CTEPD, w tym kardiologów, pulmonologów, radiologów (interwencyjnych), kardiochirurgów i specjalistów medycyny naczyniowej. Pacjenci ze zdiagnozowanym CTEPD z mPAP < 25 mmHg i PVR < 3WU, którzy kwalifikują się do tego badania, zostaną poproszeni o świadomą zgodę na udział w badaniu. Należy zauważyć, że jeśli podczas badania przesiewowego nie będzie dostępne cewnikowanie prawego serca, pacjentów nadal można randomizować, a w przypadku mPAP > 25 mmHg mierzonego za pomocą pierwszego BPA, pacjenci zostaną wykluczeni z badania. Po podpisaniu świadomej zgody zbierane są wszystkie PROMY; wszystkie kwestionariusze są automatycznie dystrybuowane pocztą, a pacjenci proszeni są o wypełnienie i odesłanie w formie cyfrowej.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni (w stosunku 1:1) do grupy otrzymującej BPA do leczenia standardowego, czyli leczenia zachowawczego bez szczególnej interwencji. Ponieważ ustąpienie objawów może również nastąpić samoistnie w przypadku CTEPD z PVR < 3, badanie kontrolowane jest przez grupę nieinterwencyjną. Jednakże wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość poddania się BPA w fazie przejściowej badania. Krzyżowanie nastąpi sześć miesięcy po randomizacji i po ocenie wyników pierwotnych i wtórnych. Po przejściu pacjenci poddani grupie BPA będą obserwowani przez sześć miesięcy bez żadnej interwencji. I odwrotnie, druga kohorta zostanie poddana działaniu BPA zgodnie z dokładnie tym samym protokołem leczenia. Wszyscy pacjenci będą obserwowani przez 24 miesiące. Pacjenci proszeni są o wypełnienie PROMS podczas randomizacji oraz po 6, 12 i 24 miesiącach obserwacji. Sprawność fizyczna mierzona testami wysiłkowymi zostanie oceniona w obu ramionach badania 6 i 12 miesięcy po randomizacji (i co najmniej 2 miesiące po ostatnim BPA).

Badanie nie jest zaślepione badaczom i pacjentom, ale ocena głównego wyniku zostanie przeprowadzona przez zaślepioną komisję.