Studie přenosu genů k vyhodnocení bezpečnosti a exprese delandistrogenu Moxeparvovec u účastníků mladších čtyř let s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) (ENVOL)
8. května 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Dvoudílná, otevřená studie dodávání systémových genů k vyhodnocení bezpečnosti a exprese RO7494222 (SRP-9001) u subjektů mladších čtyř let s Duchennovou svalovou dystrofií
Tato otevřená jednoramenná studie bude hodnotit bezpečnost a expresi delandistrogenu moxeparvovec u účastníků s DMD.
Účastníci budou ve studii po dobu přibližně 264 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Liège, Belgie, 3500
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Itálie, 00168
- PU A. Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregas, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Kohorta A: >=3 roky až <4 roky věku
- Kohorta B: >=2 roky až <3 roky věku
- Kohorta C: >6 měsíců až <2 roky věku
- Kohorta D: <=6 měsíců věku
- Má definitivní diagnózu DMD před screeningem na základě dokumentace klinických nálezů a předchozího konfirmačního genetického testování pomocí klinického diagnostického genetického testu
- Schopnost spolupracovat s věkově přiměřeným testem hodnocení motoriky
- Patogenní mutace posunu rámce nebo předčasný stop kodon obsažený mezi exony 18 a 79 (včetně)
Kritéria vyloučení:
- Vystavení genové terapii, zkoumané medikaci nebo jakékoli léčbě určené ke zvýšení exprese dystrofinu v rámci časových limitů stanovených protokolem
- Titry protilátek rekombinantního adeno-asociovaného viru sérotyp rh74 (rAArh74) jsou zvýšené podle kritérií specifikovaných protokolem
- Pravidelné užívání perorálních kortikosteroidů jako léčba DMD nebo plánování užívání perorálních kortikosteroidů jako léčby DMD do 1 roku od výchozího stavu
- Přítomnost jakéhokoli jiného klinicky významného onemocnění, zdravotního stavu nebo požadavku na chronickou léčbu drogami, které podle názoru zkoušejícího vytvářejí zbytečné riziko pro přenos genů
- Zdravotní stav nebo polehčující okolnost, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit schopnost účastníka splnit protokolem požadované testování nebo postupy, nebo ohrozit pohodu nebo bezpečnost účastníka nebo klinickou interpretovatelnost
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení nebo vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci dostanou jednu intravenózní (IV) infuzi delandistrogen moxeparvovec v den 1.
|
Jednorázová IV infuze delandistrogen moxeparvovec
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE) a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 260
|
Výchozí stav do týdne 260
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna množství delandistrogenu moxeparvovec dystrofinu měřená metodou Western Blot
Časové okno: Výchozí stav, týden 12
|
Výchozí stav, týden 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. listopadu 2023
Primární dokončení (Aktuální)
4. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
18. února 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
13. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BN43881
- 2022-000691-19 (Číslo EudraCT)
- 2023-509901-57-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org).
Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/innovation/process/clinical-trials/data-sharing/). .
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .